VGA039 在健康志愿者和血管性血友病患者中的 1a 期研究
2025年8月19日 更新者：Vega Therapeutics, Inc
VGA039 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究在健康成人静脉内或皮下单次递增剂量和血管性血友病成年患者皮下单次递增剂量后进行
这是一项多中心、1a 期研究，旨在评估 VGA039 在健康受试者单次 IV 或 SC 剂量给药和 Von Willebrand 病受试者单次 SC 剂量给药后的安全性、耐受性、PK 和 PD。
研究概览
详细说明
这项首次人体研究由基于受试者人群的两部分组成：第 1 部分和第 2 部分。第 1 部分是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量 (SAD) 评估，评估 IV 或 SC VGA039 或安慰剂最多 8 个队列。
第 2 部分是最多 4 个队列中 SC VGA039 的开放标签 SAD。
所有参与者都将被登记、治疗和随访 15 周 (IV SAD) 或 8 周 (SC SAD)。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
116
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Clinical Trials
- 电话号码：650-466-8041
- 邮箱：medinfo@star-therapeutics.com
学习地点
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- 招聘中
- Hamilton Health Sciences Corporation
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Kingston、Ontario、加拿大、K7L 3N6
- 招聘中
- Queens University
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Toronto、Ontario、加拿大、M5B 1W8
- 招聘中
- St. Michaels Hospital
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Johannesburg、南非
- 招聘中
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Mumbai
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Sion、Mumbai、印度、400022
- 招聘中
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
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Vienna
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Vienna、Vienna、奥地利
- 完全的
- Medical University of Vienna
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Rio de Janeiro
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Rio de Janeiro、Rio de Janeiro、巴西、20211-030
- 招聘中
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
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São Paulo
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Campinas、São Paulo、巴西、13083-878
- 招聘中
- Hemocentro UNICAMP
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São Paulo、São Paulo、巴西、05403-010
- 招聘中
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
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Queenland
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Herston、Queenland、澳大利亚、4029
- 招聘中
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
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California
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Los Angeles、California、美国、90007
- 招聘中
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
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Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- UC Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- University of Colorado School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30308
- 招聘中
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
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North Carolina
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Morrisville、North Carolina、美国、27560
- 招聘中
- Science 37, Inc.
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接触：
- Science 37 Recruitment Team
- 电话号码：984-377-3737
- 邮箱：recruitment@science37.com
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Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
- 招聘中
- Hemophilia Center of Western PA
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- 招聘中
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75235
- 招聘中
- University of Texas Southwestern
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Washington
-
Seattle、Washington、美国、98101
- 招聘中
- Washington Center for Bleeding Disorders
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53233
- 招聘中
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
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London、英国
- 招聘中
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
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Edgbaston
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Birmingham、Edgbaston、英国、B15 2TT
- 招聘中
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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Hampshire
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Southampton、Hampshire、英国、SO16 6YD.
- 招聘中
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
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London
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London、London、英国、NW3 2QG
- 招聘中
- Royal Free Hospital
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Whitechapel、London、英国、E12ES
- 招聘中
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
描述
关键纳入标准（所有受试者）
- 受试者年龄在 18 至 60 岁之间，包括在内。
- 没有临床意义的实验室、心电图或生命体征结果。
其他关键纳入标准（仅适用于第 1 部分中的受试者） • 体重指数为 18-32 kg/m2
其他主要纳入标准（仅适用于第 2 部分中的受试者）
- 有症状的 VWD 受试者，定义为有出血或瘀伤史。
- 筛选时血红蛋白水平 ≥ 8 g/dL 和血小板计数 ≥ 150 × 109/L。
排除关键标准（所有受试者）
- 在研究药物给药前 56 天内使用过激素避孕药。
- 在筛选时检测到 FV Leiden 或 Prothrombin G20210A 突变、蛋白 C 或 S 缺乏、抗凝血酶缺乏或抗磷脂抗体综合征的受试者。
- 患有其他已知的促血栓形成疾病或在任何先前的实验室血栓形成倾向评估中有异常发现的受试者。
- 动脉或静脉血栓形成史，包括浅表血栓性静脉炎或栓塞。
- 肾脏、肝脏、中枢神经系统、呼吸系统、心血管疾病、脑血管疾病、外周血管疾病或代谢功能障碍的证据。
附加关键排除标准（仅限第 1 部分中的主题）
• 基线FVIII 活性> 150 IU/dL。
其他关键排除标准（仅限第 2 部分中的主题）
- 基线 FVIII 活性 > 50 IU/dL。
- 在接受研究药物之前 7 天内需要手术或程序干预的任何急性、临床上显着的出血事件。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：第1部分
队列 1-8 IV 或 SC VGA039 或安慰剂剂量待定
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单剂量 VGA039
单剂量安慰剂
多剂量的VGA039
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实验性的：第2部分
队列 A-H IV 或 SC VGA039 剂量待定
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单剂量 VGA039
多剂量的VGA039
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实验性的：第3部分
队列MD-1至MD-4，SC VGA039多剂量，要确定剂量
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单剂量 VGA039
多剂量的VGA039
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实验性的：第4部分
VGA039的同类单剂量用于手术预防
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单剂量 VGA039
多剂量的VGA039
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实验性的：第5部分
开放标签扩展中多剂量的VGA039
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：从研究药物给药开始到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率、性质和严重程度，包括剂量限制性毒性 (DLT)。
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从研究药物给药开始到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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单次 IV 和 SC 剂量的 VGA039 的血浆浓度
大体时间：从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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VGA039 单次 IV 和 SC 剂量的药效学
大体时间：从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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VGA039抗药抗体的发生率
大体时间：从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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从基线到 IV 或 SC 研究药物给药后分别为 15 或 8 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年3月16日
初级完成 (估计的)
2029年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月8日
首次发布 (实际的)
2023年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年8月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月19日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VGA039-CP001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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