Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Proveditelnost, validace a aplikace digitálních nástrojů pro sledování neuromuskulární mobility pacientů v každodenním životě (DT4RD)

26. září 2023 aktualizováno: Institut de Myologie, France

Proveditelnost, validace a aplikace digitálních nástrojů pro sledování neuromuskulárního pacienta

Nízká prevalence vzácných onemocnění brání navrhování klinických studií s dostatečnou statistickou silou k prokázání účinnosti nových léků. Toho lze dosáhnout pouze vytvořením mezinárodních multicentrických studií, což je náročné kvůli nedostatku objektivních, univerzálních výstupních opatření, která generují vysoce kvalitní a reprodukovatelné údaje. Jednou z překážek při dosahování univerzálních měřítek výsledků pro klinické studie je obtížnost zachytit a odlišit ambulantní a nechodící, autonomní a asistenční nebo mimovolní pohyby. Z tohoto důvodu je v tuto chvíli studie hodnotící ambulantní fázi velmi náročná. Vyloučení mnoha účastníků ze studií a mnoho pacientů z přístupu k lékům.

Pro překonání této překážky je nezbytná integrace a ověřování technologie v rámci zkoušek, výzkumu a životů pacientů. Například u dystrofinopatií existují samostatná měřítka výsledku pro ambulantní a nechodící účastníky, ale vztah mezi těmito měřítky výsledku nebo přechodným měřítkem výsledku/koncovým bodem do značné míry chybí.

Na základě vyčerpávajícího přehledu literatury bylo vybráno několik nástrojů pro vzdálené sledování různých symptomů neuromuskulárních pacientů včetně slabosti, bolesti, únavy, kognitivních poruch, motorických poruch (včetně ztráty obratnosti, ataxie...), metabolických, respiračních a srdečních potíží, kontraktury, třes, pády, hypo nebo hypersomnie... Sada nástrojů obsahuje společná opatření pro všechny pacienty, ale může zahrnovat další opatření specifická pro pacientovy symptomy (tedy pro nemoc pacienta).

Měření jsou navržena tak, aby nebyla pro pacienta invazivní, rušivá nebo zatěžující.

DT4RD využije nejmodernější technologie, klinické hodnotící škály a psychometrickou/datovou analýzu, aby zajistila vhodná pro účel vzdálená klinická hodnocení mobility, aby zajistila maximální přínos pro pacienta, konkrétně:

  • Porovnejte tváří v tvář klinická data shromážděná v nemocnici s daty generovanými pacienty zaznamenanými vzdáleně
  • Prozkoumejte, jak mohou senzory potenciálně zlepšit měření doma a během klinických návštěv
  • Propagujte jasné zaměření na design zaměřený na uživatele a integraci technologií
  • Použijte analýzy spolehlivosti a platnosti ke zrovnoprávnění jakýchkoli společných opatření (těch se stejnou nebo podobnou konstrukcí)
  • Předveďte model důkazu konceptu, do kterého lze zaměnit různá opatření

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

40

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Association Institut de Myologie
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Kontakt:
  • Spojené království
      • Newcastle Upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • Zatím nenabíráme
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Robert Muni Lofra

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ve věku od 12 do 60 let
  • Pacienti s geneticky potvrzeným/molekulárně prokázaným neuromuskulárním nebo neurometabolickým onemocněním*
  • Pacienti, kteří mají potíže s chůzí doma a jsou vystaveni vysokému riziku omezení účasti a chůze mimo domov.
  • Písemný informovaný souhlas
  • Schopnost splnit všechny požadavky protokolu, včetně záznamu videa
  • Přidružená osoba nebo příjemce systému sociálního zabezpečení (pro Francii)

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s nedefinovanou diagnózou nebo jinou diagnózou než neuromuskulární nebo neurometabolické onemocnění
  • Pacient ujde 10 m za méně než 10 s
  • Opatrovnictví/poručnictví
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Pacienti s relevantními doprovodnými patologickými stavy, které by podle zkoušejícího mohly narušovat dodržování protokolu
  • Pacienti, kteří nejsou přidruženi k místnímu sociálnímu zabezpečení (pro Francii)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Jiný
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Ředitel školy
Jiný: 2MWT
Dvouminutové testy chůze.
Ostatní jména:
  • Dvouminutové testy chůze
Jiný: MFM32
Měření motorických funkcí (MFM) je kvantitativní škála vytvořená pro měření globálních motorických funkčních schopností u osoby s nervosvalovým onemocněním.
Ostatní jména:
  • Funkce svalového motoru 32
Jiný: MyoGrip
MyoGrip je dynamometr pro měření síly úchopu.
Jiný: QOL-gNMD
Dotazník „Kvalita života u genetického neuromuskulárního onemocnění“ (QoL-gNMD) je pacientem hlášený nástroj pro měření výsledku (PROM) speciálně navržený pro pacienty s málo progresivním neuromuskulárním onemocněním s geneticky převažujícím poškozením svalů.
Diagnostický test: Spirometrie
Forsírovaná vitální kapacita (FVC), špičkový výdechový průtok (PEF) a usilovný výdechový objem za 1 sekundu (FEV1) budou měřeny v nemocnici pomocí místního nemocničního zařízení (např. Vitalograf) pod dohledem klinického hodnotitele a doma s přenosným zařízením.
Ostatní jména:
  • Spirobank Smart
Přístroj: Akcelerace
Senzorový systém Links je měřicí zařízení a skládá se z Links Pods a Links Hub. Moduly Links obsahují akcelerometr, gyroskop a magnetometr pro měření polohy vzhledem ke globální referenční soustavě.
Ostatní jména:
  • Spojuje senzorový systém
Jiný: 10 mWT
Test chůze na 10 metrů.
Jiný: PUL
Performance of the Upper Limb (PUL) je funkční škála speciálně navržená pro hodnocení funkce horní končetiny u Duchenneovy svalové dystrofie.
Ostatní jména:
  • Výkon horní končetiny
Jiný: NSAA
The North Star Ambulatory Assessment (NSAA) je 17bodová hodnotící stupnice, která se používá k měření funkčních motorických schopností u ambulantních dětí s Duchennovou svalovou dystrofií.
Ostatní jména:
  • Ambulantní hodnocení North Star
Jiný: NSAD
NSAD byl vyvinut k měření motorické výkonnosti u ambulantních a nechodících subjektů jako součást klinické výsledné studie dysferlinopatie.
Ostatní jména:
  • Hodnocení North Star pro svalové dystrofie typu končetiny a pletence
Jiný: OPALOVÁNÍ
Tato stupnice je odvozena z North Star Ambulatory Assessment a několika položek z Egan Klassifikation Scale (EK2).
Ostatní jména:
  • Posouzení přechodu North Star
Jiný: MyoPinch
MyoPinch je vysoce přesný dynamometr, který umožňuje vyhodnocení síly sevření klíče.
Jiný: MyoQuad
MyoQuad je vysoce přesný dynamometr, který umožňuje vyhodnocení síly natažení kolena.
Jiný: ACTIVLIM
Omezení aktivity, jak je měřeno pomocí ACTIVLIM, je definováno jako potíže, které může mít pacient při provádění každodenních činností, bez ohledu na strategii.
Jiný: PREM
Tento dotazník se skládá z jednoduchých otázek týkajících se hodnocení a nástrojů hodnocení, které byly použity během studie.
Ostatní jména:
  • Míry zkušeností hlášených pacientem
Jiný: SF-MPQ
Hlavní složka SF-MPQ se skládá z 15 deskriptorů (11 smyslových; 4 afektivní), které jsou hodnoceny na stupnici intenzity jako 0 = žádná, 1 = mírná, 2 = střední nebo 3 = závažná.
Ostatní jména:
  • Modifikovaný krátký dotazník McGill Pain Questionnaire
Jiný: FSS
Stupnice závažnosti únavy se používá k posouzení závažnosti únavy a jejího dopadu na každodenní život. Pacient odpovídá na stupnici Likertova typu v rozsahu od 1 do 7.
Ostatní jména:
  • Stupnice závažnosti únavy
Jiný: IPAQ
Tento dotazník hodnotí celkovou fyzickou aktivitu a úroveň sedavého způsobu života za posledních sedm dní.
Ostatní jména:
  • Mezinárodní dotazník fyzické aktivity
Jiný: Rang pohybu
EasyAngle® je digitální goniometr zlepšující dlouho zavedené goniometrické funkce s možnostmi měření rotace, sklonu a skoliózy.
Ostatní jména:
  • EasyAngle
Přístroj: Goniometrie
Senzorový systém Links je měřicí zařízení a skládá se z Links Pods a Links Hub. Moduly Links obsahují akcelerometr, gyroskop a magnetometr pro měření polohy vzhledem ke globální referenční soustavě.
Ostatní jména:
  • Links Sensor System goniometry
Jiný: Video pořízené monitorování

Jednou za čtyři týdny budou pacienti při nošení elektronických goniometrů Yumen (Links Sensor System) požádáni, aby nahráli na video tři úkoly související s:

  1. Horní končetiny: ruce k hlavě
  2. Dolní končetiny: Posaďte se a stojte s pomocí osoby nebo bez ní
  3. Samostatně definovaný důležitý úkol: Úkol dle výběru pacienta, ze seznamu úkolů, reprezentující jeho/její motorické obtíže nebo překážku v autonomii.
Přístroj: Sledování činnosti
Nositelná zařízení (připojené hodinky) budou shromažďovat údaje týkající se zdraví na dálku 24 hodin denně, 7 dní v týdnu, když pacienti procházejí každodenními rutinami doma a v práci.
Ostatní jména:
  • Hodnocení aktivity a fyziologických parametrů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Návštěvnost globálních domácích hodnocení
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Podíl provedených domácích hodnocení v porovnání s počtem plánovaných domácích hodnocení
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dodržování vyplňování dotazníků doma
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Analýza podílu odpovědí na dotazníky doma
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Shoda ohledně používání spirometru doma
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Analýza podílu validních spirometrických dat shromážděných doma
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Shoda ohledně používání zařízení LINKS sensors v domácnosti
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Analýza podílu využitelných akcelerometrických dat shromážděných doma
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Shoda ohledně používání senzoru aktivity doma
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Analýza podílu využitelných dat shromážděných doma pomocí chytrých hodinek
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Dodržování požadavků na plnění video úkolů doma
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Analýza použitelnosti video úloh prováděných doma
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Korelace domácího a nemocničního spirometru měření vynucené vitální kapacity
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Porovnání údajů o nucené vitální kapacitě shromážděných během domácích a nemocničních měření spirometrem
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Korelace měření špičkového výdechového průtoku na domácím a nemocničním spirometru
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Porovnání údajů o maximálním výdechovém průtoku shromážděných během domácích a nemocničních měření spirometrem
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Korelace usilovného výdechového objemu domácího a nemocničního spirometru v 1 sekundovém měření
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Porovnání objemu usilovného výdechu za 1 sekundu dat shromážděných během domácích a nemocničních měření spirometrem
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institut de Myologie, France

Spolupracovníci

Aparito Ltd.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

4. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2023

Naposledy ověřeno

1. září 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DT4RD

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na 2MWT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit