Badanie fazy 1a dotyczące VGA039 u zdrowych ochotników i pacjentów z chorobą von Willebranda
19 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Vega Therapeutics, Inc
Badanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki VGA039 po dożylnym lub podskórnym podaniu pojedynczych dawek rosnących zdrowym osobom dorosłym i podskórnie pojedynczych dawek rosnących dorosłym pacjentom z chorobą von Willebranda
Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1a mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD VGA039 po podaniu pojedynczej dawki dożylnej lub podskórnej zdrowym osobom oraz pojedynczej dawki podskórnej pacjentom z chorobą von Willebranda.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To pierwsze badanie na ludziach składa się z 2 części opartych na badanej populacji: Część 1 i Część 2. Część 1 to randomizowana, podwójnie zaślepiona, kontrolowana placebo ocena pojedynczej rosnącej dawki (SAD) IV lub SC VGA039 lub placebo w do 8 kohort.
Część 2 to otwarte badanie SAD SC VGA039 w maksymalnie 4 kohortach.
Wszyscy uczestnicy zostaną zapisani, poddani leczeniu i obserwacji przez 15 tygodni (IV SAD) lub 8 tygodni (SC SAD).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
116
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials
- Numer telefonu: 650-466-8041
- E-mail: medinfo@star-therapeutics.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Johannesburg, Afryka Południowa
- Rekrutacyjny
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
-
-
Queenland
-
Herston, Queenland, Australia, 4029
- Rekrutacyjny
- Royal Brisbane & Women's Hospital, Queensland Haemophilia Centre
-
-
-
-
Vienna
-
Vienna, Vienna, Austria
- Zakończony
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
Rio de Janeiro
-
Rio de Janeiro, Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Rekrutacyjny
- Centro de Hemoterapia e Hematologia do Rio de Janeiro HEMORIO
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia, 13083-878
- Rekrutacyjny
- Hemocentro UNICAMP
-
São Paulo, São Paulo, Brazylia, 05403-010
- Rekrutacyjny
- Hospital das Clinicas - USP Endereco
-
-
-
-
Mumbai
-
Sion, Mumbai, Indie, 400022
- Rekrutacyjny
- K J Somaiya Super Speciality Hospital & Research Centre
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrutacyjny
- Hamilton Health Sciences Corporation
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
- Rekrutacyjny
- Queens University
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- Rekrutacyjny
- St. Michaels Hospital
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Rekrutacyjny
- Orthopedic Institute for Children (UCLA)
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Rekrutacyjny
- UC Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Rekrutacyjny
- University of Colorado School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30308
- Rekrutacyjny
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding & Clotting Disorders of Emory
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
- Rekrutacyjny
- Science 37, Inc.
-
Kontakt:
- Science 37 Recruitment Team
- Numer telefonu: 984-377-3737
- E-mail: recruitment@science37.com
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- Rekrutacyjny
- Hemophilia Center of Western PA
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Rekrutacyjny
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
- Rekrutacyjny
- University of Texas Southwestern
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
- Rekrutacyjny
- Washington Center for Bleeding Disorders
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53233
- Rekrutacyjny
- Versiti Comprehensive Center for Bleeding Disorders
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Imperial College Healthcare NHS Trust- Queen Charlotte's & Chelsea Hospital
-
-
Edgbaston
-
Birmingham, Edgbaston, Zjednoczone Królestwo, B15 2TT
- Rekrutacyjny
- Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD.
- Rekrutacyjny
- University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
-
-
London
-
London, London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Rekrutacyjny
- Royal Free Hospital
-
Whitechapel, London, Zjednoczone Królestwo, E12ES
- Rekrutacyjny
- Royal London Hospital, Clinical Haematology Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kluczowe kryteria włączenia (wszystkie przedmioty)
- Osoby w wieku od 18 do 60 lat włącznie.
- Brak klinicznie istotnych wyników badań laboratoryjnych, EKG lub parametrów życiowych.
Dodatkowe kluczowe kryteria włączenia (tylko dla pacjentów w części 1) • Wskaźnik masy ciała 18-32 kg/m2
Dodatkowe kluczowe kryteria włączenia (tylko dla pacjentów w części 2)
- Pacjenci z VWD, u których występują objawy, definiowani jako osoby z krwawieniem lub siniakami w wywiadzie.
- Stężenie hemoglobiny ≥ 8 g/dl i liczba płytek krwi ≥ 150 × 109/l podczas badania przesiewowego.
Kluczowe kryteria wykluczenia (wszystkie podmioty)
- Stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych w ciągu 56 dni przed podaniem badanego leku.
- Pacjenci z wykrytą mutacją FV Leiden lub protrombiny G20210A, niedoborem białka C lub S, niedoborem antytrombiny lub zespołem przeciwciał antyfosfolipidowych podczas badania przesiewowego.
- Pacjenci z innymi znanymi zaburzeniami prozakrzepowymi lub nieprawidłowymi wynikami w dowolnej wcześniejszej laboratoryjnej ocenie trombofilii.
- Historia zakrzepicy tętniczej lub żylnej, w tym zakrzepowego zapalenia żył powierzchownych lub zatorowości.
- Dowody na choroby nerek, wątroby, ośrodkowego układu nerwowego, układu oddechowego, sercowo-naczyniowego, choroby naczyń mózgowych, choroby naczyń obwodowych lub dysfunkcję metaboliczną.
Dodatkowe kluczowe kryterium wykluczenia (przedmioty tylko w części 1)
• Wyjściowa aktywność czynnika VIII > 150 j.m./dl.
Dodatkowe kluczowe kryteria wykluczenia (przedmioty tylko w części 2)
- Wyjściowa aktywność czynnika VIII > 50 j.m./dl.
- Każde ostre, klinicznie istotne krwawienie wymagające interwencji chirurgicznej lub zabiegowej w ciągu 7 dni przed otrzymaniem badanego leku.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Komparator placebo: Część 1
Kohorty 1-8 Dawka IV lub SC VGA039 lub placebo do ustalenia
|
Pojedyncze dawki VGA039
Pojedyncze dawki placebo
Wiele dawek VGA039
|
|
Eksperymentalny: Część 2
Kohorty A-H IV lub SC Dawka VGA039 do ustalenia
|
Pojedyncze dawki VGA039
Wiele dawek VGA039
|
|
Eksperymentalny: Część 3
Kohorty MD-1 do MD-4, SC VGA039 Wiele dawek, dawka do określania
|
Pojedyncze dawki VGA039
Wiele dawek VGA039
|
|
Eksperymentalny: Część 4
Kohorty pojedynczej dawki VGA039 dla profilaktyki chirurgicznej
|
Pojedyncze dawki VGA039
Wiele dawek VGA039
|
|
Eksperymentalny: Część 5
Wiele dawek VGA039 w rozszerzeniu otwartej etykiety
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 15 lub 8 tygodni odpowiednio po podaniu IV lub SC
|
Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE), w tym toksyczności ograniczającej dawkę (DLT).
|
Od rozpoczęcia podawania badanego leku do 15 lub 8 tygodni odpowiednio po podaniu IV lub SC
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Stężenia w osoczu pojedynczych dawek IV i SC VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
|
Farmakodynamika pojedynczych dawek IV i SC VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
|
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych przeciwko VGA039
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
Od wartości początkowej do 15 lub 8 tygodni po, odpowiednio, dożylnym lub podskórnym podaniu badanego leku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
16 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2029
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2029
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 marca 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
8 marca 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
20 marca 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
26 sierpnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby naczyniowe
- Choroby układu krążenia
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krwotoczne
- Zaburzenia płytek krwi
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Zaburzenia hemostatyczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
- Choroby von Willebrand
- Leki niespełniające standardów
- Przygotowania farmaceutyczne
- Podrobione narkotyki
Inne numery identyfikacyjne badania
- VGA039-CP001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .