Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1a dotyczące VGA039 u zdrowych ochotników i pacjentów z chorobą von Willebranda

19 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Vega Therapeutics, Inc

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki VGA039 po dożylnym lub podskórnym podaniu pojedynczych dawek rosnących zdrowym osobom dorosłym i podskórnie pojedynczych dawek rosnących dorosłym pacjentom z chorobą von Willebranda

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1a mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD VGA039 po podaniu pojedynczej dawki dożylnej lub podskórnej zdrowym osobom oraz pojedynczej dawki podskórnej pacjentom z chorobą von Willebranda.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pierwsze badanie na ludziach składa się z 2 części opartych na badanej populacji: Część 1 i Część 2. Część 1 to randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo ocena pojedynczej rosnącej dawki (SAD) IV lub SC VGA039 lub placebo w do 8 kohort. Część 2 to otwarte badanie SAD SC VGA039 w maksymalnie 4 kohortach. Wszyscy uczestnicy zostaną zapisani, poddani leczeniu i obserwacji przez 15 tygodni (IV SAD) lub 8 tygodni (SC SAD).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

64

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Johannesburg, Afryka Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Vienna
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Rekrutacyjny
        • Orthopedic Institute for Children (UCLA)
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kluczowe kryteria włączenia (wszystkie przedmioty)

  • Osoby w wieku od 18 do 60 lat włącznie.
  • Brak klinicznie istotnych wyników badań laboratoryjnych, EKG lub parametrów życiowych.

Dodatkowe kluczowe kryteria włączenia (tylko dla pacjentów w części 1) • Wskaźnik masy ciała 18-32 kg/m2

Dodatkowe kluczowe kryteria włączenia (tylko dla pacjentów w części 2)

  • Pacjenci z VWD, u których występują objawy, definiowani jako osoby z krwawieniem lub siniakami w wywiadzie.
  • Stężenie hemoglobiny ≥ 8 g/dl i liczba płytek krwi ≥ 150 × 109/l podczas badania przesiewowego.

Kluczowe kryteria wykluczenia (wszystkie podmioty)

  • Stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych w ciągu 56 dni przed podaniem badanego leku.
  • Pacjenci z wykrytą mutacją FV Leiden lub protrombiny G20210A, niedoborem białka C lub S, niedoborem antytrombiny lub zespołem przeciwciał antyfosfolipidowych podczas badania przesiewowego.
  • Pacjenci z innymi znanymi zaburzeniami prozakrzepowymi lub nieprawidłowymi wynikami w dowolnej wcześniejszej laboratoryjnej ocenie trombofilii.
  • Historia zakrzepicy tętniczej lub żylnej, w tym zakrzepowego zapalenia żył powierzchownych lub zatorowości.
  • Dowody na choroby nerek, wątroby, ośrodkowego układu nerwowego, układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, choroby naczyń mózgowych, choroby naczyń obwodowych lub dysfunkcję metaboliczną.

Dodatkowe kluczowe kryterium wykluczenia (przedmioty tylko w części 1)

• Wyjściowa aktywność czynnika VIII > 150 j.m./dl.

Dodatkowe kluczowe kryteria wykluczenia (przedmioty tylko w części 2)

  • Wyjściowa aktywność czynnika VIII > 50 j.m./dl.
  • Każde ostre, klinicznie istotne krwawienie wymagające interwencji chirurgicznej lub zabiegowej w ciągu 7 dni przed otrzymaniem badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część 1
Kohorty 1-8 Dawka IV lub SC VGA039 lub placebo do ustalenia
Lek: VGA039
Pojedyncze dawki VGA039
Inny: Placebo
Pojedyncze dawki placebo
Eksperymentalny: Część 2
Kohorty A-H IV lub SC Dawka VGA039 do ustalenia
Lek: VGA039
Pojedyncze dawki VGA039

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 15 lub 8 tygodni odpowiednio po podaniu IV lub SC
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 15 lub 8 tygodni odpowiednio po podaniu IV lub SC

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenia w osoczu pojedynczych dawek IV i SC VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
Farmakodynamika pojedynczych dawek IV i SC VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych przeciwko VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vega Therapeutics, Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VGA039-CP001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby von Willebranda

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj