エミシズマブによる治療中の抗第 VIII 因子抗体シグネチャーのダイナミクス (NAVIGATE)
2023年7月7日 更新者：Christoph Königs
この観察研究の目的は、エミシズマブ療法を受けている重症血友病 A 患者における第 VIII 凝固因子に対する抗体と阻害剤の変化について学ぶことです。
追加の訪問や手順は計画されていません。
この研究の患者は引き続き通常のケアを受け、分析は通常の訪問からの残りのサンプルから行われます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
100
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 電話番号：+496963016998
- メール：stephan.schultze-strasser@kgu.de
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Christoph Koenigs, PD Dr. Dr
- 電話番号：+4969630183030
- メール：christoph.koenigs@kgu.de
研究場所
-
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Hessen
-
Frankfurt、Hessen、ドイツ、60590
- 募集
- University Hospital Frankfurt, Goethe University
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コンタクト：
- Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 電話番号：00496963016998
- メール：stephan.schultze-strasser@kgu.de
-
コンタクト：
- Christoph Koenigs, PD Dr. Dr.
- 電話番号：004969630183030
- メール：christoph.koenigs@kgu.de
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
この研究は、ドイツの 15 の研究施設から 100 人の重症血友病 A 患者を募集することを目的としています。
説明
包含基準:
- 重度の先天性血友病 A (CHA)
- 他の治療に関係なく、エミシズマブによる治療
- インフォームドコンセント
除外基準:
- エミシズマブによる治療なし
- 免疫抑制療法
- CD4 細胞による HIV 感染 <200/μl
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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インヒビター陰性、FVIII オンデマンドまたは定期
-エミシズマブ療法を受けている重度の血友病Aの患者で、第VIII因子阻害剤が陰性であり（ITI後の患者を含む）、オンデマンドまたは定期的に第VIII因子療法を受けている、
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介入なし、3つの異なる患者グループのみ
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インヒビター陽性、定期的な第VIII因子治療（ITI）
エミシズマブ療法を受けている重度の血友病A患者で、第VIII因子インヒビターが陽性で、定期的に第VIII因子療法（ITI）を受けている患者
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介入なし、3つの異なる患者グループのみ
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インヒビター陽性、FVIII治療なし
-エミシズマブ療法を受けている重度の血友病Aの患者で、第VIII因子阻害剤が陽性で、第VIII因子療法を受けていない
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介入なし、3つの異なる患者グループのみ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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インヒビター陰性の被験者におけるFVIIIインヒビターの発生
時間枠：3年
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インヒビター陰性被験者における3年間のエミシズマブ予防中のFVIIIインヒビター発現率。
Bethesda アッセイ (BU/ml) で評価。
研究期間内に FVIII インヒビターを発症したが、研究開始時には FVIII インヒビター陰性であった患者の数。
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3年
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インヒビター陰性被験者におけるFVIII抗体の発生
時間枠：3年
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インヒビター陰性被験者における3年間のエミシズマブ予防中のFVIII抗体発生率。
ＦＶＩＩＩ抗薬物抗体（ＡＤＡ）は、ＦＶＩＩＩ特異的ＥＬＩＳＡ（ＯＤ＝光学密度）によって評価される。
研究期間内に FVIII 抗体 (ADA) を発症したが、研究開始時に FVIII インヒビター陰性であった患者の数。
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3年
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インヒビター陽性被験者におけるFVIIIインヒビター消失
時間枠：3年
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インヒビター陽性被験者における3年間のエミシズマブ予防中のFVIIIインヒビター消失率。
Bethesda アッセイ (BU/ml) で評価。
研究期間内に FVIII インヒビターを失ったが、研究開始時に FVIII インヒビター陽性であった患者の数。
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3年
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インヒビター陽性被験者におけるFVIII抗体消失
時間枠：3年
|
インヒビター陽性被験者における3年間のエミシズマブ予防中のFVIII抗体消失率。
ＦＶＩＩＩ抗薬物抗体（ＡＤＡ）は、ＦＶＩＩＩ特異的ＥＬＩＳＡ（ＯＤ＝光学密度）によって評価される。
研究期間内に FVIII 抗体を発症したが、研究開始時に FVIII インヒビター陽性であった患者の数。
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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抗 FVIII インヒビターの開発
時間枠：3年
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経時的な抗 FVIII インヒビターの発現 (中央値 BU/ml)。
Bethesda アッセイ (BU/ml) で評価。
研究期間内のさまざまな患者グループにおける阻害剤の開発の説明。
カットオフは 0.6 BU/ml です。
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3年
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抗FVIII抗体の開発
時間枠：3年
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経時的な抗 FVIII 抗体の発生 (任意単位の中央値、OD)。
研究期間内のさまざまな患者グループにおける抗体開発の説明。
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3年
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インヒビター力価が負になるまでの時間
時間枠：3年
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阻害剤力価が負になるまでの時間。
Bethesda アッセイ (BU/ml) で評価。
患者グループの研究期間内に FVIII インヒビターの消失が観察された時間 (日) の説明。
阻害力価のカットオフ値は 0.6 BU/ml です。
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3年
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出血の治療
時間枠：3年
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出血の場合のエミシズマブ治療に加えて、FVIIIおよび/またはバイパス剤治療の使用の説明。
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3年
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治療への反応
時間枠：3年
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有効、部分的に有効、無効としての出血の分類。
定義: 有効: 出血エピソードは、担当医が期待する FVIII の通常の注射回数または用量に反応した。部分的に有効: 出血エピソードは、担当医の予想どおり、より多くの注射および/または用量で反応しました。無効: 止血または止血制御を日常的に制御できないため、追加の薬剤が必要でした
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3年
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抗体応答の質 (FVIII エピトープ)
時間枠：3年
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エピトープマッピング技術（ELISA）によって評価された、経時的なFVIIIエピトープの位置の説明
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3年
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抗体応答の質 (IgG サブクラス)
時間枠：3年
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IgG サブクラス決定 (ELISA) によって評価された、経時的な潜在的な免疫応答の説明。
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Christoph Koenigs, PD Dr. Dr、Goethe University
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年4月26日
一次修了 (推定)
2028年12月1日
研究の完了 (推定)
2029年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年3月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年4月4日
最初の投稿 (実際)
2023年4月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年7月7日
最終確認日
2023年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。