Осуществимость, валидация и применение цифровых инструментов для наблюдения за нервно-мышечной подвижностью пациентов в повседневной жизни (DT4RD)

Низкая распространенность редких заболеваний затрудняет разработку клинических исследований с достаточной статистической мощностью для демонстрации эффективности новых препаратов. Этого можно достичь только путем проведения международных многоцентровых исследований, что является сложной задачей из-за отсутствия объективных универсальных показателей исходов, позволяющих получать высококачественные воспроизводимые данные. Одним из препятствий на пути достижения универсальных показателей исхода для клинических испытаний является сложность фиксации и различения амбулаторных и неамбулаторных, автономных и вспомогательных или непроизвольных движений. Это делает испытание, оценивающее амбулаторную фазу, очень сложным в данный момент. Исключение многих участников из испытаний и многих пациентов из доступа к лекарствам.

Интеграция и проверка технологии в испытаниях, исследованиях и жизни пациентов необходимы для преодоления этого препятствия. Например, при дистрофинопатиях существуют отдельные показатели исхода для амбулаторных и неамбулаторных участников, но связь между этими показателями исхода или переходным показателем исхода/конечной точкой практически отсутствует.

После исчерпывающего обзора литературы было выбрано несколько инструментов для дистанционного наблюдения за различными симптомами нервно-мышечных пациентов, включая слабость, боль, утомляемость, когнитивные дефекты, двигательные нарушения (включая потерю подвижности, атаксию...), метаболические, респираторные и сердечные нарушения, контрактуры, тремор, падения, гипо- или гиперсомния... Инструментарий включает общие меры для всех пациентов, но может включать дополнительные меры, специфичные для симптомов пациента (следовательно, в свою очередь, для болезни пациентов).

Измерения разработаны таким образом, чтобы не быть инвазивными, навязчивыми или обременительными для пациента.

DT4RD собирается использовать самые современные технологии, шкалы клинических оценок и психометрический анализ/анализ данных, чтобы проводить дистанционные клинические оценки мобильности, соответствующие цели, чтобы обеспечить максимальную пользу для пациента, а именно:

• Сравните личные клинические данные, собранные в больнице, с данными, сгенерированными пациентом, записанными удаленно.
• Изучите, как датчики могут улучшить измерения в домашних условиях и во время визитов в клинику.
• Содействовать четкой ориентации на дизайн, ориентированный на пользователя, и интеграцию технологий
• Используйте анализы надежности и валидности, чтобы сопоставить любые общие меры (те, которые имеют одинаковую или аналогичную структуру)
• Продемонстрировать экспериментальную модель, в которой различные меры могут быть взаимозаменяемыми.