眼科CLN2疾患の小児患者を対象とした初のヒト研究
2025年12月17日 更新者：Tern Therapeutics, LLC
神経セロイドリポフスチン症 2 型（CLN2）疾患に関連する眼症状に対する RGX 381 による遺伝子治療の安全性と忍容性を評価するための、初のヒト非盲検用量漸増試験
これは、CLN2 (バッテン病) の眼症状の治療のための RGX-381 のヒト初の非盲検単回用量漸増試験です。
調査の概要
詳細な説明
これは、CLN2 (バッテン病) の眼症状の潜在的な治療のための遺伝子治療である RGX-381 のヒト初の非盲検単回漸増用量研究です。
RGX-381 は、神経セロイド性リポフスチン症 2 型 (CLN2) 疾患の眼症状の潜在的な治療法として研究されています。
CLN2 疾患の子供には、体内でトリペプチジルペプチダーゼ 1 (TPP1) と呼ばれる酵素が欠落しているか、機能していない原因となる、機能しない遺伝子 (一連の指示) があります。
十分な TPP1 がないと、細胞は体内の特定の分子を分解できません。そのため、これらの貯蔵物質が蓄積し、体、特に中枢神経系 (脳と脊椎) と網膜細胞 (目) を傷つけ始めます。発作を引き起こす; CLN2 疾患の子供たちの成長、行動、思考、見方を変えます。
適格性が確認された後、参加者の目が治療された目とコントロールの仲間の目として割り当てられます。
CLN2 眼疾患の臨床経過は対称的であるため、未治療の仲間の目は、反対側の治療済みの目のコントロールとして機能します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
16
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Tern Therapeutics Patient Advocacy
- 電話番号：202-644-8488
- メール：patientadvocacy@terntx.com
研究場所
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London、イギリス、Wc1N 3JH
- 募集
- Greater Ormond Street Hospital
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主任研究者：
- Robert Henderson, MD
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コンタクト：
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Hamburg、ドイツ
- 募集
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
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コンタクト：
- Prof. Dr. med. Angela Schulz
- 電話番号：+49 (0)40 7410-20440
- メール：ncl-sprechstunde@uke.de
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主任研究者：
- Prof. Dr. med. Angela Schulz
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～12年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、次の基準がすべて当てはまる場合にのみ、研究に参加する資格があります。
- 両アレルCLN2変異があります。
- 白血球TPP1活性が低下しています。
- -CLN2疾患と一致する臨床徴候または症状（例、発達遅延、発達低下、発作、視力喪失、またはその他の徴候/症状）がある、またはCLN2診断が確認された年上の兄弟。
- 現在、セルリポナーゼアルファによる隔週のICV ERT治療を受けています。
- 年齢、網膜の厚さ、および視力の基準に従ってベースラインの疾患状態を満たしている (治療群によって異なる)
除外基準:
次の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。
- -治験責任医師の意見では、治験薬の投与と評価、または参加者の安全性または研究結果の解釈を妨げる眼または全身の状態（例、重大な水晶体または角膜の混濁、緑内障、弱視、肉眼的網膜解剖学的異常など） ）。
- -遺伝子治療研究への以前の参加
- -別の眼科臨床試験への以前の参加, ただし、被験者が最大3回の注射を受けた硝子体内セルリポナーゼアルファ試験を除く
- -被験者が最大3回の注射を受けた硝子体内セルリポナーゼアルファ試験を除く、あらゆる種類の以前の眼内注射
- -脳室内セルリポナーゼアルファを除く、スクリーニング前の過去6か月間の治験薬による臨床研究への参加。
- -過去6か月以内の眼科手術。
- -周術期に使用が計画されている薬物に対する既知の感受性または禁忌。
- 全身性免疫抑制の禁忌
- -潜在的な参加者が研究中にフォローアップ検査を完了することを許可しない、または研究者の意見では、潜在的な参加者を研究に不適切にするその他の条件
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：独身
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: 主な治療群
2×10^10 GC/目
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一度に研究の眼の網膜下線量
他の名前：
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実験的：コホート 2: 主な治療群
6×10^10 GC/目
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一度に研究の眼の網膜下線量
他の名前：
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実験的：拡張コホート
拡張コホート、用量レベル2×10^10 gc/目は、独立したデータ監視委員会によって決定されます。
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一度に研究の眼の網膜下線量
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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360日目までの眼および全体的なAEおよびSAE
時間枠：360日
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神経セライドリポフスチン症2型（CLN2）疾患の参加者の360日目までのTTX-381の安全性と忍容性を評価する
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360日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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EZ損失の面積に対するTTX-381の効果を評価する
時間枠：180日目、360日目
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SD-OCTで測定されたEZ損失の面積に対するTTX-381の効果を評価する
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180日目、360日目
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中央のサブフィールド視細胞層層の厚さに対するTTX-381の効果を評価する
時間枠：180日目、360日目
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SD-OCTで測定された中央サブフィールド視細胞層層の厚さに対するTTX-381の効果を評価する
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180日目、360日目
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TTX-381導入遺伝子産物（トリペプチジルペプチダーゼ1 [TPP1]）を測定する
時間枠：90日目、360日目
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TTX-381導入遺伝子産物（トリペプチジルペプチダーゼ1 [TPP1]）を測定する
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90日目、360日目
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尿と裂傷におけるTTX-381の脱落を評価する
時間枠：360日目
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尿と裂傷におけるTTX-381の脱落を評価する
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360日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年5月17日
一次修了 (推定)
2026年7月30日
研究の完了 (推定)
2031年7月30日
試験登録日
最初に提出
2023年3月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年3月17日
最初の投稿 (実際)
2023年3月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TTX-381-1102
- 2021-000173-92 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。