Fase 1a-studie av VGA039 i friske frivillige og pasienter med Von Willebrands sykdom
19. august 2025 oppdatert av: Vega Therapeutics, Inc
En sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk studie av VGA039 etter intravenøs eller subkutan administrering av enkeltstående stigende doser hos friske voksne og subkutane enkeltstående stigende doser hos voksne pasienter med Von Willebrands sykdom
Dette er en multisenter, fase 1a-studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD av VGA039 etter administrering av enkelt IV eller SC dose hos friske forsøkspersoner og enkelt SC dose administrering hos personer med Von Willebrand sykdom.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne første i menneskelige studien består av 2 deler basert på forsøkspopulasjonen: Del 1 og Del 2. Del 1 er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, enkelt stigende dose (SAD) evaluering av IV eller SC VGA039 eller placebo i inntil 8 årskull.
Del 2 er en åpen etikett, SAD av SC VGA039 i opptil 4 kohorter.
Alle deltakere vil bli registrert, behandlet og fulgt opp i 15 uker (IV SAD) eller 8 uker (SC SAD).
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
116
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Trials
- Telefonnummer: 650-466-8041
- E-post: medinfo@star-therapeutics.com
Studiesteder
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Australia, 4029
- Rekruttering
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Rekruttering
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Rekruttering
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Rekruttering
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
- Rekruttering
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- Rekruttering
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Rekruttering
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30308
- Rekruttering
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Forente stater, 27560
- Rekruttering
- Science 37, Inc.
-
Ta kontakt med:
- Science 37 Recruitment Team
- Telefonnummer: 984-377-3737
- E-post: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
- Rekruttering
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75235
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98101
- Rekruttering
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53233
- Rekruttering
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, India, 400022
- Rekruttering
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Storbritannia, B15 2TT
- Rekruttering
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Storbritannia, SO16 6YD.
- Rekruttering
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Storbritannia, NW3 2QG
- Rekruttering
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Storbritannia, E12ES
- Rekruttering
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sør-Afrika
- Rekruttering
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Østerrike
- Fullført
- Medical University of Vienna
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier (alle emner)
- Forsøkspersoner, 18 til 60 år, inklusive.
- Ingen klinisk signifikante laboratorie-, EKG- eller vitale tegn resultater.
Ytterligere nøkkelinkluderingskriterier (kun for emner i del 1) • Kroppsmasseindeks på 18-32 kg/m2
Ytterligere nøkkelinkluderingskriterier (kun for emner i del 2)
- Personer med VWD som er symptomatiske, definert som har en historie med blødninger eller blåmerker.
- Hemoglobinnivå ≥ 8 g/dL og blodplateantall ≥ 150 × 109/L ved screening.
Ekskluderingsnøkkelkriterier (alle emner)
- Bruk av hormonelle prevensjonsmidler innen 56 dager før administrasjon av studiemedikamentet.
- Personer med påvisning av FV Leiden- eller Protrombin G20210A-mutasjon, protein C- eller S-mangel, antitrombin-mangel eller antifosfolipid-antistoffsyndrom ved screening.
- Personer med andre kjente protrombotiske lidelser eller unormale funn i tidligere laboratorie-trombofili-evalueringer.
- Anamnese med arteriell eller venøs trombose, inkludert overfladisk tromboflebitt eller emboli.
- Bevis på nyre-, lever-, sentralnervesystem, luftveier, hjerte- og karsykdommer, cerebrovaskulær sykdom, perifer vaskulær sykdom eller metabolsk dysfunksjon.
Ytterligere nøkkelekskluderingskriterium (kun emner i del 1)
• Baseline FVIII-aktivitet > 150 IE/dL.
Ytterligere nøkkelekskluderingskriterier (kun emner i del 2)
- Baseline FVIII-aktivitet > 50 IE/dL.
- Enhver akutt, klinisk signifikant blødningshendelse som krever kirurgisk eller prosedyremessig intervensjon innen 7 dager før mottak av studiemedikamentet.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Del 1
Kohorter 1-8 IV eller SC VGA039 eller placebodose skal bestemmes
|
Enkeltdoser av VGA039
Enkeltdoser med placebo
Flere doser VGA039
|
|
Eksperimentell: Del 2
Kohorter A-H IV eller SC VGA039-dose skal bestemmes
|
Enkeltdoser av VGA039
Flere doser VGA039
|
|
Eksperimentell: Del 3
Kohorter MD-1 til MD-4, SC VGA039 Flere doser, dose som skal bestemmes
|
Enkeltdoser av VGA039
Flere doser VGA039
|
|
Eksperimentell: Del 4
Kohorter av VGA039 enkeltdose for kirurgisk profylakse
|
Enkeltdoser av VGA039
Flere doser VGA039
|
|
Eksperimentell: Del 5
Flere doser VGA039 i åpen etikettforlengelse
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger [Sikkerhet og tolerabilitet]
Tidsramme: Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Forekomst, art og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE), inkludert dosebegrensende toksisitet (DLT).
|
Fra start av studielegemiddeladministrasjon til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Plasmakonsentrasjoner av enkelt IV og SC doser av VGA039
Tidsramme: Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
|
Farmakodynamikk av enkelt IV og SC doser av VGA039
Tidsramme: Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
|
Forekomst av anti-medikamentantistoffer mot VGA039
Tidsramme: Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Fra baseline til 15 eller 8 uker etter henholdsvis IV eller SC studielegemiddeladministrasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
16. mars 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. mars 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. mars 2023
Først lagt ut (Faktiske)
20. mars 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
26. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hematologiske sykdommer
- Hemoragiske lidelser
- Blodplateforstyrrelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser, arvelig
- Koagulasjonsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Hemic og lymfatiske sykdommer
- Hemostatiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- von Willebrand sykdommer
- Substandard medisiner
- Farmasøytiske preparater
- Forfalskede medisiner
Andre studie-ID-numre
- VGA039-CP001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .