Fas 1a-studie av VGA039 i friska frivilliga och patienter med Von Willebrands sjukdom

Viktiga inkluderingskriterier (alla ämnen)

• Försökspersoner, 18 till 60 år, inklusive.
• Inga kliniskt signifikanta resultat för laboratorier, EKG eller vitala tecken.

Ytterligare nyckelkriterier (endast för ämnen i del 1) • Kroppsmassaindex på 18-32 kg/m2

Ytterligare nyckelkriterier (endast för ämnen i del 2)

• Patienter med VWD som är symtomatiska, definierade som tidigare med blödningar eller blåmärken.
• Hemoglobinnivå ≥ 8 g/dL och trombocytantal ≥ 150 × 109/L vid screening.

Uteslutningsnyckelkriterier (alla ämnen)

• Användning av hormonella preventivmedel inom 56 dagar före administrering av studieläkemedlet.
• Patienter med upptäckt av FV Leiden- eller Protrombin G20210A-mutation, protein C- eller S-brist, antitrombinbrist eller antifosfolipidantikroppssyndrom vid screening.
• Försökspersoner med andra kända protrombotiska störningar eller onormala fynd i någon tidigare laboratorieutvärdering av trombofili.
• Historik av arteriell eller venös trombos, inklusive ytlig tromboflebit eller emboli.
• Bevis på njur-, lever-, centrala nervsystemet, andningsvägar, hjärt-kärlsjukdom, cerebrovaskulär sjukdom, perifer kärlsjukdom eller metabolisk dysfunktion.

Ytterligare nyckeluteslutningskriterium (endast ämnen i del 1)

• Baslinje FVIII-aktivitet > 150 IE/dL.

Ytterligare nyckeluteslutningskriterier (endast ämnen i del 2)

• Baslinje FVIII-aktivitet > 50 IE/dL.
• Varje akut, kliniskt signifikant blödningshändelse som kräver kirurgisk eller proceduringrepp inom 7 dagar före mottagning av studieläkemedlet.