日常生活における神経筋患者の移動性を追跡するためのデジタル ツールの実現可能性、検証、および適用 (DT4RD)
2026年6月25日 更新者：Institut de Myologie, France
神経筋患者のフォローアップのためのデジタル ツールの実現可能性、検証、および適用
希少疾患の有病率が低いため、新薬の有効性を実証するのに十分な統計的検出力を備えた臨床研究の設計が妨げられています。 これは、高品質で再現可能なデータを生成する客観的で普遍的なアウトカム指標がないため、国際的な多施設研究を設定することによってのみ達成できます。 臨床試験の普遍的な結果測定を達成する上でのハードルの 1 つは、歩行運動と非歩行運動、自律的および補助的または不随意運動を捉えて区別することの難しさです。 これにより、現時点で歩行段階を評価する試験が非常に困難になります。 多くの参加者を試験から除外し、多くの患者を医薬品へのアクセスから除外します。
このハードルを克服するには、試験、研究、および患者の生活における技術の統合と検証が不可欠です。 たとえば、ジストロフィノパチーでは、歩行可能な参加者と非歩行可能な参加者に別々の結果測定値が存在しますが、これらの結果測定値または移行結果測定値/エンドポイント間の関係はほとんどありません。
徹底的な文献レビューに続いて、衰弱、痛み、疲労、認知障害、運動障害（器用さの喪失、運動失調などを含む）、代謝、呼吸器および心臓の問題を含む神経筋患者のさまざまな症状をリモートで追跡するために、いくつかのツールが選択されています。拘縮、振戦、転倒、ハイポまたは過眠症... ツールボックスには、すべての患者に共通の対策が含まれていますが、患者の症状に固有の追加の対策が含まれている場合があります (したがって、患者の疾患に対応します)。
測定は、患者にとって侵襲的、侵入的、または負担にならないように設計されています。
DT4RD は、最先端の技術、臨床評価尺度、および心理測定/データ分析を活用して、患者の利益を最大化する目的に適合したモビリティの遠隔臨床評価を提供します。具体的には:
- 病院で収集された対面式の臨床データと、リモートで記録された患者生成データを比較します
- 自宅や通院中にセンサーがどのように測定を強化できるかを調べる
- ユーザー中心の設計とテクノロジーの統合に明確に焦点を当てることを促進する
- 信頼性と妥当性の分析を使用して、一般的な測定値 (同じまたは類似の構成を持つもの) を同等にします。
- さまざまな測定値を交換できる概念実証モデルを実証する
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
40
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～60年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 12歳から60歳まで
- -遺伝的に確認された/分子的に証明された神経筋または神経代謝疾患の患者*
- 自宅で歩行困難を経験しており、参加が制限され、家の外を歩くリスクが高い患者。
- 書面によるインフォームドコンセント
- ビデオ録画を含むすべてのプロトコル要件に準拠可能
- 社会保障制度の加入者または受益者 (フランスの場合)
除外基準:
- -未定義の診断、または神経筋疾患または神経代謝疾患以外の診断を受けた患者
- 患者は 10 秒以内に 10 m を歩きます
- 後見/信託
- 妊娠中または授乳中の女性
- -治験責任医師の評価により、プロトコルの遵守を妨げる可能性のある関連する付随する病状を有する患者
- 地域の社会保障に加入していない患者 (フランスの場合)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：主要
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2分間の歩行テスト。
他の名前：
運動機能測定 (MFM) は、神経筋疾患を持つ人の全体的な運動機能能力を測定するために作成された定量的尺度です。
他の名前：
MyoGrip は、握力を測定するためのダイナモメーターです。
「遺伝性神経筋疾患における生活の質」アンケート (QoL-gNMD) は、遺伝的に優勢な筋肉損傷を伴う低進行性神経筋疾患の患者向けに特別に設計された患者報告アウトカム測定 (PROM) ツールです。
努力肺活量 (FVC)、最大呼気流量 (PEF)、および 1 秒間の努力呼気量 (FEV1) は、病院で地元の病院の装置 (例えば、
Vitalograph) を臨床評価者の監督下で、自宅でポータブル デバイスを使用して検査します。
他の名前：
リンクス センサー システムは測定装置であり、リンクス ポッドとリンクス ハブで構成されています。
Links ポッドには、加速度計、ジャイロスコープ、および磁力計が含まれており、グローバル基準フレームに対する位置を測定します。
他の名前：
10メートル歩行テスト。
上肢のパフォーマンス (PUL) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおける上肢の機能を評価するために特別に設計された機能尺度です。
他の名前：
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な子供の機能的運動能力を測定するために使用される 17 項目の評価尺度です。
他の名前：
NSAD は、dysferlinopathy の臨床転帰研究の一環として、歩行者および非歩行者の運動能力を測定するために開発されました。
他の名前：
この尺度は、North Star Ambulatory Assessment と Egan Klassifikation Scale (EK2) のいくつかの項目から派生しています。
他の名前：
MyoPinch は、キーのピンチ強度を評価できる高精度ダイナモメーターです。
MyoQuad は、膝伸展強度の評価を可能にする高精度ダイナモメーターです。
ACTIVLIM によって測定される活動制限は、関係する戦略が何であれ、患者が日常活動を実行する際に直面する可能性のある困難として定義されます。
このアンケートは、調査中に使用された評価と評価ツールに関する簡単な質問で構成されています。
他の名前：
SF-MPQ の主な構成要素は、強度スケールで 0 = なし、1 = 軽度、2 = 中程度、または 3 = 重度として評価される 15 の記述子 (11 の感覚; 4 の感情) で構成されます。
他の名前：
疲労重症度尺度は、疲労の重症度と日常生活への影響を評価するために使用されます。
患者は、1 から 7 までのリッカート型スケールで応答します。
