안구 CLN2 질환이 있는 소아 환자를 대상으로 한 최초의 인간 연구
2025년 12월 17일 업데이트: Tern Therapeutics, LLC
신경성 세로이드 리포푸스증 2형(CLN2) 질환과 관련된 안구 징후에 대한 RGX 381 유전자 요법의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 인간 최초의 공개 라벨 용량 증량 연구
이것은 CLN2(바텐병)의 안구 징후 치료를 위한 RGX-381의 인간 최초의 오픈 라벨 단일 증량 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 CLN2(바텐병)의 안구 증상의 잠재적 치료를 위한 유전자 요법인 RGX-381의 인간 최초의 공개 라벨 단일 증량 연구입니다.
RGX-381은 신경세로이드 리포푸스증 2형(CLN2) 질환의 눈 증상의 잠재적인 치료제로 연구되고 있습니다.
CLN2 질환이 있는 어린이는 TPP1(tripeptidyl-peptidase 1)이라는 효소가 없거나 체내에서 작동하지 않도록 하는 작동하지 않는 유전자(지시 세트)를 가지고 있습니다.
충분한 TPP1이 없으면 세포는 신체의 특정 분자를 분해할 수 없으므로 이러한 저장 물질이 축적되어 신체, 특히 중추 신경계(뇌 및 척추)와 망막 세포(눈)를 손상시키기 시작합니다. 발작을 일으키다; CLN2 질환이 있는 어린이가 성장하고, 행동하고, 생각하고, 보는 방식을 변화시킵니다.
자격이 확인된 후 참가자의 눈이 치료된 눈과 대조군 동료 눈으로 지정됩니다.
CLN2 안구 질환의 임상 과정에서 대칭으로 인해 치료되지 않은 동료 눈은 치료된 반대쪽 눈에 대한 대조군 역할을 할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
16
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Tern Therapeutics Patient Advocacy
- 전화번호: 202-644-8488
- 이메일: patientadvocacy@terntx.com
연구 장소
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Hamburg, 독일
- 모병
- University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
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연락하다:
- Prof. Dr. med. Angela Schulz
- 전화번호: +49 (0)40 7410-20440
- 이메일: ncl-sprechstunde@uke.de
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수석 연구원:
- Prof. Dr. med. Angela Schulz
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London, 영국, Wc1N 3JH
- 모병
- Greater Ormond Street Hospital
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수석 연구원:
- Robert Henderson, MD
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연락하다:
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
참가자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함될 수 있습니다.
- 이중 대립 유전자 CLN2 돌연변이가 있습니다.
- 백혈구 TPP1 활동이 감소했습니다.
- CLN2 질환과 일치하는 임상 징후 또는 증상(예: 발달 지연, 발달 저하, 발작, 시력 상실 또는 기타 징후/증상)이 있거나 CLN2 진단이 확인된 형제 자매.
- 현재 cerliponase alfa로 격주로 ICV ERT 치료를 받고 있습니다.
- 연령, 망막 두께 및 시력 기준에 따른 기본 질병 상태 충족(치료군에 따라 다름)
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 적용되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구 제품의 투여 및 평가 또는 참가자 안전 또는 연구 결과의 해석을 방해하는 모든 안구 또는 전신 상태(예: 상당한 수정체 또는 각막 혼탁, 녹내장, 약시, 육안적 망막 해부학적 이상 등) ).
- 유전자 치료 연구에 사전 참여
- 피험자가 최대 3회 주사를 받은 유리체강내 세리포나제 알파 시험을 제외한 다른 안구 임상 시험에 사전 참여
- 피험자가 최대 3회 주사를 받은 유리체강내 세리포나제 알파 시험을 제외한 모든 종류의 사전 안내 주사
- 뇌실내 세리포나제 알파를 제외하고 스크리닝 전 지난 6개월 동안 조사 약물을 사용한 임상 연구에 참여.
- 최근 6개월 이내의 안과 수술.
- 수술 전후 기간에 사용하도록 계획된 약물에 대한 알려진 민감성 또는 금기 사항.
- 전신 면역 억제에 대한 금기 사항
- 잠재적 참가자가 연구 기간 동안 후속 검사를 완료할 수 없거나 연구자의 의견에 따라 잠재적 참가자가 연구에 부적합하게 만드는 기타 모든 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: 주요 치료 부문
2×10^10 GC/눈
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연구 눈에서 한 번의 해당 용량
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2: 주요 치료 부문
6×10^10 GC/눈
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연구 눈에서 한 번의 해당 용량
다른 이름들:
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실험적: 확장 코호트
확장 코호트, 독립 데이터 모니터링위원회에 의해 결정된 복용량 수준 2 × 10^10 GC/눈.
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연구 눈에서 한 번의 해당 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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360 일까지 안구 및 전체 AE 및 SAE
기간: 360 일
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뉴런 세로이드 리포 포스 푸스 신 증증 유형 2 (CLN2) 질환을 가진 참가자에서 TTX-381에서 일 360 일까지의 안전성 및 내약성을 평가합니다.
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360 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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EZ 손실 영역에 대한 TTX-381의 효과를 평가하려면
기간: 180 일, 360 일
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SD-OCT에 의해 측정 된 EZ 손실 영역에 대한 TTX-381의 효과를 평가하려면
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180 일, 360 일
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중앙 서브 필드 광 수용체 층 두께에 대한 TTX-381의 효과를 평가하려면
기간: 180 일, 360 일
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SD-OCT에 의해 측정 된 중앙 서브 필드 광 수용체 층 두께에 대한 TTX-381의 효과를 평가하려면
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180 일, 360 일
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수성 유머에서 TTX-381 Transgene 생성물 (Tripeptidyl Peptidase 1 [TPP1])을 측정하려면
기간: 90 일, 360 일
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수성 유머에서 TTX-381 Transgene 생성물 (Tripeptidyl Peptidase 1 [TPP1])을 측정하려면
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90 일, 360 일
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소변과 눈물로 TTX-381의 흘림을 평가합니다
기간: 360 일
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소변과 눈물로 TTX-381의 흘림을 평가합니다
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360 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 5월 17일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 30일
연구 완료 (추정된)
2031년 7월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 3월 17일
처음 게시됨 (실제)
2023년 3월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TTX-381-1102
- 2021-000173-92 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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