Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Первое исследование на людях у педиатрических пациентов с глазным заболеванием CLN2

17 декабря 2025 г. обновлено: Tern Therapeutics, LLC

Первое открытое исследование с повышением дозы на людях для оценки безопасности и переносимости генной терапии с помощью RGX 381 для глазных проявлений, связанных с болезнью нейронального цероидного липофусциноза типа 2 (CLN2)

Это первое открытое исследование однократной восходящей дозы RGX-381 на людях для лечения глазных проявлений CLN2 (болезнь Баттена).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это первое открытое исследование однократной восходящей дозы RGX-381 на людях, генной терапии для потенциального лечения глазных проявлений CLN2 (болезнь Баттена). RGX-381 изучается как потенциальное средство для лечения глазных проявлений болезни нейронального цероидного липофусциноза типа 2 (CLN2). У детей с болезнью CLN2 есть неработающий ген (набор инструкций), из-за которого в их организме отсутствует или не работает фермент, называемый трипептидилпептидазой 1 (TPP1). Без достаточного количества TPP1 клетки не могут расщеплять определенные молекулы в организме, поэтому эти запасные материалы накапливаются и начинают наносить вред организму, особенно центральной нервной системе (мозг и позвоночник) и клеткам сетчатки (глаза); вызывать судороги; и изменить то, как дети с болезнью CLN2 растут, действуют, думают и видят. После того, как право на участие было подтверждено, глаза участника будут назначены в качестве обрабатываемого глаза и контрольного парного глаза. Из-за симметрии в клиническом течении глазной болезни CLN2 необработанные парные глаза будут служить контролем для контралатеральных, обработанных глаз.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

16

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Tern Therapeutics Patient Advocacy
  • Номер телефона: 202-644-8488
  • Электронная почта: patientadvocacy@terntx.com

Места учебы

  • Германия
      • Hamburg, Германия
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Контакт:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
          • Номер телефона: +49 (0)40 7410-20440
          • Электронная почта: ncl-sprechstunde@uke.de
        • Главный следователь:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, Wc1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Greater Ormond Street Hospital
        • Главный следователь:
          • Robert Henderson, MD
        • Контакт:

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 12 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Участник имеет право быть включенным в исследование, только если выполняются все следующие критерии:

  • Имеет биаллельные мутации CLN2.
  • Снижена активность лейкоцитов TPP1.
  • Имеет клинические признаки или симптомы, характерные для болезни CLN2 (например, задержка развития, снижение развития, судороги, потеря зрения или другие признаки/симптомы) ИЛИ старшего брата или сестры с подтвержденным диагнозом CLN2.
  • В настоящее время раз в две недели получает ICV ERT с cerliponase alfa.
  • Соответствует исходному состоянию заболевания в зависимости от возраста, толщины сетчатки и критериев остроты зрения (зависит от группы лечения)

Критерий исключения:

Участники исключаются из исследования, если применяется любой из следующих критериев:

  • Любое глазное или системное заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать введению и оценке исследуемого продукта или интерпретации безопасности участников или результатов исследования (например, значительные помутнения хрусталика или роговицы, глаукома, амблиопия, грубые анатомические аномалии сетчатки и т. д.). ).
  • Предыдущее участие в исследовании генной терапии
  • Предыдущее участие в другом глазном клиническом исследовании, за исключением интравитреального исследования церлипоназы альфа, когда субъект получил максимум 3 инъекции.
  • Предыдущие внутриглазные инъекции любого типа, за исключением интравитреального исследования церлипоназы альфа, когда субъект получил максимум 3 инъекции
  • Участие в клиническом исследовании исследуемого препарата в течение последних шести месяцев до скрининга, за исключением интрацеребровентрикулярной церлипоназы альфа.
  • Офтальмологические операции в течение предшествующих шести месяцев.
  • Известная чувствительность или противопоказания к лекарствам, планируемым для использования в периоперационном периоде.
  • Противопоказания к системной иммуносупрессии
  • Любое другое состояние, которое не позволяет потенциальному участнику проходить контрольные обследования в ходе исследования или, по мнению исследователя, делает потенциального участника непригодным для участия в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1: Группа основного лечения
2×10^10 ГК/глаз
Генетический: TTX-381
Однажды субретинальная доза в изучении глаз
Другие имена:
  • Генная терапия (AAV9.CB7.hCLN2)
Экспериментальный: Когорта 2: Группа основного лечения
6×10^10 ГК/глаз
Генетический: TTX-381
Однажды субретинальная доза в изучении глаз
Другие имена:
  • Генная терапия (AAV9.CB7.hCLN2)
Экспериментальный: Когорта расширения
Когорта расширения, уровень дозы 2 × 10^10 GC/глаз, как определено независимым комитетом по мониторингу данных.
Генетический: TTX-381
Однажды субретинальная доза в изучении глаз
Другие имена:
  • Генная терапия (AAV9.CB7.hCLN2)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Главный и общий AE и SAE до Дня 360
Временное ограничение: 360 дней
Чтобы оценить безопасность и переносимость TTX-381 по дню 360 у участников с заболеванием нейронального цероида липофусциноза типа 2 (CLN2)
360 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Чтобы оценить влияние TTX-381 на площадь потери EZ
Временное ограничение: День 180, день 360
Чтобы оценить влияние TTX-381 на площадь потери EZ, измеренную с помощью SD-OCT
День 180, день 360
Чтобы оценить влияние TTX-381 на толщину фоторецептора центрального подполя.
Временное ограничение: День 180, день 360
Чтобы оценить влияние TTX-381 на толщину слоя фоторецептора центрального подполя, измеренная с помощью SD-OCT
День 180, день 360
Для измерения трансгенового продукта TTX-381 (трипептидилпептидаза 1 [TPP1]) в водном юморе
Временное ограничение: День 90, день 360
Для измерения трансгенового продукта TTX-381 (трипептидилпептидаза 1 [TPP1]) в водном юморе
День 90, день 360
Чтобы оценить выброс TTX-381 в моче и слезах
Временное ограничение: День 360
Чтобы оценить выброс TTX-381 в моче и слезах
День 360

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tern Therapeutics, LLC

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 мая 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июля 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июля 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 марта 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 февраля 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться