Estudio de fase 1a de VGA039 en voluntarios sanos y pacientes con enfermedad de Von Willebrand

Criterios clave de inclusión (todas las materias)

• Sujetos, de 18 a 60 años de edad, inclusive.
• Sin resultados clínicamente significativos de laboratorio, ECG o signos vitales.

Criterios de inclusión clave adicionales (solo para sujetos en la Parte 1) • Índice de masa corporal de 18-32 kg/m2

Criterios de inclusión clave adicionales (solo para sujetos en la Parte 2)

• Sujetos con VWD que son sintomáticos, definidos como antecedentes de sangrado o hematomas.
• Nivel de hemoglobina ≥ 8 g/dL y recuento de plaquetas ≥ 150 × 109/L en la selección.

Criterios clave de exclusión (todas las materias)

• Uso de anticonceptivos hormonales dentro de los 56 días anteriores a la administración del fármaco del estudio.
• Sujetos con detección de FV Leiden o mutación de protrombina G20210A, deficiencia de proteína C o S, deficiencia de antitrombina o síndrome de anticuerpos antifosfolípidos en la selección.
• Sujetos con otros trastornos protrombóticos conocidos o hallazgos anormales en cualquier evaluación previa de trombofilia de laboratorio.
• Historia de trombosis arterial o venosa, incluyendo tromboflebitis superficial o embolia.
• Evidencia de enfermedad renal, hepática, del sistema nervioso central, respiratoria, cardiovascular, cerebrovascular, vascular periférica o disfunción metabólica.

Criterio de exclusión clave adicional (sujetos en la Parte 1 únicamente)

• Actividad inicial de FVIII > 150 UI/dL.

Criterios de exclusión clave adicionales (temas de la Parte 2 solamente)

• Actividad de FVIII basal > 50 UI/dl.
• Cualquier evento hemorrágico agudo clínicamente significativo que requiera una intervención quirúrgica o de procedimiento dentro de los 7 días previos a recibir el fármaco del estudio.