Digitaalisten työkalujen toteutettavuus, validointi ja soveltaminen neuromuskulaaristen potilaiden liikkuvuuden seurantaan päivittäisessä elämässä (DT4RD)

Harvinaisten sairauksien alhainen esiintyvyys haittaa sellaisten kliinisten tutkimusten suunnittelua, joilla on riittävä tilastollinen teho osoittamaan uusien lääkkeiden tehoa. Tämä voidaan saavuttaa vain perustamalla kansainvälisiä monikeskustutkimuksia, mikä on haastavaa, koska objektiivisia, universaaleja, laadukasta ja toistettavissa olevaa dataa tuottavia tulosmittauksia ei ole. Yksi kliinisten tutkimusten yleisten tulosmittausten saavuttamisen esteistä on vaikeus siepata ja erottaa liikkuvia liikkeitä ei-liikkuvista, autonomisista ja avustavista tai tahattomista liikkeistä. Tämä tekee ambulatorista vaihetta arvioivasta kokeesta tällä hetkellä erittäin haastavan. Suljetaan monet osallistujat tutkimuksista ja monet potilaat lääkkeiden saatavuudesta.

Teknologian integrointi ja validointi kokeissa, tutkimuksessa ja potilaiden elämässä on olennaista tämän esteen voittamiseksi. Esimerkiksi dystrofinopatioissa on erilliset tulosmittaukset ambulanssilla ja ei-ambulanssilla oleville osallistujille, mutta näiden tulosmittausten tai siirtymävaiheen tulosmittauksen/päätepisteen välinen suhde puuttuu suurelta osin.

Kattavan kirjallisuuskatsauksen jälkeen on valittu useita työkaluja, joilla voidaan etäseurantaa hermo-lihaspotilaiden erilaisia ​​oireita, kuten heikkoutta, kipua, väsymystä, kognitiivisia vikoja, motorisia häiriöitä (mukaan lukien kätevyyden menetys, ataksia...), aineenvaihdunta-, hengitys- ja sydänvaivoja, supistukset, vapina, kaatumiset, hypo tai hypersomnia... Työkalupakki sisältää yhteisiä toimenpiteitä kaikille potilaille, mutta se voi sisältää lisätoimenpiteitä, jotka liittyvät potilaan oireisiin (siis vuorostaan ​​potilaan sairauteen).

Mittaukset on suunniteltu siten, että ne eivät ole invasiivisia, häiritseviä tai rasittavia potilaalle.

DT4RD hyödyntää uusinta tekniikkaa, kliinisiä luokitusasteikkoja ja psykometrisiä/data-analyysejä tuottaakseen tarkoitukseen sopivia kliinisiä etäarviointeja liikkuvuudesta varmistaakseen maksimaalisen potilaan hyödyn, erityisesti:

• Vertaa kasvokkain sairaalassa kerättyjä kliinisiä tietoja etänä tallennettuihin potilaiden luomiin tietoihin
• Tutki, kuinka anturit voivat tehostaa mittausta kotona ja kliinisten käyntien aikana
• Edistä selkeää keskittymistä käyttäjäkeskeiseen suunnitteluun ja teknologian integrointiin
• Käytä luotettavuus- ja validiteettianalyysejä identifioidaksesi kaikki yleiset mitat (ne, joilla on sama tai samanlainen rakenne).
• Esittele konseptitodistusmalli, jossa eri mittayksiköt voivat olla keskenään vaihdettavissa