Исследование фазы 1a VGA039 у здоровых добровольцев и пациентов с болезнью фон Виллебранда
19 августа 2025 г. обновлено: Vega Therapeutics, Inc
Исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики VGA039 после внутривенного или подкожного введения разовых возрастающих доз у здоровых взрослых и подкожного введения разовых возрастающих доз у взрослых пациентов с болезнью фон Виллебранда
Это многоцентровое исследование фазы 1а для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД VGA039 после однократного внутривенного или подкожного введения дозы у здоровых субъектов и однократного подкожного введения у субъектов с болезнью фон Виллебранда.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это первое исследование на людях состоит из 2 частей, основанных на популяции субъектов: Часть 1 и Часть 2. Часть 1 представляет собой рандомизированную, двойную слепую, плацебо-контролируемую оценку разовой восходящей дозы (SAD) внутривенно или подкожно VGA039 или плацебо в до 8 когорт.
Часть 2 представляет собой открытое SAD SC VGA039 в 4 когортах.
Все участники будут зарегистрированы, пролечены и будут наблюдаться в течение 15 недель (IV SAD) или 8 недель (SC SAD).
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
116
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Clinical Trials
- Номер телефона: 650-466-8041
- Электронная почта: medinfo@star-therapeutics.com
Места учебы
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Австралия, 4029
- Рекрутинг
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Австрия
- Завершенный
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-030
- Рекрутинг
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-878
- Рекрутинг
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Бразилия, 05403-010
- Рекрутинг
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, Индия, 400022
- Рекрутинг
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Рекрутинг
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Канада, K7L 3N6
- Рекрутинг
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Канада, M5B 1W8
- Рекрутинг
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство
- Рекрутинг
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Соединенное Королевство, B15 2TT
- Рекрутинг
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Соединенное Королевство, SO16 6YD.
- Рекрутинг
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
- Рекрутинг
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Соединенное Королевство, E12ES
- Рекрутинг
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
- Рекрутинг
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Рекрутинг
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30308
- Рекрутинг
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27560
- Рекрутинг
- Science 37, Inc.
-
Контакт:
- Science 37 Recruitment Team
- Номер телефона: 984-377-3737
- Электронная почта: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
- Рекрутинг
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Рекрутинг
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
- Рекрутинг
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
- Рекрутинг
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53233
- Рекрутинг
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
Johannesburg, Южная Африка
- Рекрутинг
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 60 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Да
Описание
Ключевые критерии включения (все предметы)
- Субъекты от 18 до 60 лет включительно.
- Нет клинически значимых результатов лабораторных исследований, ЭКГ или основных показателей жизнедеятельности.
Дополнительные ключевые критерии включения (только для субъектов, включенных в Часть 1) • Индекс массы тела 18-32 кг/м2
Дополнительные ключевые критерии включения (только для субъектов, включенных в часть 2)
- Субъекты с болезнью Виллебранда с симптомами, определяемыми как наличие в анамнезе кровотечений или кровоподтеков.
- Уровень гемоглобина ≥ 8 г/дл и количество тромбоцитов ≥ 150 × 109/л при скрининге.
Ключевые критерии исключения (все предметы)
- Использование гормональных контрацептивов в течение 56 дней до введения исследуемого препарата.
- Субъекты с обнаружением FV Leiden или мутации протромбина G20210A, дефицита белка C или S, дефицита антитромбина или синдрома антифосфолипидных антител при скрининге.
- Субъекты с другими известными протромботическими расстройствами или аномальными результатами любой предыдущей лабораторной оценки тромбофилии.
- История артериального или венозного тромбоза, включая поверхностный тромбофлебит или эмболию.
- Признаки заболеваний почек, печени, центральной нервной системы, органов дыхания, сердечно-сосудистой системы, цереброваскулярных заболеваний, заболеваний периферических сосудов или метаболической дисфункции.
Дополнительный ключевой критерий исключения (только для участников части 1)
• Базовая активность FVIII > 150 МЕ/дл.
Дополнительные ключевые критерии исключения (только для участников части 2)
- Базовая активность FVIII > 50 МЕ/дл.
- Любое острое, клинически значимое кровотечение, требующее хирургического или процедурного вмешательства в течение 7 дней до приема исследуемого препарата.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Часть 1
Когорты 1–8 В/в или подкожно Доза VGA039 или плацебо будет определена
|
Разовые дозы VGA039
Разовые дозы плацебо
Многочисленные дозы VGA039
|
|
Экспериментальный: Часть 2
Когорты A-H IV или SC Доза VGA039 будет определена
|
Разовые дозы VGA039
Многочисленные дозы VGA039
|
|
Экспериментальный: Часть 3
Когорты MD-1 к MD-4, SC VGA039 Множественные дозы, доза должна быть определена
|
Разовые дозы VGA039
Многочисленные дозы VGA039
|
|
Экспериментальный: Часть 4
Когорты VGA039 однократная доза для хирургической профилактики
|
Разовые дозы VGA039
Многочисленные дозы VGA039
|
|
Экспериментальный: Часть 5
Многочисленные дозы VGA039 в расширении открытой метки
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением [Безопасность и переносимость]
Временное ограничение: От начала введения исследуемого препарата до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно.
|
Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ), включая дозолимитирующую токсичность (ДЛТ).
|
От начала введения исследуемого препарата до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Плазменные концентрации однократных внутривенных и подкожных доз VGA039
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
|
Фармакодинамика однократных внутривенных и подкожных доз VGA039
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
|
Частота появления антилекарственных антител к VGA039
Временное ограничение: От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
От исходного уровня до 15 или 8 недель после внутривенного или подкожного введения исследуемого препарата соответственно
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 марта 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 марта 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 марта 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 марта 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
26 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Заболевания тромбоцитов крови
- Нарушения свертывания крови, наследственные
- Нарушения белковой коагуляции
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Нарушения гемостаза
- Нарушения свертывания крови
- Фон Виллебранд. Болезни
- Некачественные лекарства
- Фармацевтические препараты
- Поддельные лекарства
Другие идентификационные номера исследования
- VGA039-CP001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .