Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

1a fázisú VGA039 vizsgálat egészséges önkéntesekben és von Willebrand-kórban szenvedő betegekben

2023. december 19. frissítette: Vega Therapeutics, Inc

A VGA039 biztonságossági, tolerálhatósági, farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálata egyszeri növekvő dózisok intravénás vagy szubkután beadását követően egészséges felnőtteknél és szubkután, egyszeri növekvő dózisok Von Willebrand-betegségben szenvedő felnőtt betegeknél

Ez egy többközpontú, 1a fázisú vizsgálat a VGA039 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére egészséges alanyoknál egyszeri iv. vagy SC adagolást, valamint Von Willebrand-betegségben szenvedő betegeknél egyszeri SC adagolást követően.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az első humán vizsgálat két részből áll a vizsgált populáció alapján: 1. rész és 2. rész. Az 1. rész az IV vagy SC VGA039 vagy placebo randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, egyszeri növekvő dózisú (SAD) értékelése. legfeljebb 8 kohorsz. A 2. rész az SC VGA039 nyílt címkéjű SAD-ja, legfeljebb 4 kohorszban. Minden résztvevőt beiratkoznak, kezelnek és 15 hétig (IV SAD) vagy 8 hétig (SC SAD) követnek nyomon.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

64

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria
        • Toborzás
        • Medical University of Vienna
  • Dél-Afrika
      • Johannesburg, Dél-Afrika
        • Toborzás
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság
        • Toborzás
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Kulcsfontosságú felvételi kritériumok (minden tantárgy)

  • Alanyok, 18-60 éves korig.
  • Nincsenek klinikailag jelentős laboratóriumi, EKG- vagy életjelek eredményei.

További kulcsfontosságú felvételi kritériumok (csak az 1. részben szereplő alanyok számára) • Testtömegindex 18-32 kg/m2

További kulcsfontosságú felvételi kritériumok (csak a 2. részben szereplő alanyokhoz)

  • Tüneti VWD-ben szenvedő alanyok, akiknek az anamnézisében vérzés vagy zúzódás szerepel.
  • A hemoglobinszint ≥ 8 g/dl és a vérlemezkeszám ≥ 150 × 109/L a szűréskor.

Kizárási kulcskritériumok (minden tárgy)

  • Hormonális fogamzásgátlók alkalmazása a vizsgált gyógyszer beadását megelőző 56 napon belül.
  • Olyan alanyok, akiknél FV Leiden vagy Prothrombin G20210A mutációt, protein C vagy S hiányt, antitrombin hiányt vagy antifoszfolipid antitest szindrómát mutattak ki a szűrés során.
  • Olyan alanyok, akiknél egyéb ismert pro-trombotikus rendellenességek vagy kóros leletek vannak bármely korábbi laboratóriumi thrombophilia-értékelés során.
  • Az anamnézisben szereplő artériás vagy vénás trombózis, beleértve a felületes thrombophlebitist vagy embóliát.
  • Vese-, máj-, központi idegrendszeri, légzőszervi, szív- és érrendszeri betegségek, cerebrovaszkuláris betegségek, perifériás érbetegségek vagy anyagcserezavarok bizonyítéka.

További kulcsfontosságú kizárási feltétel (csak az 1. részben szereplő alanyok)

• Kiindulási FVIII aktivitás > 150 NE/dl.

További kulcsfontosságú kizárási kritériumok (csak a 2. részben szereplő alanyok)

  • Kiindulási FVIII aktivitás > 50 NE/dl.
  • Bármilyen akut, klinikailag jelentős vérzéses esemény, amely műtéti vagy eljárási beavatkozást igényel a vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 7 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: 1. rész
1-8. kohorsz IV vagy SC VGA039 vagy placebo dózist kell meghatározni
Drog: VGA039
VGA039 egyszeri adagok
Egyéb: Placebo
Egyszeri adag placebo
Kísérleti: 2. rész
A kohorszok A-H IV vagy SC VGA039 dózisát meg kell határozni
Drog: VGA039
VGA039 egyszeri adagok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása [Biztonság és tolerálhatóság]
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer adagolásának kezdetétől az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után 15 vagy 8 hétig
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása, jellege és súlyossága, beleértve a dóziskorlátozó toxicitást (DLT-k).
A vizsgálati gyógyszer adagolásának kezdetétől az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után 15 vagy 8 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A VGA039 egyszeri IV és SC dózisainak plazmakoncentrációi
Időkeret: A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után
A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után
A VGA039 egyszeri IV és SC dózisának farmakodinámiája
Időkeret: A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után
A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után
A VGA039 elleni gyógyszerellenes antitestek előfordulása
Időkeret: A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után
A kiindulási állapottól 15 vagy 8 héttel az IV vagy SC vizsgálati gyógyszer beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vega Therapeutics, Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. március 16.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 20.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 19.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VGA039-CP001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Von Willebrand-betegségek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Liberia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel