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Étude de phase 1a de VGA039 chez des volontaires sains et des patients atteints de la maladie de von Willebrand

19 août 2025 mis à jour par: Vega Therapeutics, Inc

Une étude d'innocuité, de tolérabilité, de pharmacocinétique et de pharmacodynamique de VGA039 après administration intraveineuse ou sous-cutanée de doses uniques croissantes chez des adultes en bonne santé et de doses uniques sous-cutanées croissantes chez des patients adultes atteints de la maladie de von Willebrand

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1a visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de VGA039 après administration d'une dose IV ou SC unique chez des sujets sains et d'une dose SC unique chez des sujets atteints de la maladie de Von Willebrand.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette première étude chez l'homme se compose de 2 parties basées sur la population de sujets : la partie 1 et la partie 2. La partie 1 est une évaluation randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, à dose ascendante unique (SAD) de IV ou SC VGA039 ou d'un placebo chez jusqu'à 8 cohortes. La partie 2 est un SAD ouvert de SC VGA039 dans jusqu'à 4 cohortes. Tous les participants seront inscrits, traités et suivis pendant 15 semaines (IV SAD) ou 8 semaines (SC SAD).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

116

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Johannesburg, Afrique du Sud
        • Recrutement
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Australie
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australie, 4029
        • Recrutement
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brésil
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brésil, 20211-030
        • Recrutement
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil, 13083-878
        • Recrutement
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brésil, 05403-010
        • Recrutement
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Recrutement
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Recrutement
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Recrutement
        • St. Michaels Hospital
  • Inde
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Inde, 400022
        • Recrutement
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • L'Autriche
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, L'Autriche
        • Complété
        • Medical University of Vienna
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Royaume-Uni, B15 2TT
        • Recrutement
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Royaume-Uni, SO16 6YD.
        • Recrutement
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Recrutement
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Royaume-Uni, E12ES
        • Recrutement
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Recrutement
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30308
        • Recrutement
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
        • Recrutement
        • Science 37, Inc.
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98101
        • Recrutement
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53233
        • Recrutement
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'inclusion clés (tous les sujets)

  • Sujets âgés de 18 à 60 ans inclus.
  • Aucun résultat cliniquement significatif de laboratoire, d'ECG ou de signes vitaux.

Critères d'inclusion clés supplémentaires (pour les sujets de la partie 1 uniquement) • Indice de masse corporelle de 18 à 32 kg/m2

Critères d'inclusion clés supplémentaires (pour les sujets de la partie 2 uniquement)

  • Sujets atteints de la maladie de von Willebrand qui sont symptomatiques, définis comme ayant des antécédents de saignements ou d'ecchymoses.
  • Taux d'hémoglobine ≥ 8 g/dL et numération plaquettaire ≥ 150 × 109/L lors du dépistage.

Critères clés d'exclusion (tous les sujets)

  • Utilisation de contraceptifs hormonaux dans les 56 jours précédant l'administration du médicament à l'étude.
  • Sujets avec détection de la mutation FV Leiden ou Prothrombine G20210A, d'un déficit en protéine C ou S, d'un déficit en antithrombine ou d'un syndrome des anticorps antiphospholipides lors du dépistage.
  • Sujets présentant d'autres troubles pro-thrombotiques connus ou des résultats anormaux lors de toute évaluation antérieure de la thrombophilie en laboratoire.
  • Antécédents de thrombose artérielle ou veineuse, y compris thrombophlébite superficielle ou embolie.
  • Preuve de maladies rénales, hépatiques, du système nerveux central, respiratoires, cardiovasculaires, cérébrovasculaires, vasculaires périphériques ou de dysfonctionnement métabolique.

Critère d'exclusion clé supplémentaire (sujets de la partie 1 uniquement)

• Activité initiale du FVIII > 150 UI/dL.

Critères d'exclusion clés supplémentaires (sujets de la partie 2 uniquement)

  • Activité initiale du FVIII > 50 UI/dL.
  • Tout événement hémorragique aigu et cliniquement significatif nécessitant une intervention chirurgicale ou procédurale dans les 7 jours précédant la réception du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Partie 1
Cohortes 1-8 IV ou SC Dose VGA039 ou Placebo à déterminer
Médicament: VGA039
Doses uniques de VGA039
Autre: Placebo
Doses uniques de placebo
Médicament: VGA039
Doses multiples de VGA039
Expérimental: Partie 2
Cohortes A-H IV ou SC VGA039 dose à déterminer
Médicament: VGA039
Doses uniques de VGA039
Médicament: VGA039
Doses multiples de VGA039
Expérimental: Partie 3
Cohorts MD-1 à MD-4, SC VGA039 doses multiples, dose à déterminer
Médicament: VGA039
Doses uniques de VGA039
Médicament: VGA039
Doses multiples de VGA039
Expérimental: Partie 4
Cohortes de dose unique VGA039 pour la prophylaxie chirurgicale
Médicament: VGA039
Doses uniques de VGA039
Médicament: VGA039
Doses multiples de VGA039
Expérimental: Partie 5
Doses multiples de VGA039 dans une extension de l'étiquette ouverte

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
Incidence, nature et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG), y compris les toxicités limitant la dose (DLT).
Du début de l'administration du médicament à l'étude jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentrations plasmatiques de doses uniques IV et SC de VGA039
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
Pharmacodynamique des doses uniques IV et SC de VGA039
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
Incidence des anticorps anti-médicament anti-VGA039
Délai: De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement
De la ligne de base jusqu'à 15 ou 8 semaines après l'administration du médicament à l'étude IV ou SC, respectivement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vega Therapeutics, Inc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 mars 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 mars 2023

Première publication (Réel)

20 mars 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

26 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2025

Dernière vérification

1 août 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VGA039-CP001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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