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Phase-1a-Studie mit VGA039 bei gesunden Freiwilligen und Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit

19. August 2025 aktualisiert von: Vega Therapeutics, Inc

Eine Sicherheits-, Verträglichkeits-, pharmakokinetische und pharmakodynamische Studie von VGA039 nach intravenöser oder subkutaner Verabreichung aufsteigender Einzeldosen bei gesunden Erwachsenen und subkutaner aufsteigender Einzeldosen bei erwachsenen Patienten mit Von-Willebrand-Krankheit

Dies ist eine multizentrische Phase-1a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von VGA039 nach intravenöser oder subkutaner Einzeldosisverabreichung bei gesunden Probanden und subkutaner Einzeldosisverabreichung bei Probanden mit Von-Willebrand-Krankheit.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese erste Studie am Menschen besteht aus 2 Teilen, basierend auf der Patientenpopulation: Teil 1 und Teil 2. Teil 1 ist eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, Bewertung der einzelnen aufsteigenden Dosis (SAD) von IV oder SC VGA039 oder Placebo in bis zu 8 Kohorten. Teil 2 ist ein Open-Label-SAD von SC VGA039 in bis zu 4 Kohorten. Alle Teilnehmer werden für 15 Wochen (IV SAD) oder 8 Wochen (SC SAD) eingeschrieben, behandelt und nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

116

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australien, 4029
        • Rekrutierung
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brasilien
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-030
        • Rekrutierung
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasilien, 13083-878
        • Rekrutierung
        • Hemocentro Unicamp
      • São Paulo, São Paulo, Brasilien, 05403-010
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Indien
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indien, 400022
        • Rekrutierung
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Rekrutierung
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Rekrutierung
        • St. Michaels Hospital
  • Südafrika
      • Johannesburg, Südafrika
        • Rekrutierung
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30308
        • Rekrutierung
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Rekrutierung
        • Science 37, Inc.
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Rekrutierung
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Rekrutierung
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53233
        • Rekrutierung
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Vereinigtes Königreich, B15 2TT
        • Rekrutierung
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD.
        • Rekrutierung
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Vereinigtes Königreich, E12ES
        • Rekrutierung
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Österreich
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Österreich
        • Abgeschlossen
        • Medical University of Vienna

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien (alle Fächer)

  • Probanden im Alter von 18 bis einschließlich 60 Jahren.
  • Keine klinisch signifikanten Labor-, EKG- oder Vitalzeichenergebnisse.

Zusätzliche wichtige Einschlusskriterien (nur für Probanden in Teil 1) • Body-Mass-Index von 18-32 kg/m2

Zusätzliche wichtige Einschlusskriterien (nur für Fächer in Teil 2)

  • Patienten mit VWD, die symptomatisch sind, definiert als Blutungen oder Blutergüsse in der Vorgeschichte.
  • Hämoglobinspiegel ≥ 8 g/dl und Thrombozytenzahl ≥ 150 × 109/l beim Screening.

Ausschlusskriterien (alle Fächer)

  • Verwendung von hormonellen Kontrazeptiva innerhalb von 56 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments.
  • Probanden mit Nachweis einer FV Leiden- oder Prothrombin G20210A-Mutation, eines Protein C- oder S-Mangels, eines Antithrombinmangels oder eines Antiphospholipid-Antikörper-Syndroms beim Screening.
  • Probanden mit anderen bekannten prothrombotischen Störungen oder abnormalen Befunden bei einer früheren Laboruntersuchung auf Thrombophilie.
  • Vorgeschichte einer arteriellen oder venösen Thrombose, einschließlich oberflächlicher Thrombophlebitis oder Embolie.
  • Hinweise auf Nieren-, Leber-, Zentralnervensystem-, Atemwegs-, Herz-Kreislauf-Erkrankungen, zerebrovaskuläre Erkrankungen, periphere Gefäßerkrankungen oder Stoffwechselstörungen.

Zusätzliches wichtiges Ausschlusskriterium (nur Fächer in Teil 1)

• Baseline-FVIII-Aktivität > 150 IE/dl.

Zusätzliche wichtige Ausschlusskriterien (nur Fächer in Teil 2)

  • Baseline-FVIII-Aktivität > 50 IE/dL.
  • Jedes akute, klinisch signifikante Blutungsereignis, das einen chirurgischen oder verfahrenstechnischen Eingriff innerhalb von 7 Tagen vor Erhalt des Studienmedikaments erfordert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Teil 1
Kohorten 1-8 IV oder SC VGA039 oder Placebo-Dosis noch zu bestimmen
Arzneimittel: VGA039
Einzeldosen von VGA039
Sonstiges: Placebo
Einzeldosen von Placebo
Arzneimittel: VGA039
Mehrere Dosen von VGA039
Experimental: Teil 2
Kohorten A-H IV oder SC VGA039-Dosis zu bestimmen
Arzneimittel: VGA039
Einzeldosen von VGA039
Arzneimittel: VGA039
Mehrere Dosen von VGA039
Experimental: Teil 3
Kohorten MD-1 bis MD-4, SC VGA039 Mehrere Dosen, Dosis zu bestimmen
Arzneimittel: VGA039
Einzeldosen von VGA039
Arzneimittel: VGA039
Mehrere Dosen von VGA039
Experimental: Teil 4
Kohorten von VGA039 Single -Dosis für die chirurgische Prophylaxe
Arzneimittel: VGA039
Einzeldosen von VGA039
Arzneimittel: VGA039
Mehrere Dosen von VGA039
Experimental: Teil 5
Mehrere Dosen VGA039 in der Open -Label -Erweiterung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit behandlungsbedingter Nebenwirkungen [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 15 bzw. 8 Wochen nach der intravenösen oder subkutanen Verabreichung des Studienmedikaments
Häufigkeit, Art und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) und schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), einschließlich dosislimitierender Toxizitäten (DLTs).
Vom Beginn der Verabreichung des Studienmedikaments bis 15 bzw. 8 Wochen nach der intravenösen oder subkutanen Verabreichung des Studienmedikaments

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von einzelnen IV- und SC-Dosen von VGA039
Zeitfenster: Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments
Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments
Pharmakodynamik von einzelnen IV- und SC-Dosen von VGA039
Zeitfenster: Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments
Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments
Häufigkeit von Anti-Drug-Antikörpern gegen VGA039
Zeitfenster: Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments
Von der Baseline bis 15 bzw. 8 Wochen nach der IV- bzw. SC-Verabreichung des Studienmedikaments

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vega Therapeutics, Inc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. März 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

26. August 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. August 2025

Zuletzt verifiziert

1. August 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VGA039-CP001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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