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Viabilidade, Validação e Aplicação de Ferramentas Digitais para o Acompanhamento da Mobilidade Neuromuscular do Paciente na Vida Diária (DT4RD)

26 de setembro de 2023 atualizado por: Institut de Myologie, France

Viabilidade, Validação e Aplicação de Ferramentas Digitais para o Acompanhamento do Paciente Neuromuscular

A baixa prevalência de doenças raras dificulta o desenho de estudos clínicos com poder estatístico suficiente para demonstrar a eficácia de novos medicamentos. Isso só pode ser alcançado com a criação de estudos multicêntricos internacionais, o que é desafiador devido à falta de medidas objetivas e universais de resultados que gerem dados reprodutíveis e de alta qualidade. Um dos obstáculos na obtenção de medidas de resultados universais para ensaios clínicos é a dificuldade de capturar e distinguir movimentos ambulatoriais de não ambulatoriais, autônomos e assistivos ou involuntários. Isso torna um ensaio avaliando a fase ambulatorial muito desafiador neste momento. Excluindo muitos participantes dos ensaios e muitos pacientes do acesso à medicação.

A integração e validação da tecnologia em ensaios, pesquisas e na vida dos pacientes é essencial para superar esse obstáculo. Por exemplo, nas distrofinopatias, existem medidas de resultado separadas para participantes ambulantes e não ambulantes, mas a relação entre essas medidas de resultado ou uma medida de resultado/ponto final de transição está ausente.

Após uma revisão exaustiva da literatura, várias ferramentas foram selecionadas para acompanhar remotamente vários sintomas de pacientes neuromusculares, incluindo fraqueza, dor, fadiga, defeitos cognitivos, deficiências motoras (incluindo perda de destreza, ataxia...), problemas metabólicos, respiratórios e cardíacos, contraturas, tremores, quedas, hipo ou hipersonia... A caixa de ferramentas inclui medidas comuns para todos os pacientes, mas pode incluir medidas adicionais específicas para os sintomas do paciente (portanto, por sua vez, para a doença do paciente).

As medições são projetadas para não serem invasivas, intrusivas ou onerosas para o paciente.

O DT4RD vai alavancar tecnologia de ponta, escalas de classificação clínica e análise psicométrica/de dados para fornecer avaliações clínicas remotas adequadas à finalidade de mobilidade para garantir o máximo benefício ao paciente, especificamente:

  • Compare os dados clínicos cara a cara coletados no hospital com os dados gerados pelo paciente gravados remotamente
  • Examine como os sensores podem melhorar potencialmente a medição em casa e durante as visitas clínicas
  • Promova um foco claro no design centrado no usuário e na integração da tecnologia
  • Use análises de confiabilidade e validade para igualar quaisquer medidas comuns (aquelas com o mesmo construto ou similar)
  • Demonstrar um modelo de prova de conceito no qual diferentes medidas podem ser intercambiáveis

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

40

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75013
        • Recrutamento
        • Association Institut de Myologie
        • Investigador principal:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Newcastle Upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Ainda não está recrutando
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Robert Muni Lofra

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Com idade entre 12 e 60 anos
  • Pacientes com doença neuromuscular ou neurometabólica geneticamente confirmada/comprovada molecularmente*
  • Pacientes com dificuldades de locomoção em casa e com alto risco de limitar a participação e caminhar fora de casa.
  • Consentimento informado por escrito
  • Capaz de cumprir todos os requisitos de protocolo, incluindo gravação de vídeo
  • Inscrito ou beneficiário de um regime de segurança social (para a França)

Critério de exclusão:

  • Pacientes com diagnóstico indefinido ou qualquer diagnóstico diferente de doença neuromuscular ou neurometabólica
  • Paciente andando 10m em menos de 10s
  • Tutela/tutela
  • Mulheres grávidas ou amamentando
  • Pacientes com patologias concomitantes relevantes que, na avaliação do investigador, possam interferir no cumprimento do protocolo
  • Pacientes não inscritos na segurança social local (para a França)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Outro
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Diretor
Outro: 2MWT
Testes de caminhada de dois minutos.
Outros nomes:
  • Testes de caminhada de dois minutos
Outro: MFM32
A Medição da Função Motora (MFM) é uma escala quantitativa criada para medir as habilidades funcionais motoras globais em uma pessoa com doença neuromuscular.
Outros nomes:
  • Função motora muscular 32
Outro: MyoGripName
O MyoGrip é um dinamômetro para medir a força de preensão.
Outro: QOL-gNMD
O questionário "Quality of Life in genetic Neuromuscular Disease" (QoL-gNMD) é uma ferramenta de medida de resultado relatada pelo paciente (PROM) projetada especificamente para pacientes com uma doença neuromuscular pouco progressiva com dano muscular geneticamente predominante
Teste de diagnostico: Espirometria
A capacidade vital forçada (FVC), pico de fluxo expiratório (PEF) e volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) serão medidos no hospital com o dispositivo hospitalar local (por exemplo, Vitalograph) sob a supervisão do avaliador clínico e em casa com um dispositivo portátil.
Outros nomes:
  • Spirobank Smart
Dispositivo: Acelerometria
O sistema de sensores Links é um dispositivo de medição e consiste nos Links Pods e no Links Hub. Os pods de Links contêm um acelerômetro, giroscópio e magnetômetro para medir a posição em relação a um quadro de referência global.
Outros nomes:
  • Sistema de sensores de links
Outro: 10mWT
Teste de caminhada de 10 metros.
Outro: PUL
O Performance of the Upper Limb (PUL) é uma escala funcional especificamente projetada para avaliar a função do membro superior na distrofia muscular de Duchenne.
Outros nomes:
  • Desempenho do membro superior
Outro: NSAA
A North Star Ambulatory Assessment (NSAA) é uma escala de classificação de 17 itens usada para medir habilidades motoras funcionais em crianças ambulantes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Outros nomes:
  • Avaliação Ambulatorial North Star
Outro: AINE
O NSAD foi desenvolvido para medir o desempenho motor em indivíduos ambulantes e não ambulantes como parte do estudo de resultados clínicos de disferlinopatia.
Outros nomes:
  • North Star Assessment para distrofias musculares do tipo cinturas
Outro: BRONZEADO
Esta escala é derivada da North Star Ambulatory Assessment e vários itens da Egan Klassifikation Scale (EK2).
Outros nomes:
  • Estrela do Norte da Avaliação de Transição
Outro: MyoPinch
O MyoPinch é um dinamômetro de alta precisão que permite a avaliação da força de pinçamento de teclas.
Outro: MyoQuadGenericName
O MyoQuad é um dinamômetro de alta precisão que permite a avaliação da força de extensão do joelho.
Outro: ACTIVLIM
As limitações de atividade, medidas pelo ACTIVLIM, são definidas como as dificuldades que um paciente pode ter na execução de atividades diárias, quaisquer que sejam as estratégias envolvidas.
Outro: PREM
Este questionário é composto por perguntas simples relacionadas com as avaliações e instrumentos de avaliação que foram utilizados durante o estudo.
Outros nomes:
  • Medidas de Experiência Relatada pelo Paciente
Outro: SF-MPQ
O componente principal do SF-MPQ consiste em 15 descritores (11 sensoriais; 4 afetivos) que são classificados em uma escala de intensidade como 0 = nenhum, 1 = leve, 2 = moderado ou 3 = grave.
Outros nomes:
  • Questionário de dor McGill de forma curta modificado
Outro: FSS
A Escala de Gravidade da Fadiga é usada para avaliar a gravidade da fadiga e seu impacto na vida diária. O paciente responde em uma escala do tipo Likert que varia de 1 a 7.
Outros nomes:
  • Escala de Gravidade da Fadiga
Outro: IPAQ
Este questionário avalia a atividade física geral e o nível de sedentarismo durante os últimos sete dias.
Outros nomes:
  • Questionário Internacional de Atividade Física
Outro: Toque de movimento
O EasyAngle® é um goniômetro digital que melhora a funcionalidade goniométrica há muito estabelecida com recursos de medição de rotação, inclinação e escoliose.
Outros nomes:
  • EasyAngle
Dispositivo: Goniometria
O sistema de sensores Links é um dispositivo de medição e consiste nos Links Pods e no Links Hub. Os pods de Links contêm um acelerômetro, giroscópio e magnetômetro para medir a posição em relação a um quadro de referência global.
Outros nomes:
  • Goniômetros do sistema de sensores de links
Outro: Monitoramento de vídeo capturado

Uma vez a cada quatro semanas, usando os goniômetros eletrônicos Yumen (Links Sensor System), os pacientes serão solicitados a gravar em vídeo três tarefas relacionadas a:

  1. Membros superiores: mãos na cabeça
  2. Membros inferiores: Sentar para ficar em pé com ou sem ajuda de uma pessoa
  3. Tarefa importante autodefinida: Tarefa de escolha do paciente, dentre uma lista de tarefas, representativa de suas dificuldades motoras ou impedimento à autonomia.
Dispositivo: Monitoramento de atividades
Dispositivos vestíveis (relógio conectado) coletarão remotamente dados relacionados à saúde 24 horas por dia, 7 dias por semana, à medida que os pacientes realizam suas rotinas diárias em casa e no trabalho.
Outros nomes:
  • Avaliação da atividade e parâmetros fisiológicos

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Presença de avaliações domiciliares globais
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Proporção de avaliações domiciliares realizadas em comparação com o número de avaliações domiciliares planejadas
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Cumprimento do preenchimento de questionários em casa
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Análise da proporção de respostas aos questionários em casa
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Adesão ao uso do espirômetro em casa
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Análise da proporção de dados de espirometria válidos coletados em casa
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Conformidade com o uso do dispositivo de sensores LINKS em casa
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Análise da proporção de dados de acelerometria utilizáveis ​​coletados em casa
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Conformidade com o uso do sensor de atividade em casa
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Análise da proporção de dados utilizáveis ​​coletados em casa usando o smartwatch
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Conformidade quanto à realização de tarefas de vídeo em casa
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Análise da usabilidade das tarefas de vídeo realizadas em casa
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Correlação de espirômetros domiciliares e hospitalares Medidas de capacidade vital forçada
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Comparação dos dados da capacidade vital forçada coletados durante as medições do espirômetro domiciliar e hospitalar
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Correlação entre medidas de pico de fluxo expiratório em espirômetros domiciliares e hospitalares
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Comparação dos dados de pico de fluxo expiratório coletados durante medições de espirômetros domiciliares e hospitalares
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Correlação do volume expiratório forçado do espirômetro domiciliar e hospitalar em medições de 1 segundo
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Comparação do volume expiratório forçado em dados de 1 segundo coletados durante medições de espirômetros domiciliares e hospitalares
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Institut de Myologie, France

Colaboradores

Aparito Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

4 de abril de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de setembro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de setembro de 2023

Última verificação

1 de setembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DT4RD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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