일상 생활에서 신경근 환자 이동성 추적을 위한 디지털 도구의 타당성, 검증 및 적용 (DT4RD)
2023년 9월 26일 업데이트: Institut de Myologie, France
신경근 환자의 추적 관찰을 위한 디지털 도구의 타당성, 검증 및 적용
희귀질환의 낮은 유병률은 신약의 효능을 입증하기에 충분한 통계적 힘을 가진 임상 연구의 설계를 방해합니다. 이것은 고품질의 재현 가능한 데이터를 생성하는 객관적이고 보편적인 결과 측정의 부족으로 인해 어려운 국제 다기관 연구를 설정해야만 달성할 수 있습니다. 임상 시험을 위한 보편적인 결과 측정을 달성하는 데 있어 장애물 중 하나는 보행을 비보행, 자율 및 보조 또는 비자발적 움직임과 포착하고 구별하는 것이 어렵다는 것입니다. 이것은 현재 보행 단계를 평가하는 시험을 매우 어렵게 만듭니다. 시험에서 많은 참가자와 약물에 대한 접근에서 많은 환자를 제외합니다.
시험, 연구 및 환자의 삶에서 기술의 통합 및 검증은 이 장애물을 극복하는 데 필수적입니다. 예를 들어, dystrophinopathies에서 보행 및 비 보행 참가자에 대해 별도의 결과 측정이 존재하지만 이러한 결과 측정 또는 전환 결과 측정/끝점 사이의 관계는 대부분 누락됩니다.
철저한 문헌 검토에 따라 쇠약, 통증, 피로, 인지 결함, 운동 장애(손재주 상실, 운동 실조... 포함), 대사, 호흡 및 심장 문제, 수축, 떨림, 넘어짐, 저혈압 또는 수면과다증... 도구 상자에는 모든 환자에 대한 공통 측정이 포함되지만 환자의 증상(따라서 환자의 질병)에 특정한 추가 측정이 포함될 수 있습니다.
측정은 침습적이거나 거슬리거나 환자에게 부담이 되지 않도록 설계되었습니다.
DT4RD는 첨단 기술, 임상 평가 척도 및 심리 측정/데이터 분석을 활용하여 이동성에 대한 목적에 맞는 원격 임상 평가를 제공하여 환자의 이익을 극대화할 것입니다. 구체적으로 다음과 같습니다.
- 원격으로 기록된 환자 생성 데이터와 병원에서 수집된 대면 임상 데이터 비교
- 센서가 집에서 그리고 임상 방문 중에 측정을 잠재적으로 향상시킬 수 있는 방법을 조사합니다.
- 사용자 중심 설계 및 기술 통합에 대한 명확한 초점 촉진
- 신뢰도 및 타당도 분석을 사용하여 공통 측정값(동일하거나 유사한 구조를 가진 측정값)을 동일시합니다.
- 서로 다른 측정값을 상호 교환할 수 있는 개념 증명 모델 시연
연구 개요
상태
모병
정황
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
40
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Newcastle Upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- 아직 모집하지 않음
- John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
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연락하다:
- Volker STRAUB, MD
- 이메일: volker.straub@ncl.ac.uk
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수석 연구원:
- Robert Muni Lofra
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Paris, 프랑스, 75013
- 모병
- Association institut de Myologie
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수석 연구원:
- Giorgia QUERIN, MD
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연락하다:
- Vincent MD Varlet
- 전화번호: +33 1 42 16 58 58
- 이메일: v.varlet@institut-myologie.org
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 12~60세
- 유전적으로 확인/분자적으로 입증된 신경근 또는 신경대사 질환이 있는 환자*
- 집에서 보행에 어려움을 겪고 있고 참여를 제한하고 집 밖에서 보행을 할 위험이 높은 환자.
- 서면 동의서
- 비디오 녹화를 포함한 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
- 사회보장제도 가입 또는 수혜자(프랑스의 경우)
제외 기준:
- 진단이 불명확하거나 신경근육질환 또는 신경대사질환 이외의 진단을 받은 환자
- 10초 이내에 10m를 걷는 환자
- 후견인/신탁통치
- 임산부 또는 수유부
- 연구자의 판단에 따라 프로토콜 준수를 방해할 수 있는 관련 수반 병리를 가진 환자
- 지역 사회보장국에 소속되지 않은 환자(프랑스의 경우)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 주요한
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2분 도보 테스트.
다른 이름들:
운동 기능 측정(MFM)은 신경근 질환이 있는 사람의 전반적인 운동 기능 능력을 측정하기 위해 만든 정량적 척도입니다.
다른 이름들:
MyoGrip은 악력을 측정하기 위한 동력계입니다.
"유전 신경근 질환의 삶의 질" 설문지(QoL-gNMD)는 유 전적으로 우세한 근육 손상이 있는 저진행성 신경근 질환 환자를 위해 특별히 고안된 환자 보고 결과 측정(PROM) 도구입니다.
강제 폐활량(FVC), 최대 호기량(PEF) 및 1초간 강제 호기량(FEV1)은 병원에서 현지 병원 기기(예:
Vitalograph) 임상 평가자의 감독 하에 집에서 휴대용 장치를 사용합니다.
다른 이름들:
Links 센서 시스템은 측정 장치이며 Links Pod와 Links Hub로 구성됩니다.
Links 포드에는 전역 참조 프레임을 기준으로 위치를 측정하기 위한 가속도계, 자이로스코프 및 자력계가 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
10미터 걷기 테스트.
PUL(Performance of the Upper Limb)은 Duchenne 근이영양증의 상지 기능을 평가하기 위해 특별히 고안된 기능 척도입니다.
다른 이름들:
NSAA(North Star Ambulatory Assessment)는 Duchenne 근이영양증이 있는 걸을 수 있는 어린이의 기능적 운동 능력을 측정하는 데 사용되는 17개 항목 평가 척도입니다.
다른 이름들:
NSAD는 dysferlinopathy의 임상 결과 연구의 일환으로 걸을 수 있는 대상과 걸을 수 없는 대상의 운동 성능을 측정하기 위해 개발되었습니다.
다른 이름들:
이 척도는 North Star Ambulatory Assessment와 Egan Klassifikation Scale(EK2)의 여러 항목에서 파생되었습니다.
다른 이름들:
MyoPinch는 키 핀치 강도를 평가할 수 있는 고정밀 동력계입니다.
MyoQuad는 무릎 신전 강도를 평가할 수 있는 고정밀 동력계입니다.
ACTIVLIM에서 측정한 활동 제한은 관련된 전략에 관계없이 환자가 일상 활동을 수행하는 데 가질 수 있는 어려움으로 정의됩니다.
이 설문지는 연구 중에 사용된 평가 및 평가 도구와 관련된 간단한 질문으로 구성됩니다.
다른 이름들:
SF-MPQ의 주요 구성 요소는 강도 척도에서 0 = 없음, 1 = 약함, 2 = 보통 또는 3 = 심각으로 평가되는 15개의 설명자(11개의 감각, 4개의 감정)로 구성됩니다.
다른 이름들:
피로 심각도 척도는 피로의 심각성과 일상 생활에 미치는 영향을 평가하는 데 사용됩니다.
환자는 1에서 7까지 범위의 리커트 유형 척도로 응답합니다.
다른 이름들:
이 설문지는 지난 7일 동안 전반적인 신체 활동과 좌식 생활 방식의 수준을 평가합니다.
다른 이름들:
EasyAngle®은 회전, 기울기 및 척추 측만증 측정 기능을 통해 오랫동안 확립된 측각 기능을 개선한 디지털 측각계입니다.
다른 이름들:
Links 센서 시스템은 측정 장치이며 Links Pod와 Links Hub로 구성됩니다.
Links 포드에는 전역 참조 프레임을 기준으로 위치를 측정하기 위한 가속도계, 자이로스코프 및 자력계가 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
4주에 한 번씩 Yumen 전자 고니오미터(Links Sensor System)를 착용한 상태에서 환자는 다음과 관련된 세 가지 작업을 비디오에 기록하도록 요청받습니다.
웨어러블 기기(연결된 시계)는 환자가 집과 직장에서 일상을 보내면서 원격으로 24시간 건강 관련 데이터를 수집합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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글로벌 홈 평가 참석
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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계획된 주택 평가의 수와 비교하여 수행된 주택 평가의 비율
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학업 수료까지 평균 1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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집에서 설문지 작성 준수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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가정에서의 설문 응답 비율 분석
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학업 수료까지 평균 1년
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가정에서의 폐활량계 사용 준수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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집에서 수집한 유효한 폐활량 측정 데이터의 비율 분석
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학업 수료까지 평균 1년
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집에서 LINKS 센서 장치 사용에 관한 준수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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가정에서 수집된 사용 가능한 가속도 측정 데이터의 비율 분석
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학업 수료까지 평균 1년
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가정에서의 활동 센서 사용 준수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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스마트워치를 이용하여 집에서 수집한 가용 데이터의 비율 분석
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학업 수료까지 평균 1년
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집에서 비디오 작업 수행에 관한 준수
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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집에서 수행하는 비디오 작업의 사용성 분석
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학업 수료까지 평균 1년
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가정 및 병원 폐활량계의 상관관계 강제 폐활량 측정
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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가정 및 병원 폐활량계 측정 중에 수집된 강제 폐활량 데이터 비교
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학업 수료까지 평균 1년
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가정 및 병원 폐활량계 최대 호기 유량 측정의 상관관계
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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가정 및 병원 폐활량계 측정 중에 수집된 최대 호기 유량 데이터 비교
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학업 수료까지 평균 1년
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1초 측정에서 가정 및 병원 폐활량계 강제 호기량의 상관관계
기간: 학업 수료까지 평균 1년
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가정 및 병원 폐활량계 측정 중에 수집된 1초 데이터의 강제 호기량 비교
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학업 수료까지 평균 1년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 6월 29일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 완료 (추정된)
2024년 6월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 3일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 9월 26일
마지막으로 확인됨
2023년 9월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
신경근 질환에 대한 임상 시험
-
University of Pennsylvania완전한Intrntl Classification of Diseases, 9th Revision, (ICD-9-CM) 410의 주진단 또는 이차진단 코드가 있는 환자(5번째 숫자가 2인 경우 제외)미국
2MWT에 대한 임상 시험
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Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)완전한
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne완전한
-
Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneMinistry of Health, France모병