Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En første-i-menneske-studie i pediatriske pasienter med okulær CLN2-sykdom

17. desember 2025 oppdatert av: Tern Therapeutics, LLC

En første-i-menneskelig, åpen, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten og tolerabiliteten av genterapi med RGX 381 for okulære manifestasjoner assosiert med neuronal ceroid lipofuscinose type 2 (CLN2) sykdom

Dette er en første-i-menneske, åpen, enkelt stigende dose studie av RGX-381 for behandling av okulære manifestasjoner av CLN2 (Battens sykdom).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en første-i-menneske, åpen, enkelt stigende dose studie av RGX-381, en genterapi for potensiell behandling av okulære manifestasjoner av CLN2 (Battens sykdom). RGX-381 blir studert som en potensiell behandling av okulære manifestasjoner av neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) sykdom. Barn med CLN2-sykdom har et ikke-fungerende gen (sett med instruksjoner) som gjør at et enzym kalt tripeptidyl-peptidase 1 (TPP1) mangler eller ikke virker i kroppene deres. Uten nok TPP1 kan ikke celler bryte ned visse molekyler i kroppen, så disse lagringsmaterialene bygges opp og begynner å skade kroppen, spesielt sentralnervesystemet (hjernen og ryggraden) og retinale celler (øyne); forårsake anfall; og endre hvordan barn med CLN2-sykdom vokser, handler, tenker og ser. Etter at kvalifikasjonen er bekreftet, vil deltakerens øyne bli tilordnet som det behandlede øyet og kontrollmedøyet. På grunn av symmetrien i det kliniske forløpet av CLN2 okulær sykdom, vil ubehandlede andre øyne tjene som kontroller for de kontralaterale, behandlede øynene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, Wc1N 3JH
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • Rekruttering
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf (UKE)- Childrens Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Prof. Dr. med. Angela Schulz

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

En deltaker er kun kvalifisert for å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:

  • Har bialleliske CLN2-mutasjoner.
  • Har redusert leukocytt TPP1 aktivitet.
  • Har kliniske tegn eller symptomer forenlig med CLN2-sykdom (f.eks. utviklingsforsinkelse, utviklingssvikt, anfall, synstap eller andre tegn/symptomer) ELLER et eldre søsken med bekreftet CLN2-diagnose.
  • Får for tiden annenhver uke ICV ERT-behandling med cerliponase alfa.
  • Oppfyller baseline sykdomstilstand i henhold til alder, retinal tykkelse og synsstyrkekriterier (varierer etter behandlingsarm)

Ekskluderingskriterier:

Deltakere ekskluderes fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:

  • Enhver okulær eller systemisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, ville forhindre administrering og evaluering av undersøkelsesproduktet eller tolkning av deltakersikkerhet eller studieresultater (f.eks. betydelig linse- eller hornhinneopasitet, glaukom, amblyopi, grov anatomisk anatomisk abnormitet i netthinnen, etc. ).
  • Tidligere deltagelse i en genterapistudie
  • Tidligere deltagelse i en annen okulær klinisk studie, bortsett fra en intravitreal cerliponase alfa-studie der en person har fått maksimalt 3 injeksjoner
  • Tidligere intraokulære injeksjoner av noe slag, bortsett fra en intravitreal cerliponase alfa-studie der en person har fått maksimalt 3 injeksjoner
  • Deltakelse i en klinisk studie med et undersøkelsesmiddel de siste seks månedene før screening, bortsett fra intracerebroventrikulær cerliponase alfa.
  • Okulær kirurgi i løpet av de siste seks månedene.
  • Kjent følsomhet eller kontraindikasjoner for medisiner som er planlagt brukt i den perioperative perioden.
  • Kontraindikasjoner for systemisk immunsuppresjon
  • Enhver annen tilstand som ikke vil tillate den potensielle deltakeren å gjennomføre oppfølgingsundersøkelser under studien eller, etter etterforskerens oppfatning, gjør den potensielle deltakeren uegnet for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1: Hovedbehandlingsarm
2×10^10 GC/øye
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dose i studieøyet
Andre navn:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperimentell: Kohort 2: Hovedbehandlingsarm
6×10^10 GC/øye
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dose i studieøyet
Andre navn:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)
Eksperimentell: Ekspansjonskohort
Ekspansjonskohort, dosenivå 2 × 10^10 gc/øye som bestemt av uavhengig dataovervåkningskomité.
Genetisk: TTX-381
En gang subretinal dose i studieøyet
Andre navn:
  • Genterapi (AAV9.CB7.hCLN2)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Okulær og generelt AE og SAES gjennom dag 360
Tidsramme: 360 dager
For å evaluere sikkerheten og toleransen til TTX-381 til dag 360 hos deltakere med neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 (CLN2) sykdom
360 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å evaluere effekten av TTX-381 på området EZ-tap
Tidsramme: Dag 180, dag 360
For å evaluere effekten av TTX-381 på arealet av EZ-tap målt ved SD-OCT
Dag 180, dag 360
For å evaluere effekten av TTX-381 på sentralt underfeltfotoreseptorlagets tykkelse
Tidsramme: Dag 180, dag 360
For å evaluere effekten av TTX-381 på sentralt underfelt fotoreseptorlagets tykkelse målt ved SD-OKT
Dag 180, dag 360
For å måle TTX-381 transgenprodukt (Tripeptidyl peptidase 1 [TPP1]) i vandig humor
Tidsramme: Dag 90, dag 360
For å måle TTX-381 transgenprodukt (Tripeptidyl peptidase 1 [TPP1]) i vandig humor
Dag 90, dag 360
Å evaluere kassering av TTX-381 i urin og tårer
Tidsramme: Dag 360
Å evaluere kassering av TTX-381 i urin og tårer
Dag 360

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tern Therapeutics, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

30. juli 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juli 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mars 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. mars 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Sist bekreftet

1. februar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TTX-381-1102
  • 2021-000173-92 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere