Estudo de Fase 1a de VGA039 em Voluntários Saudáveis e Pacientes com Doença de Von Willebrand
19 de agosto de 2025 atualizado por: Vega Therapeutics, Inc
Um estudo de segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de VGA039 após administração intravenosa ou subcutânea de doses ascendentes únicas em adultos saudáveis e doses ascendentes únicas subcutâneas em pacientes adultos com doença de Von Willebrand
Este é um estudo multicêntrico de Fase 1a para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e DP de VGA039 após administração de dose única IV ou SC em indivíduos saudáveis e administração de dose única SC em indivíduos com doença de Von Willebrand.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este primeiro estudo em humanos consiste em 2 partes com base na população de sujeitos: Parte 1 e Parte 2. A Parte 1 é uma avaliação randomizada, duplo-cega, controlada por placebo, de dose única ascendente (SAD) de IV ou SC VGA039 ou placebo em até 8 coortes.
A Parte 2 é um SAD aberto de SC VGA039 em até 4 coortes.
Todos os participantes serão inscritos, tratados e acompanhados por 15 semanas (IV SAD) ou 8 semanas (SC SAD).
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
116
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clinical Trials
- Número de telefone: 650-466-8041
- E-mail: medinfo@star-therapeutics.com
Locais de estudo
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Queenland
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Herston, Queenland, Austrália, 4029
- Recrutamento
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Recrutamento
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Recrutamento
- Hemocentro UNICAMP
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São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Recrutamento
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
- Recrutamento
- Queens University
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Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- Recrutamento
- St. Michaels Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Recrutamento
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado School of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Recrutamento
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Recrutamento
- Science 37, Inc.
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Contato:
- Science 37 Recruitment Team
- Número de telefone: 984-377-3737
- E-mail: recruitment@science37.com
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- Hemophilia Center of Western PA
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Recrutamento
- University of Texas Southwestern
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Recrutamento
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53233
- Recrutamento
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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London, Reino Unido
- Recrutamento
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
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Edgbaston
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Birmingham, Edgbaston, Reino Unido, B15 2TT
- Recrutamento
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Hampshire
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Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD.
- Recrutamento
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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London
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London, London, Reino Unido, NW3 2QG
- Recrutamento
- Royal Free Hospital
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Whitechapel, London, Reino Unido, E12ES
- Recrutamento
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
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Johannesburg, África do Sul
- Recrutamento
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Vienna
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Vienna, Vienna, Áustria
- Concluído
- Medical University of Vienna
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Mumbai
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Sion, Mumbai, Índia, 400022
- Recrutamento
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Principais Critérios de Inclusão (Todas as Disciplinas)
- Sujeitos, de 18 a 60 anos de idade, inclusive.
- Nenhum resultado clinicamente significativo de laboratório, ECG ou sinais vitais.
Critérios Chave de Inclusão Adicionais (Somente para Indivíduos na Parte 1) • Índice de massa corporal de 18-32 kg/m2
Critérios de inclusão de chave adicionais (somente para disciplinas na Parte 2)
- Indivíduos com VWD sintomáticos, definidos como tendo histórico de sangramento ou hematomas.
- Nível de hemoglobina ≥ 8 g/dL e contagem de plaquetas ≥ 150 × 109/L na Triagem.
Critérios-chave de exclusão (todas as disciplinas)
- Uso de contraceptivos hormonais dentro de 56 dias antes da administração do medicamento do estudo.
- Indivíduos com detecção de mutação FV Leiden ou Protrombina G20210A, deficiência de proteína C ou S, deficiência de antitrombina ou síndrome do anticorpo antifosfolípide na triagem.
- Indivíduos com outros distúrbios pró-trombóticos conhecidos ou achados anormais em qualquer avaliação laboratorial anterior de trombofilia.
- História de trombose arterial ou venosa, incluindo tromboflebite superficial ou embolia.
- Evidência de doença renal, hepática, do sistema nervoso central, respiratória, cardiovascular, doença cerebrovascular, doença vascular periférica ou disfunção metabólica.
Critério de exclusão de chave adicional (assuntos apenas na parte 1)
• Atividade basal do FVIII > 150 UI/dL.
Critérios de exclusão de chaves adicionais (assuntos apenas na Parte 2)
- Atividade basal do FVIII > 50 UI/dL.
- Qualquer evento de sangramento agudo e clinicamente significativo que requeira intervenção cirúrgica ou de procedimento dentro de 7 dias antes de receber o medicamento do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador de Placebo: Parte 1
Coortes 1-8 IV ou SC VGA039 ou dose de placebo a ser determinada
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Doses únicas de VGA039
Doses únicas de placebo
Múltiplas doses de VGA039
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Experimental: Parte 2
Coortes A-H IV ou SC VGA039 dose a ser determinada
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Doses únicas de VGA039
Múltiplas doses de VGA039
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Experimental: Parte 3
Coortes MD-1 para MD-4, SC VGA039 Múltiplas doses, doses a serem determinadas
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Doses únicas de VGA039
Múltiplas doses de VGA039
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Experimental: Parte 4
Coortes de dose única VGA039 para profilaxia cirúrgica
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Doses únicas de VGA039
Múltiplas doses de VGA039
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Experimental: Parte 5
Múltiplas doses de VGA039 na extensão da etiqueta aberta
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: Do início da administração do medicamento do estudo até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Incidência, natureza e gravidade de eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs), incluindo toxicidades limitantes de dose (DLTs).
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Do início da administração do medicamento do estudo até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Concentrações plasmáticas de doses únicas IV e SC de VGA039
Prazo: Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Farmacodinâmica de doses únicas IV e SC de VGA039
Prazo: Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Incidência de anticorpos antidrogas para VGA039
Prazo: Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Desde o início até 15 ou 8 semanas após a administração do medicamento do estudo IV ou SC, respectivamente
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
16 de março de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de março de 2023
Primeira postagem (Real)
20 de março de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
26 de agosto de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2025
Última verificação
1 de agosto de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Distúrbios hemostáticos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Von Willebrand doenças
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- Drogas falsificadas
Outros números de identificação do estudo
- VGA039-CP001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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