Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dynamiken hos anti-faktor VIII-antikroppssignaturen under behandling med Emicizumab (NAVIGATE)

7 juli 2023 uppdaterad av: Christoph Königs
Målet med denna observationsstudie är att lära sig om förändringar av antikroppar och hämmare mot koagulationsfaktor VIII hos patienter med svår hemofili A som får emicizumabbehandling. Inga ytterligare besök eller procedurer planeras. Patienterna i denna studie kommer att fortsätta att få sin rutinvård och analys kommer att göras från överblivna prover från rutinbesök.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studien syftar till att rekrytera 100 patienter med svår hemofili A från 15 studieplatser i Tyskland.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Svår medfödd hemofili A (CHA)
  • Behandling med emicizumab oavsett annan behandling
  • Informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  • Ingen behandling med emicizumab
  • Immunsuppressiv terapi
  • HIV-infektion med CD4-celler <200/µl

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Inhibitor negativ, FVIII på begäran eller regelbundet
Patienter med svår hemofili A som får emicizumabbehandling som är negativ för faktor VIII-hämmare (inklusive patienter efter ITI) och som får faktor VIII-behandling antingen på begäran eller regelbundet,
Övrig: inga ingrepp
ingen intervention, endast 3 olika patientgrupper
Inhibitorpositiv, FVIII-behandling regelbundet (ITI)
Patienter med svår hemofili A som får emicizumabbehandling som är positiv för faktor VIII-hämmare och som regelbundet får faktor VIII-behandling (ITI)
Övrig: inga ingrepp
ingen intervention, endast 3 olika patientgrupper
Inhibitorpositiv, ingen FVIII-behandling
Patienter med svår hemofili A som får emicizumabbehandling som är positiv för faktor VIII-hämmare och som inte får någon faktor VIII-behandling
Övrig: inga ingrepp
ingen intervention, endast 3 olika patientgrupper

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
FVIII-hämmareutveckling hos hämmarnegativa försökspersoner
Tidsram: 3 år
Utveckling av FVIII-hämmare under tre års emicizumabprofylax hos hämmarnegativa försökspersoner. Bedömd med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter som utvecklar en FVIII-hämmare under studieperioden, men som var FVIII-hämmare negativa vid studiens början.
3 år
FVIII-antikroppsutveckling hos inhibitornegativa försökspersoner
Tidsram: 3 år
Hastighet av FVIII-antikroppsutveckling under tre års emicizumabprofylax hos hämmarnegativa försökspersoner. FVIII anti-läkemedelsantikropp (ADA) bedöms med FVIII-specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter som utvecklar en FVIII-antikropp (ADA) under studieperioden, men som var negativ med FVIII-hämmare vid studiens början.
3 år
Försvinnande av FVIII-hämmare hos inhibitorpositiva försökspersoner
Tidsram: 3 år
Frekvens för försvinnande av FVIII-hämmare under tre års emicizumab-profylax hos hämmarpositiva försökspersoner. Bedömd med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter som förlorade en FVIII-hämmare inom studieperioden, men som var FVIII-hämmare positiva vid studiens början.
3 år
Försvinnande av FVIII-antikroppar hos inhibitorpositiva försökspersoner
Tidsram: 3 år
Frekvens för försvinnande av FVIII-antikroppar under tre års emicizumab-profylax hos inhibitorpositiva försökspersoner. FVIII anti-läkemedelsantikropp (ADA) bedöms med FVIII-specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter som utvecklar en FVIII-antikropp inom studieperioden, men som var FVIII-hämmare positiva vid studiens början.
3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utveckling av anti-FVIII-hämmare
Tidsram: 3 år
Utveckling av anti-FVIII-hämmare (median BU/ml) över tid. Bedömd med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivning av inhibitorutveckling i de olika patientgrupperna under studieperioden. Cut off är 0,6 BU/ml.
3 år
Anti-FVIII-antikroppsutveckling
Tidsram: 3 år
Anti-FVIII-antikroppsutveckling (median godtyckliga enheter, OD) över tid. Beskrivning av antikroppsutveckling i de olika patientgrupperna under studieperioden.
3 år
Dags för negativa inhibitortitrar
Tidsram: 3 år
Dags för negativa inhibitortitrar. Bedömd med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivning av den tid (dagar) som observerades för FVIII-hämmares försvinnande inom studieperioden i patientgrupperna. Cut off för inhibitortiter är 0,6 BU/ml.
3 år
Behandling av blödningar
Tidsram: 3 år
Beskrivning av användningen av behandling med FVIII och/eller bypassmedel utöver Emicizumab-behandling vid blödningar.
3 år
Svar på behandling
Tidsram: 3 år
Klassificering av blödningar som effektiva, delvis effektiva, ineffektiva. Definierat som: Effektiv: Blödningsepisod svarade på det vanliga antalet injektioner eller doser av FVIII som förväntat av den behandlande läkaren; Delvis effektiv: Blödningsepisoden svarade med ett högre antal injektioner och/eller doser som förväntat av den behandlande läkaren; Ineffektivt: Rutinmässigt misslyckande med att kontrollera hemostas eller hemostatisk kontroll krävde ytterligare medel
3 år
Kvaliteten på antikroppssvaret (FVIII-epitoper)
Tidsram: 3 år
Beskrivning av platsen för FVIII-epitoper över tid, bedömd med epitopkartläggningsteknik (ELISA)
3 år
Kvaliteten på antikroppssvaret (IgG-underklasser)
Tidsram: 3 år
Beskrivning av ett potentiellt immunsvar över tid, bedömd med IgG-subklassbestämning (ELISA).
3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Christoph Königs

Samarbetspartners

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Utredare

  • Huvudutredare: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 april 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 april 2023

Första postat (Faktisk)

7 april 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Registeridentifierare: German Clinical Trials Register)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Svår hemofili A

Kliniska prövningar på inga ingrepp

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera