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Fattibilità, Validazione e Applicazione di Strumenti Digitali per il Follow-up della Mobilità del Paziente Neuromuscolare nella Vita Quotidiana (DT4RD)

26 settembre 2023 aggiornato da: Institut de Myologie, France

Fattibilità, Validazione e Applicazione di Strumenti Digitali per il Follow-up del Paziente Neuromuscolare

La bassa prevalenza delle malattie rare ostacola la progettazione di studi clinici con sufficiente potere statistico per dimostrare l'efficacia di nuovi farmaci. Ciò può essere ottenuto solo istituendo studi multicentrici internazionali, il che è impegnativo a causa della mancanza di misure di esito oggettive e universali che generino dati riproducibili e di alta qualità. Uno degli ostacoli nel raggiungimento di misure di esito universali per gli studi clinici è la difficoltà di catturare e distinguere i movimenti ambulatoriali da quelli non ambulatoriali, autonomi e assistivi o involontari. Questo rende una prova che valuta la fase ambulatoriale molto impegnativa in questo momento. Escludendo molti partecipanti dalle sperimentazioni e molti pazienti dall'accesso ai farmaci.

L'integrazione e la convalida della tecnologia negli studi, nella ricerca e nella vita dei pazienti è essenziale per superare questo ostacolo. Ad esempio, nelle distrofinopatie esistono misure di esito separate per i partecipanti ambulanti e non ambulanti, ma la relazione tra queste misure di esito o una misura di esito transitoria/punto finale è in gran parte mancante.

A seguito di un'esauriente revisione della letteratura, sono stati selezionati diversi strumenti per seguire a distanza vari sintomi di pazienti neuromuscolari tra cui debolezza, dolore, affaticamento, difetti cognitivi, menomazioni motorie (tra cui perdita di destrezza, atassia...), disturbi metabolici, respiratori e cardiaci, contratture, tremori, cadute, ipo o ipersonnia... La cassetta degli attrezzi include misure comuni per tutti i pazienti, ma può includere misure aggiuntive specifiche per i sintomi del paziente (quindi, a sua volta, per la malattia del paziente).

Le misurazioni sono studiate per non essere invasive, invadenti o gravose per il paziente.

DT4RD sfrutterà la tecnologia all'avanguardia, le scale di valutazione clinica e l'analisi psicometrica/dei dati per fornire valutazioni cliniche remote della mobilità adatte allo scopo per garantire il massimo beneficio per il paziente, in particolare:

  • Confronta i dati clinici faccia a faccia raccolti in ospedale con i dati generati dai pazienti registrati a distanza
  • Esamina come i sensori possono migliorare la misurazione potenzialmente a casa e durante le visite cliniche
  • Promuovere una chiara attenzione alla progettazione centrata sull'utente e all'integrazione della tecnologia
  • Utilizzare analisi di affidabilità e validità per equiparare qualsiasi misura comune (quelle con lo stesso costrutto o un costrutto simile)
  • Dimostrare un modello proof-of-concept in cui diverse misure possono essere intercambiabili

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Association Institut de Myologie
        • Investigatore principale:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Newcastle Upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Non ancora reclutamento
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Robert Muni Lofra

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 12 e 60 anni
  • Pazienti con una malattia neuromuscolare o neurometabolica confermata geneticamente/molecolarmente*
  • Pazienti con difficoltà di deambulazione in casa e ad alto rischio di limitare la partecipazione e camminare fuori casa.
  • Consenso informato scritto
  • In grado di soddisfare tutti i requisiti del protocollo, inclusa la registrazione video
  • Affiliato o beneficiario di un regime di previdenza sociale (per la Francia)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con diagnosi indefinita o qualsiasi diagnosi diversa dalla malattia neuromuscolare o neurometabolica
  • Paziente che cammina per 10 m in meno di 10 secondi
  • Tutela/amministrazione fiduciaria
  • Donne incinte o che allattano
  • Pazienti con patologie concomitanti rilevanti che, secondo l'apprezzamento dello sperimentatore, potrebbero interferire con la conformità al protocollo
  • Pazienti non affiliati alla previdenza sociale locale (per la Francia)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Principale
Altro: 2MWT
Test di camminata di due minuti.
Altri nomi:
  • Test di camminata di due minuti
Altro: MFM32
Motor Function Measurement (MFM) è una scala quantitativa creata per misurare le capacità funzionali motorie globali in una persona con malattia neuromuscolare.
Altri nomi:
  • Funzione motoria muscolare 32
Altro: MyoGrip
MyoGrip è un dinamometro per misurare la forza di presa.
Altro: QOL-gNMD
Il questionario "Quality of Life in genetic Neuromuscular Disease" (QoL-gNMD) è uno strumento di misurazione dell'esito riferito dal paziente (PROM) specificamente progettato per i pazienti con una malattia neuromuscolare a bassa progressione con danno muscolare geneticamente predominante
Test diagnostico: Spirometria
La capacità vitale forzata (FVC), il flusso espiratorio di picco (PEF) e il volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) saranno misurati in ospedale con il dispositivo ospedaliero locale (ad es. Vitalograph) sotto la supervisione del valutatore clinico, ea casa con un dispositivo portatile.
Altri nomi:
  • Spirobank Smart
Dispositivo: Acceleromerty
Il sistema di sensori Links è un dispositivo di misurazione ed è costituito dai Links Pod e dal Links Hub. I pod Links contengono un accelerometro, un giroscopio e un magnetometro per misurare la posizione rispetto a un frame di riferimento globale.
Altri nomi:
  • Link sistema di sensori
Altro: 10mWT
Test di camminata di 10 metri.
Altro: PUL
La Performance of the Upper Limb (PUL) è una scala funzionale specificamente progettata per valutare la funzione dell'arto superiore nella distrofia muscolare di Duchenne.
Altri nomi:
  • Prestazioni dell'arto superiore
Altro: NSAA
La valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) è una scala di valutazione di 17 elementi che viene utilizzata per misurare le capacità motorie funzionali nei bambini deambulanti con distrofia muscolare di Duchenne.
Altri nomi:
  • Valutazione ambulatoriale North Star
Altro: NSAD
Il NSAD è stato sviluppato per misurare le prestazioni motorie in soggetti deambulanti e non deambulanti come parte dello studio dei risultati clinici della disferlinopatia.
Altri nomi:
  • North Star Assessment per le distrofie muscolari di tipo dei cingoli
Altro: ABBRONZATURA
Questa scala è derivata dalla valutazione ambulatoriale North Star e da diversi elementi della scala Egan Klassifikation (EK2).
Altri nomi:
  • Valutazione della transizione Stella polare
Altro: Mio pizzico
Il MyoPinch è un dinamometro ad alta precisione che consente la valutazione della forza di presa chiave.
Altro: MyoQuad
Il MyoQuad è un dinamometro ad alta precisione che consente la valutazione della forza di estensione del ginocchio.
Altro: ACTIVLIM
Le limitazioni dell'attività, misurate da ACTIVLIM, sono definite come le difficoltà che un paziente può avere nell'eseguire le attività quotidiane, indipendentemente dalle strategie coinvolte.
Altro: PREM
Questo questionario è composto da semplici domande relative alle valutazioni e agli strumenti di valutazione che sono stati utilizzati durante lo studio.
Altri nomi:
  • Misure relative all'esperienza riferita dal paziente
Altro: SF-MPQ
Il componente principale del SF-MPQ è costituito da 15 descrittori (11 sensoriali; 4 affettivi) che sono valutati su una scala di intensità come 0 = nessuno, 1 = lieve, 2 = moderato o 3 = grave.
Altri nomi:
  • Questionario sul dolore McGill in forma abbreviata modificato
Altro: FSS
La Fatigue Severity Scale viene utilizzata per valutare la gravità della fatica e il suo impatto sulla vita quotidiana. Il paziente risponde su una scala di tipo Likert che va da 1 a 7.
Altri nomi:
  • Scala di gravità della fatica
Altro: IPAQ
Questo questionario valuta l'attività fisica complessiva e il livello di stile di vita sedentario durante gli ultimi sette giorni.
Altri nomi:
  • Questionario internazionale sull'attività fisica
Altro: Rumore di movimento
EasyAngle® è un goniometro digitale che migliora la funzionalità goniometrica di lunga data con capacità di misurazione della rotazione, dell'inclinazione e della scoliosi.
Altri nomi:
  • EasyAngle
Dispositivo: Goniometria
Il sistema di sensori Links è un dispositivo di misurazione ed è costituito dai Links Pod e dal Links Hub. I pod Links contengono un accelerometro, un giroscopio e un magnetometro per misurare la posizione rispetto a un frame di riferimento globale.
Altri nomi:
  • Collegamenti Sistema di sensori Goniometri
Altro: Monitoraggio video acquisito

Una volta ogni quattro settimane, mentre indossano i goniometri elettronici Yumen (Links Sensor System), ai pazienti verrà chiesto di registrare su video tre attività relative a:

  1. Arti superiori: mani alla testa
  2. Arti inferiori: da seduti per stare in piedi con o senza l'aiuto di una persona
  3. Compito importante autodefinito: un compito a scelta del paziente, da un elenco di compiti, rappresentativo delle sue difficoltà motorie o impedimenti all'autonomia.
Dispositivo: Monitoraggio delle attività
I dispositivi indossabili (orologio connesso) raccoglieranno dati relativi alla salute 24 ore su 24, 7 giorni su 7 in remoto mentre i pazienti svolgono le loro routine quotidiane a casa e al lavoro.
Altri nomi:
  • Valutazione dell'attività e parametri fisiologici

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Partecipazione alle valutazioni domiciliari globali
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Proporzione di valutazioni domiciliari effettuate rispetto al numero di valutazioni domiciliari pianificate
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rispetto della compilazione dei questionari a casa
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi della percentuale di risposte ai questionari a domicilio
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Conformità per quanto riguarda l'uso dello spirometro a casa
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi della percentuale di dati spirometrici validi raccolti a casa
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Conformità relativa all'utilizzo del dispositivo sensori LINKS a casa
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi della percentuale di dati accelerometrici utilizzabili raccolti a casa
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Conformità relativa all'utilizzo del sensore di attività a casa
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi della quota di dati fruibili raccolti a casa utilizzando lo smartwatch
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Conformità relativa al raggiungimento di attività video a casa
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Analisi dell'usabilità delle attività video eseguite a casa
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Correlazione dello spirometro domiciliare e ospedaliero Misurazioni forzate della capacità vitale
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Confronto dei dati sulla capacità vitale forzata raccolti durante le misurazioni spirometriche domiciliari e ospedaliere
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Correlazione delle misurazioni del flusso espiratorio di picco dello spirometro domestico e ospedaliero
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Confronto dei dati del flusso espiratorio di picco raccolti durante le misurazioni spirometriche domiciliari e ospedaliere
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Correlazione del volume espiratorio forzato dello spirometro domiciliare e ospedaliero in misurazioni di 1 secondo
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Confronto del volume espiratorio forzato in 1 secondo di dati raccolti durante le misurazioni spirometriche domiciliari e ospedaliere
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Collaboratori

Aparito Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

30 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

4 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DT4RD

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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