Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dynamiek van de anti-factor VIII-antilichaamhandtekening tijdens behandeling met emicizumab (NAVIGATE)

7 juli 2023 bijgewerkt door: Christoph Königs
Het doel van deze observationele studie is om meer te weten te komen over de veranderingen van antilichamen en remmers tegen stollingsfactor VIII bij patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab-therapie krijgen. Er zijn geen extra bezoeken of procedures gepland. Patiënten in deze studie zullen hun routinematige zorg blijven ontvangen en analyse zal worden gedaan van overgebleven monsters van routinebezoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Duitsland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Duitsland, 60590

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studie heeft tot doel 100 patiënten met ernstige hemofilie A te rekruteren uit 15 onderzoekslocaties in Duitsland.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige congenitale hemofilie A (CHA)
  • Behandeling met emicizumab ongeacht enige andere behandeling
  • Geïnformeerde toestemming

Uitsluitingscriteria:

  • Geen therapie met emicizumab
  • Immunosuppressieve therapie
  • HIV-infectie met CD4-cellen <200/µl

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Inhibitor negatief, FVIII op aanvraag of regelmatig
Patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab-therapie krijgen die negatief is voor factor VIII-remmer (inclusief patiënten na ITI) en die factor VIII-therapie krijgen, hetzij naar behoefte of regelmatig,
Ander: geen tussenkomsten
geen interventie, slechts 3 verschillende patiëntengroepen
Inhibitor positief, FVIII-therapie regelmatig (ITI)
Patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab-therapie krijgen die positief zijn voor factor VIII-remmer en die regelmatig factor VIII-therapie (ITI) krijgen
Ander: geen tussenkomsten
geen interventie, slechts 3 verschillende patiëntengroepen
Remmer positief, geen FVIII-therapie
Patiënten met ernstige hemofilie A die emicizumab-therapie krijgen en die positief zijn voor factor VIII-remmer en geen factor VIII-therapie krijgen
Ander: geen tussenkomsten
geen interventie, slechts 3 verschillende patiëntengroepen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
FVIII-remmerontwikkeling bij remmer-negatieve proefpersonen
Tijdsspanne: 3 jaar
Snelheid van ontwikkeling van FVIII-remmers gedurende drie jaar emicizumab-profylaxe bij remmer-negatieve proefpersonen. Beoordeeld met Bethesda-assay (BE/ml). Aantal patiënten dat tijdens de studieperiode een FVIII-remmer ontwikkelde, maar bij aanvang van de studie negatief was voor de FVIII-remmer.
3 jaar
FVIII-antilichaamontwikkeling bij remmer-negatieve proefpersonen
Tijdsspanne: 3 jaar
Percentage ontwikkeling van FVIII-antilichamen gedurende drie jaar emicizumab-profylaxe bij remmer-negatieve proefpersonen. FVIII-antidrug-antilichaam (ADA) wordt beoordeeld met FVIII-specifieke ELISA (OD=Optical Density). Aantal patiënten dat tijdens de studieperiode een FVIII-antilichaam (ADA) ontwikkelde, maar bij aanvang van de studie negatief was voor FVIII-remmers.
3 jaar
Verdwijning van FVIII-remmers bij remmer-positieve proefpersonen
Tijdsspanne: 3 jaar
Percentage van het verdwijnen van FVIII-remmers gedurende drie jaar emicizumab-profylaxe bij remmer-positieve proefpersonen. Beoordeeld met Bethesda-assay (BE/ml). Aantal patiënten dat een factor VIII-remmer verliest binnen de onderzoeksperiode, maar bij aanvang van de studie positief was voor een factor VIII-remmer.
3 jaar
FVIII-antilichaamverdwijning bij remmer-positieve proefpersonen
Tijdsspanne: 3 jaar
Percentage van verdwijning van FVIII-antilichamen gedurende drie jaar emicizumab-profylaxe bij remmer-positieve proefpersonen. FVIII-antidrug-antilichaam (ADA) wordt beoordeeld met FVIII-specifieke ELISA (OD=Optical Density). Aantal patiënten dat tijdens de onderzoeksperiode een FVIII-antilichaam ontwikkelde, maar aan het begin van het onderzoek positief was voor een FVIII-remmer.
3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ontwikkeling van anti-FVIII-remmers
Tijdsspanne: 3 jaar
Ontwikkeling van anti-FVIII-remmers (mediane BU/ml) in de loop van de tijd. Beoordeeld met Bethesda-assay (BE/ml). Beschrijving van de ontwikkeling van remmers in de verschillende patiëntengroepen binnen de onderzoeksperiode. De cut-off is 0,6 BU/ml.
3 jaar
Ontwikkeling van anti-FVIII-antilichamen
Tijdsspanne: 3 jaar
Ontwikkeling van anti-FVIII-antilichamen (mediane willekeurige eenheden, OD) in de loop van de tijd. Beschrijving van antilichaamontwikkeling in de verschillende patiëntengroepen binnen de onderzoeksperiode.
3 jaar
Tijd tot negatieve remmertiters
Tijdsspanne: 3 jaar
Tijd tot negatieve remmertiters. Beoordeeld met Bethesda-assay (BE/ml). Beschrijving van de tijd (dagen) die is waargenomen voor het verdwijnen van de FVIII-remmer binnen de onderzoeksperiode in de patiëntengroepen. De afkapwaarde voor de remmertiter is 0,6 BU/ml.
3 jaar
Behandeling van bloedingen
Tijdsspanne: 3 jaar
Beschrijving van het gebruik van behandeling met factor VIII en/of bypassing agents naast de behandeling met emicizumab bij bloedingen.
3 jaar
Reactie op behandeling
Tijdsspanne: 3 jaar
Classificatie van bloedingen als effectief, gedeeltelijk effectief, niet effectief. Gedefinieerd als: Effectief: Bloedingsepisode reageerde op het gebruikelijke aantal injecties of dosis FVIII zoals verwacht door de behandelend arts; Gedeeltelijk effectief: de bloedingsepisode reageerde met een hoger aantal injecties en/of doses zoals verwacht door de behandelend arts; Ineffectief: routinematig falen om hemostase of hemostatische controle onder controle te krijgen, vereiste aanvullende middelen
3 jaar
Kwaliteit van de antilichaamrespons (FVIII-epitopen)
Tijdsspanne: 3 jaar
Beschrijving van de locatie van FVIII-epitopen in de loop van de tijd, beoordeeld door epitope mapping-techniek (ELISA)
3 jaar
Kwaliteit van de antilichaamrespons (IgG-subklassen)
Tijdsspanne: 3 jaar
Beschrijving van een mogelijke immuunrespons in de loop van de tijd, beoordeeld door IgG-subklassebepaling (ELISA).
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Christoph Königs

Medewerkers

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 april 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 maart 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

7 april 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Register-ID: German Clinical Trials Register)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren