Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Első emberben végzett vizsgálat CLN2-es szembetegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken

2023. november 28. frissítette: REGENXBIO Inc.

Egy első humán, nyílt címkés, dózis-eszkalációs vizsgálat az RGX 381-gyel végzett génterápia biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosis (CLN2) betegséggel kapcsolatos szem megnyilvánulásaira

Ez az RGX-381 első humán, nyílt elrendezésű, egyszeri növekvő dózisú vizsgálata a CLN2 (Batten-kór) szem megnyilvánulásainak kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az RGX-381, a CLN2 (Batten-kór) szemészeti megnyilvánulásainak lehetséges kezelésére szolgáló génterápia, első emberben végzett, nyílt, egyszeri növekvő dózisú vizsgálata. Az RGX-381-et a 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosis (CLN2) betegség szemészeti megnyilvánulásainak lehetséges kezeléseként tanulmányozzák. A CLN2-betegségben szenvedő gyermekeknél van egy nem működő gén (utasításkészlet), amely a tripeptidil-peptidáz 1 (TPP1) nevű enzim hiányát vagy működésképtelenségét okozza a szervezetükben. Elegendő TPP1 hiányában a sejtek nem tudnak lebontani bizonyos molekulákat a szervezetben, ezért ezek a raktározó anyagok felhalmozódnak, és károsítani kezdik a szervezetet, különösen a központi idegrendszert (az agyat és a gerincet) és a retinasejteket (szemet); rohamokat okoz; és megváltoztatja a CLN2 betegségben szenvedő gyermekek növekedését, cselekvését, gondolkodását és látását. A jogosultság megerősítése után a résztvevő szemei ​​a kezelt szemnek és a kontrolltárs szemnek lesznek kijelölve. A CLN2 szembetegség klinikai lefolyásának szimmetriája miatt a kezeletlen társszemek az ellenoldali, kezelt szemek kontrolljaként szolgálnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

16

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Egy résztvevő csak akkor vehet részt a vizsgálatban, ha az alábbi feltételek mindegyike teljesül:

  • Biallélikus CLN2 mutációkkal rendelkezik.
  • Csökkent a leukocita TPP1 aktivitása.
  • A CLN2 betegségnek megfelelő klinikai jelei vagy tünetei vannak (pl. fejlődési késés, fejlődési hanyatlás, görcsrohamok, látásvesztés vagy egyéb jelek/tünetek), VAGY egy idősebb testvére, akinek megerősített CLN2 diagnózisa van.
  • Jelenleg kéthetente ICV ERT-kezelésben részesül alfa-cerliponázzal.
  • Megfelel a betegség alapállapotának az életkor, a retina vastagsága és a látásélesség kritériumai szerint (kezelési ágonként változik)

Kizárási kritériumok:

A résztvevőket kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi kritériumok bármelyike ​​teljesül:

  • Bármilyen szemészeti vagy szisztémás állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint megakadályozná a vizsgálati készítmény beadását és értékelését vagy a résztvevők biztonságosságának vagy vizsgálati eredményeinek értelmezését (pl. jelentős lencse- vagy szaruhártya-homályosság, zöldhályog, amblyopia, durva retina anatómiai rendellenesség stb. ).
  • Génterápiás vizsgálatban való előzetes részvétel
  • Korábbi részvétel egy másik szemészeti klinikai vizsgálatban, kivéve egy intravitrealis alfa-cerliponáz vizsgálatot, ahol az alany legfeljebb 3 injekciót kapott
  • Bármilyen korábbi intraokuláris injekció, kivéve az intravitrealis alfa-cerliponáz vizsgálatot, ahol az alany legfeljebb 3 injekciót kapott
  • Részvétel egy vizsgálati gyógyszerrel végzett klinikai vizsgálatban a szűrést megelőző hat hónapban, kivéve az intracerebroventricularis cerliponáz alfa esetében.
  • Szemműtét az elmúlt hat hónapban.
  • A perioperatív időszakban tervezett gyógyszerekkel szembeni ismert érzékenység vagy ellenjavallatok.
  • Ellenjavallatok a szisztémás immunszuppresszióhoz
  • Minden egyéb olyan körülmény, amely nem teszi lehetővé a potenciális résztvevő számára, hogy a vizsgálat során utóvizsgálatokat végezzen, vagy a vizsgáló véleménye szerint alkalmatlanná teszi a potenciális résztvevőt a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz: Fő kezelési kar
2×10^10 GC/szem
Genetikai: RGX-381
Egyszeri szubretinális dózis a vizsgált szemben
Más nevek:
  • Génterápia (AAV9.CB7.hCLN2)
Kísérleti: 2. kohorsz: Fő kezelési kar
6×10^10 GC/szem
Genetikai: RGX-381
Egyszeri szubretinális dózis a vizsgált szemben
Más nevek:
  • Génterápia (AAV9.CB7.hCLN2)
Kísérleti: Bővítési kohorsz: Korai kezelési kar
A dózisszintet a Független Adatfelügyeleti Bizottság felülvizsgálata alapján kell meghatározni.
Genetikai: RGX-381
Egyszeri szubretinális dózis a vizsgált szemben
Más nevek:
  • Génterápia (AAV9.CB7.hCLN2)
Kísérleti: Bővítési kohorsz: Fő kezelési kar
A dózisszintet a Független Adatfelügyeleti Bizottság felülvizsgálata alapján kell meghatározni.
Genetikai: RGX-381
Egyszeri szubretinális dózis a vizsgált szemben
Más nevek:
  • Génterápia (AAV9.CB7.hCLN2)
Kísérleti: Bővítési kohorsz: Késői kezelési kar
A dózisszintet a Független Adatfelügyeleti Bizottság felülvizsgálata alapján kell meghatározni.
Genetikai: RGX-381
Egyszeri szubretinális dózis a vizsgált szemben
Más nevek:
  • Génterápia (AAV9.CB7.hCLN2)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonság: A szemészeti és általános AE és SAE résztvevők száma
Időkeret: 360 nap
Az RGX-381 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a 360. napig a CLN2 betegségben szenvedő résztvevőknél
360 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hatékonyság: Az SD-OCT mértékeinek változása és a retinarétegek megjelenése az idő múlásával
Időkeret: 360 nap
A retina szerkezeti változásainak felmérése SD-OCT segítségével
360 nap
Farmakodinamika: TPP1 expresszió
Időkeret: 360 nap
A TPP1 expressziójának értékelése Aqueous Humorban mérve
360 nap
Vektor vedlés
Időkeret: 360 nap
A vizeletben és a könnyekben végzett kvalitatív polimeráz láncreakció (qPCR) kimutatása szerint
360 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

REGENXBIO Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 17.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. május 20.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. október 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. március 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 17.

Első közzététel (Tényleges)

2023. március 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 28.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RGX-381-1102
  • 2021-000173-92 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a 2-es típusú neuronális ceroid lipofuscinosis

Klinikai vizsgálatok a RGX-381

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel