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Faisabilité, validation et application d'outils numériques pour le suivi de la mobilité neuromusculaire des patients dans la vie quotidienne (DT4RD)

26 septembre 2023 mis à jour par: Institut de Myologie, France

Faisabilité, validation et application d'outils numériques pour le suivi du patient neuromusculaire

La faible prévalence des maladies rares entrave la conception d'études cliniques ayant une puissance statistique suffisante pour démontrer l'efficacité de nouveaux médicaments. Cela ne peut être réalisé qu'en mettant en place des études multicentriques internationales, ce qui est difficile en raison d'un manque de mesures de résultats objectives et universelles qui génèrent des données reproductibles de haute qualité. L'un des obstacles à l'obtention de mesures de résultats universelles pour les essais cliniques est la difficulté de saisir et de distinguer les mouvements ambulatoires des mouvements non ambulatoires, autonomes et assistés ou involontaires. Cela rend un essai évaluant la phase ambulatoire très difficile en ce moment. Exclure de nombreux participants des essais et de nombreux patients de l'accès aux médicaments.

L'intégration et la validation de la technologie dans les essais, la recherche et la vie des patients sont essentielles pour surmonter cet obstacle. Par exemple, dans le cas des dystrophinopathies, des mesures de résultats distinctes existent pour les participants ambulants et non ambulants, mais la relation entre ces mesures de résultats ou une mesure de résultat transitoire/point final est largement absente.

Suite à une revue de littérature exhaustive, plusieurs outils ont été sélectionnés pour suivre à distance divers symptômes des patients neuromusculaires dont la faiblesse, la douleur, la fatigue, les troubles cognitifs, les troubles moteurs (dont perte de dextérité, ataxie...), les troubles métaboliques, respiratoires et cardiaques, contractures, tremblements, chutes, hypo ou hypersomnie... La boîte à outils comprend des mesures communes pour tous les patients, mais peut inclure des mesures supplémentaires spécifiques aux symptômes du patient (donc à leur tour à la maladie du patient).

Les mesures sont conçues pour ne pas être invasives, intrusives ou contraignantes pour le patient.

DT4RD va tirer parti d'une technologie de pointe, d'échelles d'évaluation clinique et d'analyses psychométriques/de données pour fournir des évaluations cliniques à distance de la mobilité adaptées à l'objectif afin d'assurer un bénéfice maximal pour le patient, en particulier :

  • Comparez les données cliniques recueillies en face à face à l'hôpital avec les données générées par les patients enregistrées à distance
  • Examiner comment les capteurs peuvent potentiellement améliorer les mesures à domicile et lors des visites cliniques
  • Promouvoir un accent clair sur la conception centrée sur l'utilisateur et l'intégration de la technologie
  • Utiliser des analyses de fiabilité et de validité pour assimiler toutes les mesures courantes (celles avec le même construit ou un construit similaire)
  • Démontrer un modèle de preuve de concept dans lequel différentes mesures peuvent être interchangeables

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

40

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Association Institut de Myologie
        • Chercheur principal:
          • Giorgia QUERIN, MD
        • Contact:
  • Royaume-Uni
      • Newcastle Upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Pas encore de recrutement
        • John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Robert Muni Lofra

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 60 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Entre 12 et 60 ans
  • Patients atteints d'une maladie neuromusculaire ou neurométabolique génétiquement confirmée/moléculairement prouvée*
  • Patients éprouvant des difficultés à marcher à la maison et à haut risque de limiter leur participation et de marcher à l'extérieur de la maison.
  • Consentement éclairé écrit
  • Capable de se conformer à toutes les exigences du protocole, y compris l'enregistrement vidéo
  • Affilié ou bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale (pour la France)

Critère d'exclusion:

  • Patients avec un diagnostic indéfini ou tout diagnostic autre qu'une maladie neuromusculaire ou neurométabolique
  • Patient marchant 10m en moins de 10s
  • Tutelle/curatelle
  • Femmes enceintes ou allaitantes
  • Patients ayant des pathologies concomitantes pertinentes qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient interférer avec le respect du protocole
  • Patients non affiliés à la sécurité sociale locale (pour la France)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Autre
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Principal
Autre: 2MWT
Tests de marche de deux minutes.
Autres noms:
  • Tests de marche de deux minutes
Autre: MFM32
La mesure de la fonction motrice (MFM) est une échelle quantitative créée pour mesurer les capacités fonctionnelles motrices globales chez une personne atteinte d'une maladie neuromusculaire.
Autres noms:
  • Fonction motrice musculaire 32
Autre: MyoGrip
Le MyoGrip est un dynamomètre pour mesurer la force de préhension.
Autre: QOL-gNMD
Le questionnaire "Qualité de vie dans les maladies neuromusculaires génétiques" (QoL-gNMD) est un outil de mesure des résultats rapportés par les patients (PROM) spécialement conçu pour les patients atteints d'une maladie neuromusculaire peu évolutive avec des lésions musculaires génétiquement prédominantes.
Test diagnostique: Spirométrie
La capacité vitale forcée (FVC), le débit expiratoire maximal (PEF) et le volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1) seront mesurés à l'hôpital avec le dispositif hospitalier local (par ex. Vitalograph) sous la supervision de l'évaluateur clinique, et à domicile avec un appareil portable.
Autres noms:
  • Spirobank Smart
Dispositif: Accéléromérité
Le système de capteurs Links est un appareil de mesure et se compose des Links Pods et du Links Hub. Les modules Links contiennent un accéléromètre, un gyroscope et un magnétomètre pour mesurer la position par rapport à un cadre de référence global.
Autres noms:
  • Système de capteur de liens
Autre: 10mWT
Test de marche de 10 mètres.
Autre: PUL
La Performance du Membre Supérieur (PUL) est une échelle fonctionnelle spécifiquement conçue pour évaluer la fonction du membre supérieur dans la dystrophie musculaire de Duchenne.
Autres noms:
  • Performance du membre supérieur
Autre: NSAA
Le North Star Ambulatory Assessment (NSAA) est une échelle d'évaluation en 17 points utilisée pour mesurer les capacités motrices fonctionnelles chez les enfants ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Autres noms:
  • Évaluation ambulatoire North Star
Autre: NSAD
Le NSAD a été développé pour mesurer les performances motrices chez les sujets ambulants et non ambulants dans le cadre de l'étude des résultats cliniques de la dysferlinopathie.
Autres noms:
  • North Star Assessment pour les dystrophies musculaires de type ceinture des membres
Autre: Bronzage
Cette échelle est dérivée de l'évaluation ambulatoire North Star et de plusieurs éléments de l'échelle de classification d'Egan (EK2).
Autres noms:
  • Évaluation de la transition North Star
Autre: MyoPinch
Le MyoPinch est un dynamomètre de haute précision qui permet d'évaluer la force de pincement des touches.
Autre: MyoQuad
Le MyoQuad est un dynamomètre de haute précision qui permet d'évaluer la force d'extension du genou.
Autre: ACTIVLIM
Les limitations d'activité, mesurées par ACTIVLIM, sont définies comme les difficultés qu'un patient peut avoir à exécuter ses activités quotidiennes, quelles que soient les stratégies mises en œuvre.
Autre: PREM
Ce questionnaire est composé de questions simples portant sur les évaluations et les outils d'évaluation qui ont été utilisés au cours de l'étude.
Autres noms:
  • Mesures de l'expérience rapportée par les patients
Autre: SF-MPQ
Le composant principal du SF-MPQ se compose de 15 descripteurs (11 sensoriels ; 4 affectifs) qui sont évalués sur une échelle d'intensité comme 0 = aucun, 1 = léger, 2 = modéré ou 3 = sévère.
Autres noms:
  • Questionnaire court modifié sur la douleur de McGill
Autre: SFS
L'échelle de gravité de la fatigue est utilisée pour évaluer la gravité de la fatigue et son impact sur la vie quotidienne. Le patient répond sur une échelle de type Likert allant de 1 à 7.
Autres noms:
  • Échelle de gravité de la fatigue
Autre: IPAQ
Ce questionnaire évalue l'activité physique globale et le niveau de sédentarité au cours des sept derniers jours.
Autres noms:
  • Questionnaire international sur l'activité physique
Autre: Gamme de mouvement
L'EasyAngle® est un goniomètre numérique améliorant la fonctionnalité goniométrique établie de longue date avec des capacités de mesure de rotation, d'inclinaison et de scoliose.
Autres noms:
  • EasyAngle
Dispositif: Goniométrie
Le système de capteurs Links est un appareil de mesure et se compose des Links Pods et du Links Hub. Les modules Links contiennent un accéléromètre, un gyroscope et un magnétomètre pour mesurer la position par rapport à un cadre de référence global.
Autres noms:
  • Liens goniomètres Sensor System
Autre: Surveillance vidéo capturée

Une fois toutes les quatre semaines, tout en portant les goniomètres électroniques Yumen (Links Sensor System), les patients seront invités à enregistrer sur vidéo trois tâches liées à :

  1. Membres supérieurs : mains à la tête
  2. Membres inférieurs : s'asseoir pour se tenir debout avec ou sans l'aide d'une personne
  3. Tâche importante auto-définie : Tâche au choix du patient, parmi une liste de tâches, représentative de ses difficultés motrices ou de ses entraves à l'autonomie.
Dispositif: Suivi d'activité
Les appareils portables (montre connectée) recueilleront à distance des données relatives à la santé 24 heures sur 24, 7 jours sur 7, au fur et à mesure que les patients effectueront leurs routines quotidiennes à la maison et au travail.
Autres noms:
  • Bilan d'activité et paramètres physiologiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Participation aux évaluations mondiales des maisons
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Proportion d'expertises domiciliaires réalisées par rapport au nombre d'expertises domiciliaires prévues
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Respect du remplissage des questionnaires à domicile
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Analyse de la proportion de réponses aux questionnaires à domicile
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Conformité concernant l'utilisation du spiromètre à domicile
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Analyse de la proportion de données de spirométrie valides recueillies à domicile
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Conformité concernant l'utilisation du dispositif de capteurs LINKS à domicile
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Analyse de la proportion de données d'accélérométrie utilisables collectées à domicile
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Conformité concernant l'utilisation du capteur d'activité à domicile
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Analyse de la proportion de données utilisables collectées à domicile grâce à la smartwatch
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Conformité concernant la réalisation des tâches vidéo à domicile
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Analyse de l'utilisabilité des tâches vidéo réalisées à domicile
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Corrélation spiromètre domicile et hôpital Mesures de la capacité vitale forcée
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Comparaison des données de capacité vitale forcée recueillies lors des mesures de spiromètre à domicile et à l'hôpital
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Corrélation des mesures de débit expiratoire de pointe des spiromètres à domicile et à l'hôpital
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Comparaison des données de débit expiratoire de pointe recueillies lors des mesures de spiromètre à domicile et à l'hôpital
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Corrélation du volume expiratoire forcé des spiromètres à domicile et à l'hôpital en 1 seconde de mesures
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Comparaison du volume expiratoire forcé en 1 seconde de données recueillies lors de mesures de spiromètres à domicile et à l'hôpital
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institut de Myologie, France

Collaborateurs

Aparito Ltd.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

30 juin 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2023

Première publication (Réel)

4 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 septembre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 septembre 2023

Dernière vérification

1 septembre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DT4RD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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