Vaihe 1a VGA039:n tutkimus terveillä vapaaehtoisilla ja Von Willebrandin tautia sairastavilla potilailla
tiistai 19. elokuuta 2025 päivittänyt: Vega Therapeutics, Inc
VGA039:n turvallisuus-, siedettävyys-, farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus kerta-annosten laskimonsisäisen tai ihonalaisen annostelun jälkeen terveillä aikuisilla ja ihonalaisesti kasvavilla kerta-annoksilla aikuispotilailla, joilla on von Willebrandin tauti
Tämä on monikeskustutkimus, vaiheen 1a tutkimus, jossa arvioidaan VGA039:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä yksittäisen IV- tai SC-annoksen jälkeen terveillä koehenkilöillä ja kerta-annos sc-annoksella Von Willebrandin tautia sairastavilla henkilöillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä ensimmäinen ihmistutkimuksessa koostuu kahdesta osasta, jotka perustuvat kohdepopulaatioon: osa 1 ja osa 2. Osa 1 on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yhden nousevan annoksen (SAD) arviointi IV tai SC VGA039 tai lumelääke jopa 8 kohorttia.
Osa 2 on avoin SAD SC VGA039:stä enintään 4 kohortissa.
Kaikki osallistujat rekisteröidään, hoidetaan ja niitä seurataan 15 viikon ajan (IV SAD) tai 8 viikon ajan (SC SAD).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
116
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Trials
- Puhelinnumero: 650-466-8041
- Sähköposti: medinfo@star-therapeutics.com
Opiskelupaikat
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Australia, 4029
- Rekrytointi
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-030
- Rekrytointi
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasilia, 13083-878
- Rekrytointi
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasilia, 05403-010
- Rekrytointi
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
-
Johannesburg, Etelä-Afrikka
- Rekrytointi
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, Intia, 400022
- Rekrytointi
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Itävalta
- Valmis
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytointi
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
- Rekrytointi
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- Rekrytointi
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Yhdistynyt kuningaskunta, B15 2TT
- Rekrytointi
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD.
- Rekrytointi
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
- Rekrytointi
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Yhdistynyt kuningaskunta, E12ES
- Rekrytointi
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Rekrytointi
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Rekrytointi
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30308
- Rekrytointi
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Yhdysvallat, 27560
- Rekrytointi
- Science 37, Inc.
-
Ottaa yhteyttä:
- Science 37 Recruitment Team
- Puhelinnumero: 984-377-3737
- Sähköposti: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Rekrytointi
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
- Rekrytointi
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
- Rekrytointi
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53233
- Rekrytointi
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 60 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Keskeiset osallistumiskriteerit (kaikki aiheet)
- Aiheet, 18-60-vuotiaat, mukaan lukien.
- Ei kliinisesti merkittäviä laboratorio-, EKG- tai elintoimintojen tuloksia.
Keskeiset lisäkriteerit (vain osan 1 koehenkilöille) • Painoindeksi 18-32 kg/m2
Keskeiset lisäkriteerit (vain osan 2 aiheille)
- VWD-potilaat, jotka ovat oireellisia ja joilla on aiemmin ollut verenvuotoa tai mustelmia.
- Hemoglobiinitaso ≥ 8 g/dl ja verihiutaleiden määrä ≥ 150 × 109/l seulonnassa.
Keskeiset poissulkemiskriteerit (kaikki aiheet)
- Hormonaalisten ehkäisyvälineiden käyttö 56 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista.
- Potilaat, joilla on seulonnassa havaittu FV Leiden- tai protrombiini G20210A -mutaatio, proteiinin C- tai S-puutos, antitrombiinipuutos tai antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä.
- Potilaat, joilla on muita tunnettuja tromboottisia sairauksia tai poikkeavia löydöksiä missä tahansa aikaisemmassa laboratoriotrombofiliaarvioinnissa.
- Aiempi valtimo- tai laskimotromboosi, mukaan lukien pinnallinen tromboflebiitti tai embolia.
- Todisteet munuaisten, maksan, keskushermoston, hengityselinten, sydän- ja verisuonitautien, aivoverisuonisairauden, ääreisverisuonisairauden tai aineenvaihdunnan häiriöistä.
Toinen keskeinen poissulkemiskriteeri (vain osan 1 kohteet)
• Lähtötason FVIII-aktiivisuus > 150 IU/dl.
Muut keskeiset poissulkemiskriteerit (vain osan 2 aiheet)
- Lähtötason FVIII-aktiivisuus > 50 IU/dl.
- Mikä tahansa akuutti, kliinisesti merkittävä verenvuototapahtuma, joka vaatii kirurgista tai toimenpidettä 7 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen saamista.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Osa 1
Kohortit 1-8 IV tai SC VGA039 tai lumelääkeannos määritettävä
|
VGA039:n kerta-annokset
Yksittäiset annokset lumelääkettä
Useita annoksia VGA039
|
|
Kokeellinen: Osa 2
Kohortit A-H IV tai SC VGA039-annos määritettävä
|
VGA039:n kerta-annokset
Useita annoksia VGA039
|
|
Kokeellinen: Osa 3
Kohortit MD-1-MD-4, SC VGA039 useita annoksia, määritettävä annos
|
VGA039:n kerta-annokset
Useita annoksia VGA039
|
|
Kokeellinen: Osa 4
VGA039: n yhden annoksen kohortit kirurgiseen ennaltaehkäisyyn
|
VGA039:n kerta-annokset
Useita annoksia VGA039
|
|
Kokeellinen: Osa 5
Useita VGA039 -annoksia avoimessa etiketin laajennuksessa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen annon alusta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen, vastaavasti
|
Haittavaikutusten (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus, luonne ja vakavuus, mukaan lukien annosta rajoittavat toksisuudet (DLT).
|
Tutkimuslääkkeen annon alusta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen, vastaavasti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
VGA039:n yksittäisten IV- ja SC-annosten plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
|
VGA039:n yksittäisten IV- ja SC-annosten farmakodynamiikka
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
|
VGA039:n vasta-aineiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
Lähtötilanteesta 15 tai 8 viikkoon IV tai SC tutkimuslääkkeen annon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 16. maaliskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 20. maaliskuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 26. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. elokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Hemorragiset häiriöt
- Verihiutaleiden häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemostaattiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- von Willebrand -taudit
- Huonompi lääkkeet
- Lääkevalmisteet
- Väärennettyjä lääkkeitä
Muut tutkimustunnusnumerot
- VGA039-CP001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .