Estudio de fase 1a de VGA039 en voluntarios sanos y pacientes con enfermedad de Von Willebrand
19 de agosto de 2025 actualizado por: Vega Therapeutics, Inc
Un estudio de seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de VGA039 luego de la administración intravenosa o subcutánea de dosis únicas ascendentes en adultos sanos y dosis únicas ascendentes subcutáneas en pacientes adultos con enfermedad de Von Willebrand
Este es un estudio multicéntrico de fase 1a para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacocinética de VGA039 después de la administración de una dosis única IV o SC en sujetos sanos y la administración de una dosis única SC en sujetos con enfermedad de Von Willebrand.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este primer estudio en humanos consta de 2 partes basadas en la población de sujetos: Parte 1 y Parte 2. La Parte 1 es una evaluación aleatoria, doble ciego, controlada con placebo, de dosis única ascendente (SAD) de IV o SC VGA039 o placebo en hasta 8 cohortes.
La Parte 2 es un SAD de etiqueta abierta de SC VGA039 en hasta 4 cohortes.
Todos los participantes serán inscritos, tratados y seguidos durante 15 semanas (IV SAD) u 8 semanas (SC SAD).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
116
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Clinical Trials
- Número de teléfono: 650-466-8041
- Correo electrónico: medinfo@star-therapeutics.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Australia, 4029
- Reclutamiento
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Austria
- Terminado
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
- Reclutamiento
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-878
- Reclutamiento
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brasil, 05403-010
- Reclutamiento
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
- Reclutamiento
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5B 1W8
- Reclutamiento
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Reclutamiento
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30308
- Reclutamiento
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Estados Unidos, 27560
- Reclutamiento
- Science 37, Inc.
-
Contacto:
- Science 37 Recruitment Team
- Número de teléfono: 984-377-3737
- Correo electrónico: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Reclutamiento
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- Reclutamiento
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Reclutamiento
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53233
- Reclutamiento
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, India, 400022
- Reclutamiento
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
-
London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Reino Unido, B15 2TT
- Reclutamiento
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD.
- Reclutamiento
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Reino Unido, NW3 2QG
- Reclutamiento
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Reino Unido, E12ES
- Reclutamiento
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
-
-
-
Johannesburg, Sudáfrica
- Reclutamiento
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 60 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios clave de inclusión (todas las materias)
- Sujetos, de 18 a 60 años de edad, inclusive.
- Sin resultados clínicamente significativos de laboratorio, ECG o signos vitales.
Criterios de inclusión clave adicionales (solo para sujetos en la Parte 1) • Índice de masa corporal de 18-32 kg/m2
Criterios de inclusión clave adicionales (solo para sujetos en la Parte 2)
- Sujetos con VWD que son sintomáticos, definidos como antecedentes de sangrado o hematomas.
- Nivel de hemoglobina ≥ 8 g/dL y recuento de plaquetas ≥ 150 × 109/L en la selección.
Criterios clave de exclusión (todas las materias)
- Uso de anticonceptivos hormonales dentro de los 56 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
- Sujetos con detección de FV Leiden o mutación de protrombina G20210A, deficiencia de proteína C o S, deficiencia de antitrombina o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos en la selección.
- Sujetos con otros trastornos protrombóticos conocidos o hallazgos anormales en cualquier evaluación previa de trombofilia de laboratorio.
- Historia de trombosis arterial o venosa, incluyendo tromboflebitis superficial o embolia.
- Evidencia de enfermedad renal, hepática, del sistema nervioso central, respiratoria, cardiovascular, cerebrovascular, vascular periférica o disfunción metabólica.
Criterio de exclusión clave adicional (sujetos en la Parte 1 únicamente)
• Actividad inicial de FVIII > 150 UI/dL.
Criterios de exclusión clave adicionales (temas de la Parte 2 solamente)
- Actividad de FVIII basal > 50 UI/dl.
- Cualquier evento hemorrágico agudo clínicamente significativo que requiera una intervención quirúrgica o de procedimiento dentro de los 7 días previos a recibir el fármaco del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador de placebos: Parte 1
Cohortes 1-8 IV o SC VGA039 o Placebo Dosis por determinar
|
Monodosis de VGA039
Dosis únicas de Placebo
Dosis múltiples de VGA039
|
|
Experimental: Parte 2
Cohortes A-H IV o SC VGA039 Dosis por determinar
|
Monodosis de VGA039
Dosis múltiples de VGA039
|
|
Experimental: Parte 3
Cohortes MD-1 a MD-4, SC VGA039 dosis múltiples, dosis a determinar
|
Monodosis de VGA039
Dosis múltiples de VGA039
|
|
Experimental: Parte 4
Cohortes de dosis única VGA039 para profilaxis quirúrgica
|
Monodosis de VGA039
Dosis múltiples de VGA039
|
|
Experimental: Parte 5
Dosis múltiples de VGA039 en la extensión de etiqueta abierta
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [Seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Incidencia, naturaleza y gravedad de los eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE), incluidas las toxicidades limitantes de la dosis (DLT).
|
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
Concentraciones plasmáticas de dosis únicas IV y SC de VGA039
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
|
Farmacodinamia de dosis únicas IV y SC de VGA039
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
|
Incidencia de anticuerpos antidrogas contra VGA039
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Desde el inicio hasta 15 u 8 semanas después de la administración del fármaco del estudio IV o SC, respectivamente
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de marzo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
20 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
26 de agosto de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2025
Última verificación
1 de agosto de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Trastornos hemostáticos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Enfermedades de von Willebrand
- Drogas de calidad inferior
- Preparaciones farmacéuticas
- Drogas falsificadas
Otros números de identificación del estudio
- VGA039-CP001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .