Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haalbaarheid, validatie en toepassing van digitale tools voor de follow-up van neuromusculaire patiëntmobiliteit in het dagelijks leven (DT4RD)

25 juni 2026 bijgewerkt door: Institut de Myologie, France

Haalbaarheid, validatie en toepassing van digitale hulpmiddelen voor de follow-up van neuromusculaire patiënten

De lage prevalentie van zeldzame ziekten belemmert de opzet van klinische studies met voldoende statistische kracht om de werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen aan te tonen. Dit kan alleen worden bereikt door internationale multicentrische onderzoeken op te zetten, wat een uitdaging is vanwege een gebrek aan objectieve, universele uitkomstmaten die hoogwaardige, reproduceerbare gegevens genereren. Een van de hindernissen bij het bereiken van universele uitkomstmaten voor klinische onderzoeken is de moeilijkheid om ambulante van niet-ambulante, autonome en ondersteunende of onvrijwillige bewegingen vast te leggen en te onderscheiden. Dit maakt een proef ter beoordeling van de ambulante fase op dit moment zeer uitdagend. Veel deelnemers uitsluiten van proeven en veel patiënten van toegang tot medicatie.

Integratie en validatie van de technologie in proeven, onderzoek en het leven van patiënten is essentieel om deze hindernis te overwinnen. Zo bestaan ​​er bij dystrofinopathieën aparte uitkomstmaten voor ambulante en niet-ambulante deelnemers, maar ontbreekt de relatie tussen deze uitkomstmaten of een overgangsmaatstaf/eindpunt grotendeels.

Na een uitgebreide literatuurstudie zijn er verschillende tools geselecteerd om op afstand verschillende symptomen van neuromusculaire patiënten te volgen, waaronder zwakte, pijn, vermoeidheid, cognitieve defecten, motorische stoornissen (waaronder verlies van handigheid, ataxie...), stofwisselings-, ademhalings- en hartproblemen, contracturen, tremor, vallen, hypo of hypersomnia... De toolbox bevat gemeenschappelijke maatregelen voor alle patiënten, maar kan aanvullende maatregelen bevatten die specifiek zijn voor de symptomen van de patiënt (en dus ook voor de ziekte van de patiënt).

De metingen zijn zo ontworpen dat ze niet invasief, opdringerig of belastend zijn voor de patiënt.

DT4RD gaat gebruik maken van state-of-the-art technologie, klinische beoordelingsschalen en psychometrische / data-analyse om op afstand geschikte klinische beoordelingen van mobiliteit te leveren om maximaal voordeel voor de patiënt te garanderen, met name:

  • Vergelijk face-to-face klinische gegevens die in het ziekenhuis zijn verzameld met door de patiënt gegenereerde gegevens die op afstand zijn vastgelegd
  • Onderzoek hoe sensoren de metingen thuis en tijdens klinische bezoeken mogelijk kunnen verbeteren
  • Bevorder een duidelijke focus op gebruikersgericht ontwerp en de integratie van technologie
  • Gebruik betrouwbaarheids- en validiteitsanalyses om gemeenschappelijke meetwaarden gelijk te stellen (die met hetzelfde of een vergelijkbaar construct)
  • Demonstreer een proof-of-concept-model waarin verschillende maatregelen uitwisselbaar zijn

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

40

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Association Institut de Myologie
  • Verenigd Koninkrijk
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 60 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd tussen 12 en 60 jaar
  • Patiënten met een genetisch bevestigde/moleculair bewezen neuromusculaire of neurometabole ziekte*
  • Patiënten die moeilijkheden hebben met lopen in huis en een hoog risico lopen om deelname te beperken en buitenshuis te lopen.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming
  • In staat om te voldoen aan alle protocolvereisten, inclusief video-opname
  • Aangesloten bij of begunstigde van een socialezekerheidsregeling (voor Frankrijk)

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een ongedefinieerde diagnose of een andere diagnose dan neuromusculaire of neurometabole ziekte
  • Patiënt loopt 10 meter in minder dan 10 seconden
  • Voogdij/voogdij
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Patiënten met relevante bijkomende pathologieën die, naar het oordeel van de onderzoeker, de naleving van het protocol zouden kunnen verstoren
  • Patiënten die niet zijn aangesloten bij de lokale sociale zekerheid (voor Frankrijk)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Ander
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Voornaam
Ander: 2MWT
Looptesten van twee minuten.
Andere namen:
  • Looptesten van twee minuten
Ander: MFM32
Motor Function Measurement (MFM) is een kwantitatieve schaal die is gemaakt om globale motorische functionele vaardigheden te meten bij een persoon met een neuromusculaire aandoening.
Andere namen:
  • Spiermotoriek 32
Ander: MyoGrip
De MyoGrip is een dynamometer voor het meten van de grijpkracht.
Ander: QOL-gNMD
De vragenlijst "Kwaliteit van leven bij genetische neuromusculaire aandoeningen" (QoL-gNMD) is een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (PROM) die speciaal is ontworpen voor patiënten met een licht progressieve neuromusculaire aandoening met genetisch overheersende spierschade
Diagnostische toets: Spirometrie
De geforceerde vitale capaciteit (FVC), de expiratoire piekstroom (PEF) en het geforceerde expiratoire volume in 1 seconde (FEV1) worden in het ziekenhuis gemeten met het lokale ziekenhuisapparaat (bijv. Vitalograph) onder toezicht van de klinisch beoordelaar en thuis met een draagbaar apparaat.
Andere namen:
  • Spirobank Slim
Apparaat: Versnelling
Het Links sensorsysteem is een meetinstrument en bestaat uit de Links Pods en de Links Hub. De Links-pods bevatten een versnellingsmeter, gyroscoop en magnetometer om de positie ten opzichte van een globaal referentiekader te meten.
Andere namen:
  • Links sensorsysteem
Ander: 10mWT
10 meter looptest.
Ander: PUL
De Performance of the Upper Limb (PUL) is een functionele schaal die speciaal is ontworpen voor het beoordelen van de functie van de bovenste ledematen bij Duchenne spierdystrofie.
Andere namen:
  • Prestaties van de bovenste ledematen
Ander: NSAA
De North Star Ambulante Beoordeling (NSAA) is een beoordelingsschaal met 17 items die wordt gebruikt om de functionele motoriek te meten bij ambulante kinderen met Duchenne spierdystrofie.
Andere namen:
  • Ambulante beoordeling van North Star
Ander: NSAD
De NSAD is ontwikkeld om motorische prestaties te meten bij ambulante en niet-ambulante proefpersonen als onderdeel van de klinische uitkomststudie van dysferlinopathie.
Andere namen:
  • North Star Assessment voor spierdystrofieën van het limb-girdle-type
Ander: TANS
Deze schaal is afgeleid van de North Star Ambulante Assessment en verschillende items van de Egan Klassifikation Scale (EK2).
Andere namen:
  • Overgangsbeoordeling North Star
Ander: MyoPinch
De MyoPinch is een uiterst nauwkeurige dynamometer waarmee de belangrijkste knijpkracht kan worden geëvalueerd.
Ander: MyoQuad
De MyoQuad is een uiterst nauwkeurige dynamometer waarmee de kracht van knie-extensie kan worden geëvalueerd.
Ander: ACTIVLIM
Activiteitsbeperkingen, zoals gemeten door ACTIVLIM, worden gedefinieerd als de moeilijkheden die een patiënt kan hebben bij het uitvoeren van dagelijkse activiteiten, ongeacht de betrokken strategieën.
Ander: PREM
Deze vragenlijst is opgebouwd uit eenvoudige vragen die betrekking hebben op de beoordelingen en beoordelingsinstrumenten die tijdens het onderzoek zijn gebruikt.
Andere namen:
  • Door de patiënt gerapporteerde ervaringsmaatregelen
Ander: SF-MPQ
Het hoofdbestanddeel van de SF-MPQ bestaat uit 15 descriptoren (11 sensorische; 4 affectieve) die op een intensiteitsschaal worden beoordeeld als 0 = geen, 1 = licht, 2 = matig of 3 = ernstig.
Andere namen:
  • Gewijzigde verkorte McGill-pijnvragenlijst
Ander: FSS
De Fatigue Severity Scale wordt gebruikt om de ernst van vermoeidheid en de impact ervan op het dagelijks leven te beoordelen. De patiënt reageert op een Likert-schaal van 1 tot 7.
Andere namen:
  • Vermoeidheid Ernst Schaal
Ander: IPAQ
Deze vragenlijst beoordeelt de algehele fysieke activiteit en het niveau van sedentaire levensstijl gedurende de afgelopen zeven dagen.
Andere namen:
  • Internationale vragenlijst voor lichaamsbeweging
Ander: Rang van beweging
De EasyAngle® is een digitale goniometer die de lang gevestigde goniometrische functionaliteit verbetert met de mogelijkheid om rotatie, helling en scoliose te meten.
Andere namen:
  • EasyAngle
Apparaat: Goniometrie
Het Links sensorsysteem is een meetinstrument en bestaat uit de Links Pods en de Links Hub. De Links-pods bevatten een versnellingsmeter, gyroscoop en magnetometer om de positie ten opzichte van een globaal referentiekader te meten.
Andere namen:
  • Links Sensorsysteem goniometers
Ander: Video vastgelegd toezicht

