Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1a-studie van VGA039 bij gezonde vrijwilligers en patiënten met de ziekte van Von Willebrand

19 augustus 2025 bijgewerkt door: Vega Therapeutics, Inc

Een veiligheids-, verdraagbaarheids-, farmacokinetische en farmacodynamische studie van VGA039 na intraveneuze of subcutane toediening van enkelvoudige oplopende doses bij gezonde volwassenen en subcutane enkelvoudige oplopende doses bij volwassen patiënten met de ziekte van Von Willebrand

Dit is een fase 1a-onderzoek in meerdere centra om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD van VGA039 te beoordelen na enkelvoudige IV- of SC-dosistoediening bij gezonde proefpersonen en enkelvoudige SC-dosistoediening bij proefpersonen met de ziekte van Von Willebrand.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit first-in-human-onderzoek bestaat uit 2 delen op basis van de proefpersonenpopulatie: deel 1 en deel 2. Deel 1 is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, enkele oplopende dosis (SAD) evaluatie van IV of SC VGA039 of placebo in tot 8 cohorten. Deel 2 is een open-label, SAD van SC VGA039 in maximaal 4 cohorten. Alle deelnemers worden ingeschreven, behandeld en gevolgd gedurende 15 weken (IV SAD) of 8 weken (SC SAD).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

116

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
    • Queenland
      • Herston, Queenland, Australië, 4029
        • Werving
        • Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
  • Brazilië
    • Rio de Janeiro
      • Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-030
        • Werving
        • Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazilië, 13083-878
        • Werving
        • Hemocentro UNICAMP
      • São Paulo, São Paulo, Brazilië, 05403-010
        • Werving
        • Hospital das Clinicas - USP Endereco
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Werving
        • Hamilton Health Sciences Corporation
      • Kingston, Ontario, Canada, K7L 3N6
        • Werving
        • Queens University
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
        • Werving
        • St. Michaels Hospital
  • Indië
    • Mumbai
      • Sion, Mumbai, Indië, 400022
        • Werving
        • K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
  • Oostenrijk
    • Vienna
      • Vienna, Vienna, Oostenrijk
        • Voltooid
        • Medical University of Vienna
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
    • Edgbaston
      • Birmingham, Edgbaston, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
        • Werving
        • Queen Elizabeth Hospital Birmingham
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD.
        • Werving
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • London
      • London, London, Verenigd Koninkrijk, NW3 2QG
        • Werving
        • Royal Free Hospital
      • Whitechapel, London, Verenigd Koninkrijk, E12ES
        • Werving
        • Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Werving
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • UC Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30308
        • Werving
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Werving
        • Science 37, Inc.
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • Hemophilia Center of Western PA
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • University of Texas Southwestern
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98101
        • Werving
        • Washington Center for Bleeding Disorders
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53233
        • Werving
        • Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
  • Zuid-Afrika
      • Johannesburg, Zuid-Afrika
        • Werving
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria (alle onderwerpen)

  • Onderwerpen, 18 tot 60 jaar, inclusief.
  • Geen klinisch significante laboratorium-, ECG- of vitale functies resultaten.

Aanvullende belangrijke opnamecriteria (alleen voor proefpersonen in deel 1) • Body mass index van 18-32 kg/m2

Aanvullende belangrijke opnamecriteria (alleen voor proefpersonen in deel 2)

  • Proefpersonen met VWD die symptomatisch zijn, gedefinieerd als een voorgeschiedenis van bloedingen of blauwe plekken.
  • Hemoglobinegehalte ≥ 8 g/dl en aantal bloedplaatjes ≥ 150 × 109/l bij screening.

Sleutelcriteria voor uitsluiting (alle onderwerpen)

  • Gebruik van hormonale anticonceptiva binnen 56 dagen voorafgaand aan toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  • Proefpersonen met detectie van FV Leiden of Protrombine G20210A-mutatie, proteïne C- of S-deficiëntie, antitrombinedeficiëntie of antifosfolipide-antilichaamsyndroom bij screening.
  • Proefpersonen met andere bekende protrombotische stoornissen of abnormale bevindingen in een eerdere laboratoriumevaluatie van trombofilie.
  • Voorgeschiedenis van arteriële of veneuze trombose, waaronder oppervlakkige tromboflebitis of embolie.
  • Bewijs van nier-, lever-, centraal zenuwstelsel-, ademhalings-, cardiovasculaire aandoeningen, cerebrovasculaire aandoeningen, perifere vasculaire aandoeningen of metabole disfunctie.

Aanvullend belangrijk uitsluitingscriterium (alleen proefpersonen in deel 1)

• Baseline FVIII-activiteit > 150 IE/dL.

Aanvullende belangrijke uitsluitingscriteria (alleen proefpersonen in deel 2)

  • Baseline FVIII-activiteit > 50 IE/dL.
  • Elke acute, klinisch significante bloeding die chirurgische of procedurele interventie vereist binnen 7 dagen voorafgaand aan het ontvangen van het onderzoeksgeneesmiddel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Deel 1
Cohorten 1-8 IV of SC VGA039 of Placebo dosis te bepalen
Geneesmiddel: VGA039
Enkele doses VGA039
Ander: Placebo
Enkelvoudige dosis Placebo
Geneesmiddel: VGA039
Meerdere doses VGA039
Experimenteel: Deel 2
Cohorten A-H IV of SC VGA039 dosis nader te bepalen
Geneesmiddel: VGA039
Enkele doses VGA039
Geneesmiddel: VGA039
Meerdere doses VGA039
Experimenteel: Deel 3
Cohorten MD-1 tot MD-4, SC VGA039 Meerdere doses, dosis te bepalen
Geneesmiddel: VGA039
Enkele doses VGA039
Geneesmiddel: VGA039
Meerdere doses VGA039
Experimenteel: Deel 4
Cohorten van VGA039 enkele dosis voor chirurgische profylaxe
Geneesmiddel: VGA039
Enkele doses VGA039
Geneesmiddel: VGA039
Meerdere doses VGA039
Experimenteel: Deel 5
Meerdere doses VGA039 in open labelverlenging

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 15 of 8 weken na respectievelijk de intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Incidentie, aard en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's), inclusief dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's).
Vanaf het begin van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel tot 15 of 8 weken na respectievelijk de intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Plasmaconcentraties van enkele IV- en SC-doses van VGA039
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Farmacodynamiek van enkele IV- en SC-doses van VGA039
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Incidentie van anti-drug-antilichamen tegen VGA039
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
Vanaf baseline tot respectievelijk 15 of 8 weken na intraveneuze of subcutane toediening van het onderzoeksgeneesmiddel

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vega Therapeutics, Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

16 maart 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 maart 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

26 augustus 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 augustus 2025

Laatst geverifieerd

1 augustus 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VGA039-CP001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren