Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Machbarkeit, Validierung und Anwendung digitaler Tools zur Nachsorge neuromuskulärer Patientenmobilität im täglichen Leben (DT4RD)

26. September 2023 aktualisiert von: Institut de Myologie, France

Machbarkeit, Validierung und Anwendung digitaler Tools für die Nachsorge neuromuskulärer Patienten

Die geringe Prävalenz seltener Krankheiten behindert die Gestaltung klinischer Studien mit ausreichender statistischer Aussagekraft, um die Wirksamkeit neuer Medikamente nachzuweisen. Dies kann nur durch die Einrichtung internationaler multizentrischer Studien erreicht werden, was aufgrund des Mangels an objektiven, universellen Ergebnismessungen, die qualitativ hochwertige, reproduzierbare Daten generieren, eine Herausforderung darstellt. Eine der Hürden beim Erreichen universeller Ergebnismaße für klinische Studien ist die Schwierigkeit, ambulante von nicht-gehfähigen, autonomen und unterstützenden oder unwillkürlichen Bewegungen zu erfassen und zu unterscheiden. Dies macht eine Studie zur Beurteilung der ambulanten Phase derzeit sehr herausfordernd. Ausschluss vieler Teilnehmer von Studien und vieler Patienten vom Zugang zu Medikamenten.

Die Integration und Validierung der Technologie in Studien, Forschung und das Leben der Patienten ist unerlässlich, um diese Hürde zu überwinden. Beispielsweise gibt es bei Dystrophinopathien getrennte Ergebnismaße für ambulante und nicht ambulante Teilnehmer, aber die Beziehung zwischen diesen Ergebnismaßen oder einem Übergangsergebnismaß/Endpunkt fehlt weitgehend.

Nach einer umfassenden Literaturrecherche wurden mehrere Tools ausgewählt, um verschiedene Symptome von neuromuskulären Patienten aus der Ferne zu verfolgen, darunter Schwäche, Schmerzen, Müdigkeit, kognitive Störungen, motorische Beeinträchtigungen (einschließlich Geschicklichkeitsverlust, Ataxie ...), Stoffwechsel-, Atem- und Herzbeschwerden, Kontrakturen, Tremor, Stürze, Hypo- oder Hypersomnie... Die Toolbox enthält allgemeine Maßnahmen für alle Patienten, kann aber zusätzliche Maßnahmen umfassen, die spezifisch für die Symptome des Patienten (und damit für die Krankheit des Patienten) sind.

Die Messungen sind so konzipiert, dass sie für den Patienten nicht invasiv, aufdringlich oder belastend sind.

DT4RD wird modernste Technologie, klinische Bewertungsskalen und psychometrische/Datenanalysen nutzen, um zweckmäßige klinische Fernbewertungen der Mobilität zu liefern, um den maximalen Patientennutzen zu gewährleisten, insbesondere:

  • Vergleichen Sie die im Krankenhaus gesammelten klinischen Daten von Angesicht zu Angesicht mit den von Patienten generierten Daten, die aus der Ferne aufgezeichnet wurden
  • Untersuchen Sie, wie Sensoren die Messung zu Hause und während klinischer Besuche potenziell verbessern können
  • Fördern Sie einen klaren Fokus auf benutzerzentriertes Design und die Integration von Technologie
  • Verwenden Sie Zuverlässigkeits- und Validitätsanalysen, um alle gängigen Maße (die mit dem gleichen oder einem ähnlichen Konstrukt) gleichzusetzen.
  • Demonstrieren Sie ein Proof-of-Concept-Modell, in dem verschiedene Maßnahmen austauschbar sein können

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

40

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Association institut de Myologie
        • Hauptermittler:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Noch keine Rekrutierung
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Robert Muni Lofra

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 60 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 12 und 60 Jahren
  • Patienten mit einer genetisch bestätigten/molekular nachgewiesenen neuromuskulären oder neurometabolischen Erkrankung*
  • Patienten mit Gehschwierigkeiten zu Hause und einem hohen Risiko, die Teilnahme einzuschränken und außerhalb des Hauses zu gehen.
  • Schriftliche Einverständniserklärung
  • Kann alle Protokollanforderungen erfüllen, einschließlich Videoaufzeichnung
  • Mitglied oder Begünstigter eines Systems der sozialen Sicherheit (für Frankreich)

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit undefinierter Diagnose oder einer anderen Diagnose als einer neuromuskulären oder neurometabolischen Erkrankung
  • Patient geht 10 m in weniger als 10 s
  • Vormundschaft / Treuhänderschaft
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Patienten mit relevanten begleitenden Pathologien, die nach Einschätzung des Prüfarztes die Einhaltung des Protokolls beeinträchtigen könnten
  • Patienten, die nicht der örtlichen Sozialversicherung angeschlossen sind (für Frankreich)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Rektor
Sonstiges: 2MGT
Zwei-Minuten-Gehtests.
Andere Namen:
  • Zwei-Minuten-Gehtests
Sonstiges: MFM32
Motor Function Measurement (MFM) ist eine quantitative Skala, die entwickelt wurde, um die globalen motorischen Funktionsfähigkeiten bei einer Person mit neuromuskulären Erkrankungen zu messen.
Andere Namen:
  • Muskelmotorische Funktion 32
Sonstiges: MyoGrip
Der MyoGrip ist ein Dynamometer zur Messung der Griffstärke.
Sonstiges: QOL-gNMD
Der Fragebogen „Lebensqualität bei genetisch bedingter neuromuskulärer Erkrankung“ (QoL-gNMD) ist ein von Patienten berichtetes Ergebnismessinstrument (PROM), das speziell für Patienten mit einer langsam fortschreitenden neuromuskulären Erkrankung mit genetisch vorherrschenden Muskelschäden entwickelt wurde
Diagnosetest: Spirometrie
Forcierte Vitalkapazität (FVC), Peak Expiratory Flow (PEF) und forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde (FEV1) werden im Krankenhaus mit dem lokalen Krankenhausgerät (z. Vitalograph) unter Aufsicht des klinischen Gutachters und zu Hause mit einem tragbaren Gerät.
Andere Namen:
  • Spirobank Smart
Gerät: Beschleunigung
Das Links Sensor System ist ein Messgerät und besteht aus den Links Pods und dem Links Hub. Die Links-Pods enthalten einen Beschleunigungsmesser, ein Gyroskop und ein Magnetometer, um die Position relativ zu einem globalen Referenzrahmen zu messen.
Andere Namen:
  • Sensorsystem verbindet
Sonstiges: 10mWT
10 Meter Gehtest.
Sonstiges: PUL
Die Performance of the Upper Limb (PUL) ist eine Funktionsskala, die speziell zur Beurteilung der Funktion der oberen Extremitäten bei Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurde.
Andere Namen:
  • Leistung der oberen Extremität
Sonstiges: NSAA
Das North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ist eine Bewertungsskala mit 17 Punkten, die verwendet wird, um die funktionellen motorischen Fähigkeiten bei ambulanten Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie zu messen.
Andere Namen:
  • Ambulante Bewertung von North Star
Sonstiges: NSAD
Der NSAD wurde entwickelt, um die motorische Leistungsfähigkeit bei ambulanten und nicht-ambulanten Probanden im Rahmen der klinischen Outcome-Studie zur Dysferlinopathie zu messen.
Andere Namen:
  • North Star Assessment für Muskeldystrophien vom Typ Gliedergürtel
Sonstiges: Bräune
Diese Skala ist aus dem North Star Ambulatory Assessment und mehreren Items der Egan Klassifikationsskala (EK2) abgeleitet.
Andere Namen:
  • Übergangsbewertung Nordstern
Sonstiges: MyoPinch
Der MyoPinch ist ein hochpräzises Dynamometer, das die Bewertung der Schlüssel-Pinch-Stärke ermöglicht.
Sonstiges: MyoQuad
Das MyoQuad ist ein hochpräzises Dynamometer, das die Bewertung der Kniestreckungsstärke ermöglicht.
Sonstiges: AKTIVIM
Aktivitätseinschränkungen, gemessen mit ACTIVLIM, sind definiert als die Schwierigkeiten, die ein Patient bei der Ausführung täglicher Aktivitäten haben kann, unabhängig von den beteiligten Strategien.
Sonstiges: PREM
Dieser Fragebogen besteht aus einfachen Fragen zu den Assessments und Assessment-Tools, die während der Studie verwendet wurden.
Andere Namen:
  • Von Patienten berichtete Erfahrungswerte
Sonstiges: SF-MPQ
Die Hauptkomponente des SF-MPQ besteht aus 15 Deskriptoren (11 sensorisch; 4 affektiv), die auf einer Intensitätsskala mit 0 = keine, 1 = leicht, 2 = mäßig oder 3 = stark bewertet werden.
Andere Namen:
  • Modifizierter McGill-Schmerzfragebogen in Kurzform
Sonstiges: FSS
Die Fatigue Severity Scale wird verwendet, um den Schweregrad der Erschöpfung und ihre Auswirkungen auf das tägliche Leben zu bewerten. Der Patient antwortet auf einer Likert-Skala von 1 bis 7.
Andere Namen:
  • Ermüdungsschwere-Skala
Sonstiges: IPAQ
Dieser Fragebogen bewertet die allgemeine körperliche Aktivität und den Grad der sitzenden Lebensweise während der letzten sieben Tage.
Andere Namen:
  • Internationaler Fragebogen zur körperlichen Aktivität
Sonstiges: Bereich der Bewegung
Das EasyAngle® ist ein digitales Goniometer, das die lang etablierte goniometrische Funktionalität mit Rotations-, Neigungs- und Skoliose-Messfunktionen verbessert.
Andere Namen:
  • EasyAngle
Gerät: Goniometrie
Das Links Sensor System ist ein Messgerät und besteht aus den Links Pods und dem Links Hub. Die Links-Pods enthalten einen Beschleunigungsmesser, ein Gyroskop und ein Magnetometer, um die Position relativ zu einem globalen Referenzrahmen zu messen.
Andere Namen:
  • Links Sensor System Goniometer
Sonstiges: Videoüberwachung

Einmal alle vier Wochen werden die Patienten, während sie die elektronischen Goniometer von Yumen (Links Sensor System) tragen, gebeten, drei Aufgaben auf Video aufzunehmen, die sich auf Folgendes beziehen:

  1. Obere Gliedmaßen: Hände zum Kopf
  2. Untere Gliedmaßen: Vom Sitzen zum Stehen mit oder ohne Hilfe einer Person
  3. Selbstdefinierte wichtige Aufgabe: Eine Aufgabe nach Wahl des Patienten aus einer Liste von Aufgaben, die repräsentativ für seine motorischen Schwierigkeiten oder seine Behinderung der Autonomie ist.
Gerät: Aktivitätsüberwachung
Wearable Devices (verbundene Uhr) erfassen rund um die Uhr gesundheitsbezogene Daten aus der Ferne, während die Patienten ihre täglichen Routinen zu Hause und bei der Arbeit durchlaufen.
Andere Namen:
  • Aktivitätsbewertung und physiologische Parameter

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teilnahme an Global Home Evaluations
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Anteil der durchgeführten Home-Assessments im Vergleich zur Anzahl der geplanten Home-Assessments
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einhaltung des Ausfüllens von Fragebögen zu Hause
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Analyse des Anteils der Antworten auf die Fragebögen zu Hause
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Compliance bezüglich der Verwendung des Spiometers zu Hause
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Analyse des Anteils valider zu Hause erhobener Spirometriedaten
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Compliance in Bezug auf die Verwendung des LINKS-Sensorgeräts zu Hause
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Analyse des Anteils der zu Hause gesammelten verwertbaren Beschleunigungsmessdaten
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Compliance bezüglich der Verwendung des Aktivitätssensors zu Hause
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Analyse des Anteils der verwertbaren Daten, die zu Hause mit der Smartwatch gesammelt werden
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Compliance bezüglich Erledigung von Videoaufgaben zu Hause
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Analyse der Nutzbarkeit der zu Hause durchgeführten Videoaufgaben
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Korrelation von Heim- und Krankenhausspirometer Erzwungene Vitalkapazitätsmessungen
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Vergleich der Daten zur erzwungenen Vitalkapazität, die während Spirometermessungen zu Hause und im Krankenhaus gesammelt wurden
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Korrelation der Spirometer-Spitzenflussmessungen zu Hause und im Krankenhaus
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Vergleich der während Spirometermessungen zu Hause und im Krankenhaus gesammelten Daten des Spitzenexspirationsflusses
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Korrelation des erzwungenen Ausatmungsvolumens des Heim- und Krankenhaus-Spirometers in 1-Sekunden-Messungen
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Vergleich des forcierten Exspirationsvolumens in 1-Sekunden-Daten, die während Spirometer-Messungen zu Hause und im Krankenhaus gesammelt wurden
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Mitarbeiter

Aparito Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Juni 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

30. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DT4RD

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur 2MGT

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Liberia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren