健康なボランティアとフォン・ヴィレブランド病患者におけるVGA039の第1a相試験
2025年8月19日 更新者：Vega Therapeutics, Inc
健康な成人における単回漸増用量の静脈内または皮下投与およびフォン・ヴィレブランド病の成人患者における単回漸増用量の皮下投与後の VGA039 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学的研究
これは、健康な被験者への単回 IV または SC 投与およびフォン・ヴィレブランド病の被験者への単回 SC 投与後の VGA039 の安全性、忍容性、PK、および PD を評価するための多施設第 1a 相試験です。
調査の概要
詳細な説明
この最初のヒト研究は、被験者集団に基づいた 2 つの部分で構成されています: パート 1 とパート 2。最大 8 コホート。
パート 2 は、最大 4 つのコホートにおける SC VGA039 の非盲検の SAD です。
すべての参加者は登録され、治療を受け、15 週間 (IV SAD) または 8 週間 (SC SAD) フォローアップされます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
116
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Trials
- 電話番号：650-466-8041
- メール：medinfo@star-therapeutics.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 募集
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- University of Colorado School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30308
- 募集
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
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North Carolina
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Morrisville、North Carolina、アメリカ、27560
- 募集
- Science 37, Inc.
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コンタクト：
- Science 37 Recruitment Team
- 電話番号：984-377-3737
- メール：recruitment@science37.com
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- 募集
- Hemophilia Center of Western PA
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- 募集
- University of Texas Southwestern
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98101
- 募集
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53233
- 募集
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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London、イギリス
- 募集
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
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Edgbaston
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Birmingham、Edgbaston、イギリス、B15 2TT
- 募集
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、イギリス、SO16 6YD.
- 募集
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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London
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London、London、イギリス、NW3 2QG
- 募集
- Royal Free Hospital
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Whitechapel、London、イギリス、E12ES
- 募集
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
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Mumbai
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Sion、Mumbai、インド、400022
- 募集
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
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Queenland
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Herston、Queenland、オーストラリア、4029
- 募集
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
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Vienna
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Vienna、Vienna、オーストリア
- 完了
- Medical University of Vienna
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Kingston、Ontario、カナダ、K7L 3N6
- 募集
- Queens University
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Toronto、Ontario、カナダ、M5B 1W8
- 募集
- St. Michaels Hospital
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、ブラジル、20211-030
- 募集
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
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São Paulo
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Campinas、São Paulo、ブラジル、13083-878
- 募集
- Hemocentro UNICAMP
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São Paulo、São Paulo、ブラジル、05403-010
- 募集
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
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Johannesburg、南アフリカ
- 募集
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
主要な選択基準 (全被験者)
- 18 歳から 60 歳までの被験者。
- 臨床的に重要な臨床検査、ECG、またはバイタルサインの結果はありません。
追加の主要な包含基準 (パート 1 の被験者のみ) • ボディマス指数 18-32 kg/m2
追加の重要な包含基準 (パート 2 の被験者のみ)
- -出血または打撲の病歴があると定義される、症状のあるVWDの被験者。
- -スクリーニング時のヘモグロビン値≧8g/dLおよび血小板数≧150×109/L。
除外キー基準（全被験者）
- -治験薬投与前の56日以内のホルモン避妊薬の使用。
- -スクリーニング時にFVライデンまたはプロトロンビンG20210A変異、プロテインCまたはS欠乏症、抗トロンビン欠乏症、または抗リン脂質抗体症候群が検出された被験者。
- -他の既知の血栓形成促進性障害または以前の実験室での異常な所見を有する被験者 血栓性評価。
- -表在性血栓性静脈炎または塞栓症を含む動脈または静脈血栓症の病歴。
- -腎臓、肝臓、中枢神経系、呼吸器、心血管疾患、脳血管疾患、末梢血管疾患、または代謝機能障害の証拠。
追加の重要な除外基準 (パート 1 の被験者のみ)
• ベースライン FVIII 活性 > 150 IU/dL。
追加の主な除外基準 (パート 2 の被験者のみ)
- ベースラインの FVIII 活性 > 50 IU/dL。
- -治験薬を受け取る前の7日以内に外科的または手続き的介入を必要とする急性の臨床的に重大な出血イベント。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：パート1
コホート1～8 IVまたはSC VGA039またはプラセボの用量を決定する
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VGA039の単回投与
プラセボの単回投与
VGA039の複数の用量
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実験的：パート2
コホート A-H IV または SC VGA039 用量は未定
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VGA039の単回投与
VGA039の複数の用量
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実験的：パート3
コホートMD-1からMD-4、SC VGA039複数の用量、決定する用量
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VGA039の単回投与
VGA039の複数の用量
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実験的：パート4
外科的予防のためのVGA039単回投与のコホート
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VGA039の単回投与
VGA039の複数の用量
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実験的：パート5
オープンラベル拡張におけるVGA039の複数の用量
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：治験薬の投与開始から、治験薬の IV または SC 投与後、それぞれ 15 週間または 8 週間後まで
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用量制限毒性（DLT）を含む、有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）の発生率、性質および重症度。
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治験薬の投与開始から、治験薬の IV または SC 投与後、それぞれ 15 週間または 8 週間後まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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VGA039 の単回 IV および SC 投与の血漿濃度
時間枠：ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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VGA039の単回IVおよびSC投与の薬力学
時間枠：ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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VGA039に対する抗薬物抗体の発生率
時間枠：ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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ベースラインから、それぞれ IV または SC 治験薬投与後 15 週間または 8 週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年3月16日
一次修了 (推定)
2029年12月1日
研究の完了 (推定)
2029年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月8日
最初の投稿 (実際)
2023年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月19日
最終確認日
2025年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VGA039-CP001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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