Eens in de vier weken, terwijl ze de Yumen elektronische goniometers (Links Sensor System) dragen, wordt de patiënten gevraagd om drie taken op video op te nemen met betrekking tot:

  1. Bovenste ledematen: handen tegen het hoofd
  2. Onderste ledematen: Ga zitten om te staan ​​met of zonder de hulp van een persoon
  3. Zelfgedefinieerde belangrijke taak: een taak naar keuze van de patiënt, uit een lijst met taken, die representatief is voor zijn/haar motorische problemen of belemmering voor autonomie.
Apparaat: Activiteitsbewaking
Draagbare apparaten (verbonden horloge) verzamelen 24/7 gezondheidsgerelateerde gegevens op afstand terwijl patiënten hun dagelijkse routines thuis en op het werk doorlopen.
Andere namen:
  • Activiteitsbeoordeling en fysiologische parameters

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwezigheid bij wereldwijde woningevaluaties
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Aandeel uitgevoerde woningbeoordelingen ten opzichte van het aantal geplande woningbeoordelingen
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Naleving van het thuis invullen van vragenlijsten
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Analyse van het aandeel antwoorden op de vragenlijsten thuis
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Naleving van het gebruik van de spirometer thuis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Analyse van het aandeel geldige spirometriegegevens dat thuis is verzameld
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Naleving met betrekking tot het gebruik van het LINKS-sensorapparaat thuis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Analyse van het aandeel bruikbare accelerometriegegevens die thuis zijn verzameld
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Naleving van het gebruik van de activiteitssensor thuis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Analyse van het aandeel bruikbare data dat thuis met de smartwatch wordt verzameld
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Naleving met betrekking tot het uitvoeren van videotaken thuis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Analyse van de bruikbaarheid van de thuis uitgevoerde videotaken
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Correlatie thuis- en ziekenhuisspirometer Geforceerde vitale capaciteitsmetingen
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Vergelijking van gegevens over geforceerde vitale capaciteit die zijn verzameld tijdens metingen van de spirometer thuis en in het ziekenhuis
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Correlatie van spirometerpiekmetingen van de spirometer thuis en in het ziekenhuis
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Vergelijking van piekuitademingsstroomgegevens verzameld tijdens spirometermetingen thuis en in het ziekenhuis
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Correlatie van thuis- en ziekenhuis spirometer geforceerd expiratoir volume in metingen van 1 seconde
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Vergelijking van geforceerd expiratoir volume in 1 seconde gegevens verzameld tijdens spirometermetingen thuis en in het ziekenhuis
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Institut de Myologie, France

Medewerkers

Aparito Ltd.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 juni 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 juni 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

6 juni 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DT4RD

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren