Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Factibilidad, Validación y Aplicación de Herramientas Digitales para el Seguimiento de la Movilidad del Paciente Neuromuscular en la Vida Diaria (DT4RD)

26 de septiembre de 2023 actualizado por: Institut de Myologie, France

Factibilidad, Validación y Aplicación de Herramientas Digitales para el Seguimiento del Paciente Neuromuscular

La baja prevalencia de enfermedades raras dificulta el diseño de estudios clínicos con suficiente poder estadístico para demostrar la eficacia de nuevos fármacos. Esto solo se puede lograr mediante la creación de estudios multicéntricos internacionales, lo cual es un desafío debido a la falta de medidas de resultado universales y objetivas que generen datos reproducibles de alta calidad. Uno de los obstáculos para lograr medidas de resultado universales para los ensayos clínicos es la dificultad de capturar y distinguir los movimientos ambulatorios de los no ambulatorios, autónomos y de asistencia o involuntarios. Esto hace que un ensayo que evalúe la fase ambulatoria sea muy desafiante en este momento. Excluir a muchos participantes de los ensayos y a muchos pacientes del acceso a la medicación.

La integración y validación de la tecnología en los ensayos, la investigación y la vida de los pacientes es esencial para superar este obstáculo. Por ejemplo, en las distrofinopatías existen medidas de resultado separadas para los participantes ambulantes y no ambulantes, pero falta en gran medida la relación entre estas medidas de resultado o una medida de resultado/punto final de transición.

Tras una revisión exhaustiva de la literatura, se han seleccionado varias herramientas para seguir de forma remota diversos síntomas de pacientes neuromusculares, incluidos debilidad, dolor, fatiga, defectos cognitivos, alteraciones motoras (incluida la pérdida de destreza, ataxia...), problemas metabólicos, respiratorios y cardíacos, contracturas, temblores, caídas, hipo o hipersomnia... La caja de herramientas incluye medidas comunes para todos los pacientes, pero puede incluir medidas adicionales específicas para los síntomas del paciente (por lo tanto, a su vez, para la enfermedad del paciente).

Las mediciones están diseñadas para no ser invasivas, intrusivas ni molestas para el paciente.

DT4RD aprovechará la tecnología de punta, las escalas de calificación clínica y el análisis psicométrico/de datos para ofrecer evaluaciones clínicas remotas de movilidad adecuadas para garantizar el máximo beneficio para el paciente, específicamente:

  • Compare los datos clínicos cara a cara recopilados en el hospital con los datos generados por el paciente registrados de forma remota
  • Examinar cómo los sensores pueden mejorar la medición potencialmente en el hogar y durante las visitas clínicas
  • Promover un enfoque claro en el diseño centrado en el usuario y la integración de la tecnología
  • Usar análisis de confiabilidad y validez para equiparar cualquier medida común (aquellas con el mismo o un constructo similar)
  • Demostrar un modelo de prueba de concepto en el que diferentes medidas pueden ser intercambiables

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

40

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Association Institut de Myologie
        • Investigador principal:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Contacto:
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Aún no reclutando
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Robert Muni Lofra

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años a 60 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad entre 12 y 60 años
  • Pacientes con una enfermedad neuromuscular o neurometabólica confirmada genéticamente/molecularmente probada*
  • Pacientes con dificultades para caminar en el hogar y con alto riesgo de limitar la participación y caminar fuera del hogar.
  • Consentimiento informado por escrito
  • Capaz de cumplir con todos los requisitos del protocolo, incluida la grabación de video
  • Afiliado o beneficiario de un régimen de seguridad social (para Francia)

