日常生活中神经肌肉患者活动性随访数字化工具的可行性、有效性和应用 (DT4RD)
2026年6月25日 更新者：Institut de Myologie, France
数字化工具在神经肌肉患者随访中的可行性、有效性及应用
罕见病的低患病率阻碍了临床研究的设计，这些研究具有足够的统计功效来证明新药的疗效。 这只能通过建立国际多中心研究来实现，由于缺乏客观、普遍的结果测量来产生高质量、可重复的数据，这具有挑战性。 实现临床试验的普遍结果测量的障碍之一是难以捕捉和区分走动和非走动、自主和辅助或非自愿运动。 这使得目前评估门诊阶段的试验非常具有挑战性。 将许多参与者排除在试验之外，并将许多患者排除在药物治疗之外。
在试验、研究和患者生活中整合和验证该技术对于克服这一障碍至关重要。 例如，在肌营养不良症中，独立的结果测量存在于流动和非流动参与者，但这些结果测量或过渡结果测量/终点之间的关系在很大程度上缺失。
在详尽的文献回顾之后，选择了几种工具来远程跟踪神经肌肉患者的各种症状，包括虚弱、疼痛、疲劳、认知缺陷、运动障碍（包括灵活性丧失、共济失调……）、代谢、呼吸和心脏问题，挛缩、震颤、跌倒、睡眠不足或嗜睡…… 该工具箱包括适用于所有患者的常用措施，但可能包括针对患者症状（因此又针对患者疾病）的额外措施。
这些测量被设计为对患者没有侵入性、侵扰性或负担。
DT4RD 将利用最先进的技术、临床评级量表和心理测量/数据分析来提供适合目的的移动性远程临床评估，以确保最大的患者利益，具体而言：
- 将在医院收集的面对面临床数据与远程记录的患者生成数据进行比较
- 检查传感器如何在家中和临床访问期间潜在地增强测量
- 促进明确关注以用户为中心的设计和技术集成
- 使用可靠性和有效性分析来等同于任何常见的措施（具有相同或相似结构的措施）
- 展示一个概念验证模型，不同的措施可以互换
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
40
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 60年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 12至60岁
- 患有经基因证实/分子学证实的神经肌肉或神经代谢疾病的患者*
- 患者在家中行走困难并且极有可能限制参与和走出家门。
- 书面知情同意书
- 能够遵守所有协议要求，包括视频录制
- 隶属于社会保障计划或受益人（法国）
排除标准：
- 诊断不明或除神经肌肉或神经代谢疾病以外的任何诊断的患者
- 患者在 10 秒内步行 10 米
- 监护/托管
- 孕妇或哺乳期妇女
- 具有相关伴随病症的患者，研究者认为这些病症可能会影响方案依从性
- 不属于当地社会保障的患者（法国）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：其他
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
其他：主要的
|
两分钟步行测试。
其他名称：
运动功能测量 (MFM) 是一种定量量表，用于测量神经肌肉疾病患者的整体运动功能能力。
其他名称：
MyoGrip 是一种用于测量握力的测力计。
“遗传性神经肌肉疾病的生活质量”问卷 (QoL-gNMD) 是一种患者报告结果测量 (PROM) 工具，专门为患有遗传性肌肉损伤的低度进展性神经肌肉疾病患者设计
用力肺活量 (FVC)、最大呼气流量 (PEF) 和第一秒用力呼气量 (FEV1) 将在医院使用当地医院设备（例如
Vitalograph）在临床评估员的监督下，并在家中使用便携式设备。
其他名称：
Links 传感器系统是一种测量设备，由 Links Pod 和 Links Hub 组成。
Links 吊舱包含加速度计、陀螺仪和磁力计，用于测量相对于全球参考系的位置。
其他名称：
10米步行测试。
上肢表现 (PUL) 是专门设计用于评估杜氏肌营养不良症患者上肢功能的功能量表。
其他名称：
North Star 动态评估 (NSAA) 是一个包含 17 个项目的评分量表，用于测量患有杜氏肌营养不良症的行走儿童的功能性运动能力。
其他名称：
开发 NSAD 是为了测量移动和非移动受试者的运动表现，作为 dysferlinopathy 临床结果研究的一部分。
其他名称：
该量表源自 North Star 动态评估和 Egan 分类量表 (EK2) 中的几个项目。
其他名称：
MyoPinch 是一种高精度测力计，可以评估按键的捏力。
MyoQuad 是一款高精度测力计，可以评估膝关节伸展强度。
由 ACTIVLIM 衡量的活动限制被定义为患者在执行日常活动时可能遇到的困难，无论涉及何种策略。
该问卷由与研究期间使用的评估和评估工具相关的简单问题组成。
其他名称：
SF-MPQ 的主要组成部分由 15 个描述符（11 个感官；4 个情感）组成，它们在强度等级上被评为 0 = 无，1 = 轻度，2 = 中度或 3 = 重度。
其他名称：
疲劳严重程度量表用于评估疲劳的严重程度及其对日常生活的影响。
患者在 1 到 7 的李克特式量表上做出反应。
其他名称：
该问卷评估了过去 7 天内的总体身体活动和久坐不动的生活方式。
其他名称：
EasyAngle® 是一种数字测角仪，通过旋转、倾斜和脊柱侧弯测量功能改进了长期建立的测角功能。
其他名称：
Links 传感器系统是一种测量设备，由 Links Pod 和 Links Hub 组成。
Links 吊舱包含加速度计、陀螺仪和磁力计，用于测量相对于全球参考系的位置。
其他名称：
每四个星期一次，佩戴 Yumen 电子测角仪（Links 传感器系统）时，患者将被要求在视频中记录与以下相关的三项任务：
当患者在家中和工作中进行日常工作时，可穿戴设备（联网手表）将全天候 24/7 远程收集与健康相关的数据。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
全球房屋评估出席人数
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
与计划的家庭评估数量相比，进行的家庭评估的比例
|
通过学习完成，平均1年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
遵守在家填写调查问卷的规定
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
家庭问卷回覆比例分析
|
通过学习完成，平均1年
|
|
关于在家使用肺活量计的合规性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
居家采集的有效肺量计数据比例分析
|
通过学习完成，平均1年
|
|
关于在家中使用 LINKS 传感器设备的合规性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
分析在家收集的可用加速度计数据的比例
|
通过学习完成，平均1年
|
|
关于在家中使用活动传感器的合规性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
使用智能手表在家中收集的可用数据比例分析
|
通过学习完成，平均1年
|
|
关于在家完成视频任务的合规性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
在家执行视频任务的可用性分析
|
通过学习完成，平均1年
|
|
家庭和医院肺活量计用力肺活量测量的相关性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
家庭和医院肺活量计测量期间收集的用力肺活量数据的比较
|
通过学习完成，平均1年
|
|
家庭和医院肺活量计峰值呼气流量测量的相关性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
家庭和医院肺活量计测量期间收集的呼气峰流量数据的比较
|
通过学习完成，平均1年
|
|
家庭和医院肺活量计 1 秒测量用力呼气量的相关性
大体时间：通过学习完成，平均1年
|
在家庭和医院肺活量计测量期间收集的 1 秒数据中用力呼气量的比较
|
通过学习完成，平均1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月29日
初级完成 (实际的)
2025年6月6日
研究完成 (实际的)
2025年6月6日
研究注册日期
首次提交
2023年3月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月3日
首次发布 (实际的)
2023年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月25日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.