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Eine First-in-Human-Studie bei pädiatrischen Patienten mit okulärer CLN2-Erkrankung

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Tern Therapeutics, LLC

Eine Open-Label-Dosiseskalationsstudie zum ersten Mal beim Menschen zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie mit RGX 381 für die Augenmanifestationen im Zusammenhang mit der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2).

Dies ist eine erste offene Studie am Menschen mit steigender Einzeldosis von RGX-381 zur Behandlung von okulären Manifestationen von CLN2 (Batten-Krankheit).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erste offene Studie mit ansteigender Einzeldosis am Menschen mit RGX-381, einer Gentherapie für die potenzielle Behandlung von okulären Manifestationen von CLN2 (Batten-Krankheit). RGX-381 wird als potenzielle Behandlung von okulären Manifestationen der neuronalen Zeroid-Lipofuszinose Typ 2 (CLN2)-Krankheit untersucht. Kinder mit CLN2-Krankheit haben ein nicht funktionierendes Gen (eine Reihe von Anweisungen), die dazu führen, dass ein Enzym namens Tripeptidyl-Peptidase 1 (TPP1) fehlt oder in ihrem Körper nicht funktioniert. Ohne genügend TPP1 können Zellen bestimmte Moleküle im Körper nicht abbauen, so dass sich diese Speichermaterialien aufbauen und beginnen, den Körper zu schädigen, insbesondere das zentrale Nervensystem (Gehirn und Wirbelsäule) und die Netzhautzellen (Augen); Krampfanfälle verursachen; und verändern, wie Kinder mit CLN2-Krankheit wachsen, handeln, denken und sehen. Nachdem die Eignung bestätigt wurde, werden die Augen des Teilnehmers als behandeltes Auge und Kontrollauge zugewiesen. Aufgrund der Symmetrie im klinischen Verlauf der CLN2-Augenerkrankung dienen unbehandelte Mitaugen als Kontrollen für die kontralateralen, behandelten Augen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, Wc1N 3JH

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Ein Teilnehmer kann nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:

  • Hat biallelische CLN2-Mutationen.
  • Hat eine verringerte Leukozyten-TPP1-Aktivität.
  • Hat klinische Anzeichen oder Symptome, die mit einer CLN2-Krankheit übereinstimmen (z. B. Entwicklungsverzögerung, Entwicklungsrückgang, Krampfanfälle, Sehverlust oder andere Anzeichen/Symptome) ODER ein älteres Geschwisterkind mit bestätigter CLN2-Diagnose.
  • Erhält derzeit eine zweiwöchentliche ICV-ERT-Behandlung mit Cerliponase alfa.
  • Erfüllt den Ausgangszustand der Erkrankung gemäß Alter, Netzhautdicke und Sehschärfekriterien (variiert je nach Behandlungsarm)

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  • Jegliche okulare oder systemische Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Verabreichung und Bewertung des Prüfpräparats oder die Interpretation der Sicherheit der Teilnehmer oder der Studienergebnisse verhindern würde (z ).
  • Vorherige Teilnahme an einer Gentherapiestudie
  • Vorherige Teilnahme an einer anderen klinischen Studie am Auge, mit Ausnahme einer intravitrealen Cerliponase-alfa-Studie, bei der ein Proband maximal 3 Injektionen erhalten hat
  • Frühere intraokulare Injektionen jeglicher Art, mit Ausnahme einer intravitrealen Cerliponase-alfa-Studie, bei der ein Proband maximal 3 Injektionen erhalten hat
  • Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten sechs Monaten vor dem Screening, mit Ausnahme von intrazerebroventrikulärer Cerliponase alfa.
  • Augenchirurgie innerhalb der letzten sechs Monate.
  • Bekannte Empfindlichkeit oder Kontraindikationen für Medikamente, die in der perioperativen Phase eingesetzt werden sollen.
  • Kontraindikationen für systemische Immunsuppression
  • Jede andere Bedingung, die es dem potenziellen Teilnehmer nicht ermöglichen würde, Nachuntersuchungen während der Studie durchzuführen, oder die den potenziellen Teilnehmer nach Ansicht des Prüfarztes für die Studie ungeeignet macht

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Hauptbehandlungsarm
2×10^10 GC/Auge
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimental: Kohorte 2: Hauptbehandlungsarm
6×10^10 GC/Auge
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)
Experimental: Erweiterungskohorte
Expansionskohorte, Dosis Level 2 × 10^10 GC/Auge, bestimmt vom unabhängigen Datenüberwachungsausschuss.
Genetisch: TTX-381
Einmal subretinale Dosis im Studienauge
Andere Namen:
  • Gentherapie (AAV9.CB7.hCLN2)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Augen- und Gesamt -AE und SAES bis Tag 360
Zeitfenster: 360 Tage
Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von TTX-381 bis Tag 360 bei Teilnehmern mit neuronaler Ceroid-Lipofuscinose Typ 2 (CLN2)
360 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkung von TTX-381 auf den EZ-Verlustbereich
Zeitfenster: Tag 180, Tag 360
Um den Effekt von TTX-381 auf den EZ-Verlust zu bewerten, gemessen durch SD-OCT
Tag 180, Tag 360
Um den Effekt von TTX-381 auf die Dicke der Photorezeptorschicht des zentralen Teilfelds zu bewerten
Zeitfenster: Tag 180, Tag 360
Bewertung der Wirkung von TTX-381 auf die Dicke der Photorezeptorschicht des zentralen Teilfelds, gemessen durch SD-OCT
Tag 180, Tag 360
Um das TTX-381-Transgenprodukt (Tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) in wässrigem Humor zu messen
Zeitfenster: Tag 90, Tag 360
Um das TTX-381-Transgenprodukt (Tripeptidylpeptidase 1 [TPP1]) in wässrigem Humor zu messen
Tag 90, Tag 360
Bewertung des Ablags von TTX-381 in Urin und Tränen
Zeitfenster: Tag 360
Bewertung des Ablags von TTX-381 in Urin und Tränen
Tag 360

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tern Therapeutics, LLC

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juli 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juli 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. März 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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