他の名前：
このアンケートは、過去 7 日間の全体的な身体活動と座りっぱなしのライフスタイルのレベルを評価します。
他の名前：
EasyAngle® は、回転、傾斜、および脊柱側弯症の測定機能を備えた、長年にわたって確立されたゴニオメトリック機能を改善するデジタル ゴニオメーターです。
他の名前：
リンクス センサー システムは測定装置であり、リンクス ポッドとリンクス ハブで構成されています。
Links ポッドには、加速度計、ジャイロスコープ、および磁力計が含まれており、グローバル基準フレームに対する位置を測定します。
他の名前：
4 週間に 1 回、Yumen 電子ゴニオメーター (Links Sensor System) を装着した状態で、患者は以下に関連する 3 つのタスクをビデオに記録するよう求められます。
ウェアラブル デバイス (コネクテッド ウォッチ) は、患者が自宅や職場で日常生活を送っているときに、24 時間年中無休で健康関連のデータをリモートで収集します。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グローバルホーム評価の出席
時間枠：研究完了まで、平均1年
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計画された住宅査定の数と比較して実施された住宅査定の割合
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研究完了まで、平均1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自宅でのアンケート記入の遵守
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅でのアンケート回答率の分析
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研究完了まで、平均1年
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自宅でのスパイロメーターの使用に関するコンプライアンス
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅で収集された有効なスパイロメトリーデータの割合の分析
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研究完了まで、平均1年
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自宅でのLINKSセンサーデバイスの使用に関するコンプライアンス
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅で収集された使用可能な加速度計データの割合の分析
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研究完了まで、平均1年
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自宅での活動量センサーの使用に関するコンプライアンス
時間枠：研究完了まで、平均1年
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スマートウォッチを使用して自宅で収集された使用可能なデータの割合の分析
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研究完了まで、平均1年
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自宅でのビデオタスクの達成に関するコンプライアンス
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅で行うビデオタスクの使いやすさの分析
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研究完了まで、平均1年
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自宅と病院の肺活量計の相関 強制肺活量測定
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅および病院のスパイロメータ測定中に収集された強制肺活量データの比較
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研究完了まで、平均1年
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自宅と病院のスパイロメーターのピーク呼気流量測定値の相関
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅と病院のスパイロメータ測定中に収集された最大呼気流量データの比較
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研究完了まで、平均1年
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自宅と病院の肺活量計による 1 秒間の強制呼気量の相関
時間枠：研究完了まで、平均1年
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自宅と病院のスパイロメータ測定中に収集されたデータの 1 秒間の努力呼気量の比較
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研究完了まで、平均1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月29日
一次修了 (実際)
2025年6月6日
研究の完了 (実際)
2025年6月6日
試験登録日
最初に提出
2023年3月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月3日
最初の投稿 (実際)
2023年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月25日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DT4RD
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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