Fas 1a-studie av VGA039 i friska frivilliga och patienter med Von Willebrands sjukdom
19 augusti 2025 uppdaterad av: Vega Therapeutics, Inc
En säkerhets-, tolerabilitets-, farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av VGA039 efter intravenös eller subkutan administrering av enstaka stigande doser hos friska vuxna och subkutana enstaka stigande doser hos vuxna patienter med Von Willebrands sjukdom
Detta är en multicenter, fas 1a-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för VGA039 efter administrering av engångsdoser i intravenöst eller subkutantiskt till friska försökspersoner och administrering av engångsdoser för subkutan till patienter med Von Willebrands sjukdom.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna första studie i människa består av 2 delar baserade på patientpopulationen: Del 1 och Del 2. Del 1 är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, enkel stigande dos (SAD) utvärdering av IV eller SC VGA039 eller placebo i upp till 8 årskullar.
Del 2 är en öppen, SAD av SC VGA039 i upp till 4 kohorter.
Alla deltagare kommer att registreras, behandlas och följas upp i 15 veckor (IV SAD) eller 8 veckor (SC SAD).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
116
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Clinical Trials
- Telefonnummer: 650-466-8041
- E-post: medinfo@star-therapeutics.com
Studieorter
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Australien, 4029
- Rekrytering
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
- Rekrytering
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
- Rekrytering
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
- Rekrytering
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
- Rekrytering
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Rekrytering
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30308
- Rekrytering
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Förenta staterna, 27560
- Rekrytering
- Science 37, Inc.
-
Kontakt:
- Science 37 Recruitment Team
- Telefonnummer: 984-377-3737
- E-post: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- Rekrytering
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Rekrytering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
- Rekrytering
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
- Rekrytering
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53233
- Rekrytering
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, Indien, 400022
- Rekrytering
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytering
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
- Rekrytering
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- Rekrytering
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Storbritannien, B15 2TT
- Rekrytering
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannien, SO16 6YD.
- Rekrytering
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Storbritannien, NW3 2QG
- Rekrytering
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Storbritannien, E12ES
- Rekrytering
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sydafrika
- Rekrytering
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Österrike
- Avslutad
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 60 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier (alla ämnen)
- Försökspersoner, 18 till 60 år, inklusive.
- Inga kliniskt signifikanta resultat för laboratorier, EKG eller vitala tecken.
Ytterligare nyckelkriterier (endast för ämnen i del 1) • Kroppsmassaindex på 18-32 kg/m2
Ytterligare nyckelkriterier (endast för ämnen i del 2)
- Patienter med VWD som är symtomatiska, definierade som tidigare med blödningar eller blåmärken.
- Hemoglobinnivå ≥ 8 g/dL och trombocytantal ≥ 150 × 109/L vid screening.
Uteslutningsnyckelkriterier (alla ämnen)
- Användning av hormonella preventivmedel inom 56 dagar före administrering av studieläkemedlet.
- Patienter med upptäckt av FV Leiden- eller Protrombin G20210A-mutation, protein C- eller S-brist, antitrombinbrist eller antifosfolipidantikroppssyndrom vid screening.
- Försökspersoner med andra kända protrombotiska störningar eller onormala fynd i någon tidigare laboratorieutvärdering av trombofili.
- Historik av arteriell eller venös trombos, inklusive ytlig tromboflebit eller emboli.
- Bevis på njur-, lever-, centrala nervsystemet, andningsvägar, hjärt-kärlsjukdom, cerebrovaskulär sjukdom, perifer kärlsjukdom eller metabolisk dysfunktion.
Ytterligare nyckeluteslutningskriterium (endast ämnen i del 1)
• Baslinje FVIII-aktivitet > 150 IE/dL.
Ytterligare nyckeluteslutningskriterier (endast ämnen i del 2)
- Baslinje FVIII-aktivitet > 50 IE/dL.
- Varje akut, kliniskt signifikant blödningshändelse som kräver kirurgisk eller proceduringrepp inom 7 dagar före mottagning av studieläkemedlet.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Del 1
Kohorter 1-8 IV eller SC VGA039 eller placebodos ska bestämmas
|
Enstaka doser av VGA039
Enstaka doser av placebo
Flera doser av VGA039
|
|
Experimentell: Del 2
Kohorter A-H IV eller SC VGA039 dos ska bestämmas
|
Enstaka doser av VGA039
Flera doser av VGA039
|
|
Experimentell: Del 3
Kohorter MD-1 till MD-4, SC VGA039 Flera doser, dos som ska bestämmas
|
Enstaka doser av VGA039
Flera doser av VGA039
|
|
Experimentell: Del 4
Kohorter av VGA039 enstaka dos för kirurgisk profylax
|
Enstaka doser av VGA039
Flera doser av VGA039
|
|
Experimentell: Del 5
Flera doser av VGA039 i öppen etikettförlängning
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Från start av studieläkemedelsadministrering till 15 eller 8 veckor efter IV respektive SC studieläkemedelsadministrering
|
Incidens, art och svårighetsgrad av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE), inklusive dosbegränsande toxicitet (DLT).
|
Från start av studieläkemedelsadministrering till 15 eller 8 veckor efter IV respektive SC studieläkemedelsadministrering
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Plasmakoncentrationer av enstaka IV- och SC-doser av VGA039
Tidsram: Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
|
Farmakodynamik för enstaka IV- och SC-doser av VGA039
Tidsram: Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar mot VGA039
Tidsram: Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
Från baslinjen till 15 eller 8 veckor efter intravenös eller subkutan administrering av studieläkemedlet
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
16 mars 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 december 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 mars 2023
Första postat (Faktisk)
20 mars 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
26 augusti 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2025
Senast verifierad
1 augusti 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Kärlsjukdomar
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hematologiska sjukdomar
- Hemorragiska störningar
- Blodplättssjukdomar
- Blodkoagulationsstörningar, ärftliga
- Koagulationsproteinstörningar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Hemiska och lymfsjukdomar
- Hemostatiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- von willebrand sjukdomar
- Undermåliga droger
- Farmaceutiska förberedelser
- Förfalskade läkemedel
Andra studie-ID-nummer
- VGA039-CP001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .