Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pierwsze badanie na ludziach u pacjentów pediatrycznych z chorobą oczu CLN2

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Tern Therapeutics, LLC

Pierwsze na ludziach, otwarte badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji terapii genowej z RGX 381 w przypadku objawów ocznych związanych z chorobą neuronalnej ceroidowej lipofuscynozy typu 2 (CLN2)

Jest to pierwsze u ludzi, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką RGX-381 w leczeniu objawów ocznych CLN2 (choroba Battena).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to pierwsze u ludzi, otwarte badanie z pojedynczą rosnącą dawką RGX-381, terapii genowej do potencjalnego leczenia objawów ocznych CLN2 (choroba Battena). RGX-381 jest badany jako potencjalne leczenie objawów ocznych choroby neuronalnej ceroidowej lipofuscynozy typu 2 (CLN2). Dzieci z chorobą CLN2 mają niedziałający gen (zestaw instrukcji), który powoduje brak lub brak działania enzymu zwanego tripeptydylo-peptydazą 1 (TPP1) w ich organizmach. Bez wystarczającej ilości TPP1 komórki nie mogą rozkładać pewnych cząsteczek w ciele, więc te materiały magazynujące gromadzą się i zaczynają szkodzić ciału, szczególnie ośrodkowemu układowi nerwowemu (mózg i kręgosłup) i komórkom siatkówki (oczy); powodować drgawki; i zmienić sposób, w jaki dzieci z chorobą CLN2 rosną, zachowują się, myślą i widzą. Po potwierdzeniu kwalifikowalności oczy uczestnika zostaną przypisane jako oko leczone i oko kontrolne. Ze względu na symetrię w przebiegu klinicznym choroby oczu CLN2, nieleczone inne oczy będą służyć jako kontrole dla przeciwstronnych, leczonych oczu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, Wc1N 3JH

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Uczestnik kwalifikuje się do udziału w badaniu tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  • Ma bialleliczne mutacje CLN2.
  • Ma zmniejszoną aktywność leukocytów TPP1.
  • Ma kliniczne objawy przedmiotowe lub podmiotowe odpowiadające chorobie CLN2 (np. opóźnienie rozwoju, spadek rozwoju, drgawki, utrata wzroku lub inne oznaki/objawy) LUB starsze rodzeństwo z potwierdzoną diagnozą CLN2.
  • Obecnie otrzymuje co dwa tygodnie leczenie ICV ERT cerliponazą alfa.
  • Spełnia wyjściowy stan chorobowy w zależności od wieku, grubości siatkówki i kryteriów ostrości wzroku (różni się w zależności od ramienia leczenia)

Kryteria wyłączenia:

Uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Jakikolwiek stan narządu wzroku lub układowy, który w opinii badacza uniemożliwiłby podanie i ocenę badanego produktu lub interpretację bezpieczeństwa uczestników lub wyników badania (np. znaczne zmętnienie soczewki lub rogówki, jaskra, niedowidzenie, makroskopowe nieprawidłowości anatomiczne siatkówki itp. ).
  • Wcześniejszy udział w badaniu terapii genowej
  • Wcześniejszy udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym oka, z wyjątkiem badania cerliponazy alfa z podaniem cerliponazy alfa do ciała szklistego, w którym pacjent otrzymał maksymalnie 3 wstrzyknięcia
  • Wcześniejsze wstrzyknięcia do gałki ocznej dowolnego rodzaju, z wyjątkiem próby podania cerliponazy alfa do ciała szklistego, w której pacjent otrzymał maksymalnie 3 wstrzyknięcia
  • Udział w badaniu klinicznym badanego leku w ciągu ostatnich sześciu miesięcy przed badaniem przesiewowym, z wyjątkiem cerliponazy alfa wewnątrzkomorowej.
  • Chirurgia oka w ciągu ostatnich sześciu miesięcy.
  • Znana wrażliwość lub przeciwwskazania do leków planowanych do stosowania w okresie okołooperacyjnym.
  • Przeciwwskazania do immunosupresji ogólnoustrojowej
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiałby potencjalnemu uczestnikowi dokończenie badań kontrolnych w trakcie badania lub w opinii badacza czyni potencjalnego uczestnika niezdolnym do udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Główna grupa leczenia
2×10^10 GC/oko
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperymentalny: Kohorta 2: Główna grupa leczenia
6×10^10 GC/oko
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperymentalny: Kohorta ekspansji
Kohorta ekspansji, poziom dawki 2 × 10^10 gc/oko określony przez niezależny komitet monitorowania danych.
Genetyczny: TTX-381
Jednorazowa dawka podsiatków w badaniu oka
Inne nazwy:
  • Terapia genowa (AAV9.CB7.hCLN2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oko i ogólnie AE i SAES do dnia 360
Ramy czasowe: 360 dni
Aby ocenić bezpieczeństwo i tolerancję TTX-381 do 360 dnia u uczestników z chorobą lipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2)
360 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ TTX-381 na obszar utraty EZ
Ramy czasowe: Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na powierzchnię utraty EZ, mierzone przez SD-OCT
Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na grubość warstwy fotoreceptora centralnego
Ramy czasowe: Dzień 180, dzień 360
Aby ocenić wpływ TTX-381 na grubość warstwy fotoreceptora centralnego
Dzień 180, dzień 360
Do pomiaru produktu transgenowego TTX-381 (peptydaza tripeptydylowa 1 [TPP1]) w humorze wodnym
Ramy czasowe: Dzień 90, dzień 360
Do pomiaru produktu transgenowego TTX-381 (peptydaza tripeptydylowa 1 [TPP1]) w humorze wodnym
Dzień 90, dzień 360
Aby ocenić zrzucanie TTX-381 w moczu i łzach
Ramy czasowe: Dzień 360
Aby ocenić zrzucanie TTX-381 w moczu i łzach
Dzień 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tern Therapeutics, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 lipca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 lipca 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj