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Studio di fase 1a su VGA039 in volontari sani e pazienti con malattia di Von Willebrand

19 dicembre 2023 aggiornato da: Vega Therapeutics, Inc

Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica di VGA039 dopo somministrazione endovenosa o sottocutanea di singole dosi ascendenti in adulti sani e singole dosi sottocutanee ascendenti in pazienti adulti con malattia di Von Willebrand

Questo è uno studio multicentrico di fase 1a per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la PK e la PD di VGA039 dopo somministrazione di una singola dose IV o SC in soggetti sani e somministrazione di una singola dose SC in soggetti con malattia di Von Willebrand.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo primo studio sull'uomo è composto da 2 parti basate sulla popolazione del soggetto: Parte 1 e Parte 2. La Parte 1 è una valutazione randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo, a dose singola ascendente (SAD) di IV o SC VGA039 o placebo in fino a 8 coorti. La parte 2 è un SAD in aperto di SC VGA039 in un massimo di 4 coorti. Tutti i partecipanti saranno arruolati, trattati e seguiti per 15 settimane (IV SAD) o 8 settimane (SC SAD).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

64

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Reclutamento
        • Medical University of Vienna
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Sud Africa
      • Johannesburg, Sud Africa
        • Reclutamento
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri chiave di inclusione (tutte le materie)

  • Soggetti, dai 18 ai 60 anni inclusi.
  • Nessun risultato di laboratorio, ECG o segni vitali clinicamente significativo.

Ulteriori criteri chiave di inclusione (solo per i soggetti nella Parte 1) • Indice di massa corporea di 18-32 kg/m2

Ulteriori criteri chiave di inclusione (solo per i soggetti nella parte 2)

  • Soggetti con VWD che sono sintomatici, definiti come aventi una storia di sanguinamento o lividi.
  • Livello di emoglobina ≥ 8 g/dL e conta piastrinica ≥ 150 × 109/L allo screening.

Criteri chiave di esclusione (tutti i soggetti)

  • Uso di contraccettivi ormonali entro 56 giorni prima della somministrazione del farmaco in studio.
  • Soggetti con rilevamento di mutazione FV Leiden o Prothrombin G20210A, deficit di proteina C o S, deficit di antitrombina o sindrome da anticorpi antifosfolipidi allo screening.
  • - Soggetti con altri disturbi protrombotici noti o risultati anormali in qualsiasi precedente valutazione di trombofilia di laboratorio.
  • Anamnesi di trombosi arteriosa o venosa, inclusa tromboflebite superficiale o embolia.
  • Evidenza di malattie renali, epatiche, del sistema nervoso centrale, respiratorie, cardiovascolari, cerebrovascolari, vascolari periferiche o disfunzione metabolica.

Criterio di esclusione chiave aggiuntivo (solo soggetti nella parte 1)

• Attività basale di FVIII > 150 UI/dL.

Ulteriori criteri chiave di esclusione (solo soggetti nella parte 2)

  • Attività basale di FVIII > 50 UI/dL.
  • Qualsiasi evento di sanguinamento acuto, clinicamente significativo che richieda un intervento chirurgico o procedurale entro 7 giorni prima di ricevere il farmaco oggetto dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Parte 1
Coorti 1-8 EV o SC VGA039 o Dose di placebo da determinare
Droga: VGA039
Singole dosi di VGA039
Altro: Placebo
Singole dosi di Placebo
Sperimentale: Parte 2
Coorti A-H IV o SC VGA039 dose da determinare
Droga: VGA039
Singole dosi di VGA039

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [Sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE), comprese le tossicità dose-limitanti (DLT).
Dall'inizio della somministrazione del farmaco in studio fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di dosi singole IV e SC di VGA039
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Farmacodinamica di singole dosi IV e SC di VGA039
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Incidenza di anticorpi anti-farmaco contro VGA039
Lasso di tempo: Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente
Dal basale fino a 15 o 8 settimane dopo la somministrazione IV o SC del farmaco in studio, rispettivamente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vega Therapeutics, Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 marzo 2023

Completamento primario (Stimato)

1 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 dicembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 dicembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VGA039-CP001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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