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con diagnóstico indefinido o cualquier diagnóstico que no sea enfermedad neuromuscular o neurometabólica
  • Paciente caminando 10m en menos de 10s
  • Tutela/tutela
  • Mujeres embarazadas o lactantes
  • Pacientes con patologías concomitantes relevantes que, a juicio del investigador, puedan interferir en el cumplimiento del protocolo
  • Pacientes que no están afiliados a la seguridad social local (para Francia)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Otro
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Principal
Otro: 2MWT
Pruebas de caminata de dos minutos.
Otros nombres:
  • Pruebas de caminata de dos minutos
Otro: MFM32
La Medición de la función motora (MFM) es una escala cuantitativa creada para medir las habilidades funcionales motoras globales en una persona con enfermedad neuromuscular.
Otros nombres:
  • Función Motora Muscular 32
Otro: Myogrip
El MyoGrip es un dinamómetro para medir la fuerza de agarre.
Otro: CDV-gNMD
El cuestionario "Calidad de vida en enfermedades neuromusculares genéticas" (QoL-gNMD) es una herramienta de medición de resultados informada por el paciente (PROM) diseñada específicamente para pacientes con una enfermedad neuromuscular poco progresiva con daño muscular genéticamente predominante.
Prueba de diagnóstico: Espirometría
La capacidad vital forzada (FVC), el flujo espiratorio máximo (PEF) y el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) se medirán en el hospital con el dispositivo hospitalario local (p. Vitalograph) bajo la supervisión del evaluador clínico y en casa con un dispositivo portátil.
Otros nombres:
  • Spirobank inteligente
Dispositivo: Acelerómetro
El sistema de sensores Links es un dispositivo de medición y consta de Links Pods y Links Hub. Los módulos Links contienen un acelerómetro, un giroscopio y un magnetómetro para medir la posición relativa a un marco de referencia global.
Otros nombres:
  • Sistema de sensores de enlaces
Otro: 10mWT
Prueba de 10 metros caminando.
Otro: POL
La Performance of the Upper Limb (PUL) es una escala funcional diseñada específicamente para evaluar la función de las extremidades superiores en la distrofia muscular de Duchenne.
Otros nombres:
  • Rendimiento de miembro superior
Otro: NSAA
La Evaluación ambulatoria de North Star (NSAA) es una escala de calificación de 17 ítems que se utiliza para medir las habilidades motoras funcionales en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne.
Otros nombres:
  • Evaluación ambulatoria North Star
Otro: AINE
El NSAD se desarrolló para medir el rendimiento motor en sujetos ambulantes y no ambulantes como parte del estudio de resultados clínicos de la disferlinopatía.
Otros nombres:
  • Evaluación de North Star para distrofias musculares de cintura y extremidades
Otro: BRONCEADOS
Esta escala se deriva de la Evaluación ambulatoria de North Star y varios elementos de la Escala de clasificación de Egan (EK2).
Otros nombres:
  • Evaluación de Transición North Star
Otro: MioPinch
El MyoPinch es un dinamómetro de alta precisión que permite la evaluación de la fuerza de pellizco clave.
Otro: MyoQuad
El MyoQuad es un dinamómetro de alta precisión que permite evaluar la fuerza de extensión de la rodilla.
Otro: ACTIVLIM
Las limitaciones de actividad, medidas por ACTIVLIM, se definen como las dificultades que un paciente puede tener para ejecutar las actividades diarias, independientemente de las estrategias involucradas.
Otro: PREM
Este cuestionario está compuesto por preguntas sencillas relacionadas con las evaluaciones y las herramientas de evaluación que se utilizaron durante el estudio.
Otros nombres:
  • Medidas de la experiencia informada por el paciente
Otro: SF-MPQ
El componente principal del SF-MPQ consta de 15 descriptores (11 sensoriales; 4 afectivos) que se califican en una escala de intensidad como 0 = ninguno, 1 = leve, 2 = moderado o 3 = grave.
Otros nombres:
  • Cuestionario de dolor de McGill de formato corto modificado
Otro: FSS
La escala de gravedad de la fatiga se utiliza para evaluar la gravedad de la fatiga y su impacto en la vida diaria. El paciente responde en una escala tipo Likert que va del 1 al 7.
Otros nombres:
  • Escala de gravedad de la fatiga
Otro: IPAQ
Este cuestionario evalúa la actividad física global y el nivel de sedentarismo durante los últimos siete días.
Otros nombres:
  • Cuestionario Internacional de Actividad Física
Otro: Sonó de movimiento
El EasyAngle® es un goniómetro digital que mejora la funcionalidad goniométrica establecida desde hace mucho tiempo con capacidades de medición de rotación, inclinación y escoliosis.
Otros nombres:
  • Ángulofácil
Dispositivo: Goniometría
El sistema de sensores Links es un dispositivo de medición y consta de Links Pods y Links Hub. Los módulos Links contienen un acelerómetro, un giroscopio y un magnetómetro para medir la posición relativa a un marco de referencia global.
Otros nombres:
  • Goniómetros Links Sensor System
Otro: Monitoreo capturado en video

Una vez cada cuatro semanas, mientras usan los goniómetros electrónicos Yumen (Links Sensor System), se les pedirá a los pacientes que graben en video tres tareas relacionadas con:

  1. Miembros superiores: manos a la cabeza
  2. Miembros inferiores: Sentarse para ponerse de pie con o sin la ayuda de una persona
  3. Tarea importante autodefinida: una tarea elegida por el paciente, de una lista de tareas, representativa de sus dificultades motoras o impedimento para la autonomía.
Dispositivo: Monitoreo de actividad
Los dispositivos portátiles (reloj conectado) recopilarán datos relacionados con la salud de forma remota las 24 horas del día, los 7 días de la semana, mientras los pacientes realizan sus rutinas diarias en el hogar y el trabajo.
Otros nombres:
  • Evaluación de la actividad y parámetros fisiológicos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Asistencia a evaluaciones globales de viviendas
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Proporción de evaluaciones de viviendas realizadas en comparación con el número de evaluaciones de viviendas planificadas
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cumplimiento con el llenado de cuestionarios en casa.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Análisis de la proporción de respuestas a los cuestionarios en el hogar
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Cumplimiento con respecto al uso del espirómetro en casa
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Análisis de la proporción de datos válidos de espirometría recogidos en casa
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Cumplimiento con respecto al uso del dispositivo de sensores LINKS en el hogar
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Análisis de la proporción de datos de acelerometría utilizables recopilados en el hogar
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Cumplimiento con respecto al uso del sensor de actividad en el hogar
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Análisis de la proporción de datos utilizables recopilados en casa con el reloj inteligente
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Cumplimiento en cuanto a la realización de tareas de video en casa
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Análisis de la usabilidad de las tareas de vídeo realizadas en casa
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Correlación de espirómetros domiciliarios y hospitalarios Mediciones de capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Comparación de los datos de capacidad vital forzada recopilados durante las mediciones del espirómetro en el hogar y en el hospital
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Correlación de las mediciones de flujo espiratorio máximo con espirómetros domésticos y hospitalarios
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Comparación de los datos de flujo espiratorio máximo recopilados durante las mediciones del espirómetro en el hogar y en el hospital
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Correlación del volumen espiratorio forzado del espirómetro doméstico y hospitalario en mediciones de 1 segundo
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Comparación del volumen espiratorio forzado en datos de 1 segundo recopilados durante las mediciones del espirómetro en el hogar y en el hospital
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Colaboradores

Aparito Ltd.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

4 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

28 de septiembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de septiembre de 2023

Última verificación

1 de septiembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DT4RD

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedades Neuromusculares

Ensayos clínicos sobre 2MWT

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Ukraine

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

3
Suscribir