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Dynamik der Anti-Faktor-VIII-Antikörper-Signatur während der Behandlung mit Emicizumab (NAVIGATE)

7. Juli 2023 aktualisiert von: Christoph Königs
Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die Veränderungen von Antikörpern und Inhibitoren gegen den Gerinnungsfaktor VIII bei Patienten mit schwerer Hämophilie A unter Emicizumab-Therapie kennenzulernen. Es sind keine zusätzlichen Besuche oder Eingriffe geplant. Die Patienten in dieser Studie erhalten weiterhin ihre routinemäßige Versorgung, und die Analyse wird anhand übrig gebliebener Proben von Routinebesuchen durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Ziel der Studie ist die Rekrutierung von 100 Patienten mit schwerer Hämophilie A aus 15 Studienzentren in Deutschland.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Schwere angeborene Hämophilie A (CHA)
  • Behandlung mit Emicizumab unabhängig von anderen Behandlungen
  • Einverständniserklärung

Ausschlusskriterien:

  • Keine Therapie mit Emicizumab
  • Immunsuppressive Therapie
  • HIV-Infektion mit CD4-Zellen <200/µl

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Inhibitor negativ, FVIII bei Bedarf oder regelmäßig
Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine Emicizumab-Therapie erhalten, die für Faktor-VIII-Inhibitoren negativ sind (einschließlich Patienten nach ITI) und entweder bei Bedarf oder regelmäßig eine Faktor-VIII-Therapie erhalten,
Sonstiges: keine Eingriffe
keine Intervention, nur 3 verschiedene Patientengruppen
Inhibitor positiv, FVIII-Therapie regelmäßig (ITI)
Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine Emicizumab-Therapie erhalten, positiv auf Faktor-VIII-Inhibitoren sind und regelmäßig eine Faktor-VIII-Therapie (ITI) erhalten
Sonstiges: keine Eingriffe
keine Intervention, nur 3 verschiedene Patientengruppen
Inhibitor positiv, keine FVIII-Therapie
Patienten mit schwerer Hämophilie A, die eine Emicizumab-Therapie erhalten, positiv auf Faktor-VIII-Inhibitoren sind und keine Faktor-VIII-Therapie erhalten
Sonstiges: keine Eingriffe
keine Intervention, nur 3 verschiedene Patientengruppen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklung von FVIII-Inhibitoren bei Inhibitor-negativen Probanden
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate der Entwicklung von FVIII-Inhibitoren während drei Jahren Emicizumab-Prophylaxe bei Inhibitor-negativen Probanden. Bewertet mit Bethesda Assay (BU/ml). Anzahl der Patienten, die innerhalb des Studienzeitraums einen FVIII-Inhibitor entwickeln, aber zu Beginn der Studie FVIII-Inhibitor-negativ waren.
3 Jahre
Entwicklung von FVIII-Antikörpern bei Inhibitor-negativen Probanden
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate der Entwicklung von FVIII-Antikörpern während drei Jahren Emicizumab-Prophylaxe bei Inhibitor-negativen Probanden. FVIII-Anti-Drogen-Antikörper (ADA) wird durch FVIII-spezifischen ELISA (OD = optische Dichte) bestimmt. Anzahl der Patienten, die innerhalb des Studienzeitraums einen FVIII-Antikörper (ADA) entwickeln, aber zu Beginn der Studie FVIII-Inhibitor-negativ waren.
3 Jahre
Verschwinden des FVIII-Inhibitors bei Inhibitor-positiven Probanden
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate des Verschwindens von FVIII-Inhibitoren während drei Jahren Emicizumab-Prophylaxe bei Inhibitor-positiven Probanden. Bewertet mit Bethesda Assay (BU/ml). Anzahl der Patienten, die innerhalb des Studienzeitraums einen FVIII-Hemmer verlieren, aber zu Beginn der Studie FVIII-Hemmer-positiv waren.
3 Jahre
Verschwinden von FVIII-Antikörpern bei Inhibitor-positiven Probanden
Zeitfenster: 3 Jahre
Rate des Verschwindens von FVIII-Antikörpern während drei Jahren Emicizumab-Prophylaxe bei Inhibitor-positiven Probanden. FVIII-Anti-Drogen-Antikörper (ADA) wird durch FVIII-spezifischen ELISA (OD = optische Dichte) bestimmt. Anzahl der Patienten, die innerhalb des Studienzeitraums einen FVIII-Antikörper entwickeln, aber zu Beginn der Studie FVIII-Inhibitor-positiv waren.
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entwicklung von Anti-FVIII-Inhibitoren
Zeitfenster: 3 Jahre
Entwicklung von Anti-FVIII-Inhibitoren (Median BU/ml) im Laufe der Zeit. Bewertet mit Bethesda Assay (BU/ml). Beschreibung der Inhibitorentwicklung in den verschiedenen Patientengruppen innerhalb des Studienzeitraums. Der Cut-off liegt bei 0,6 BE/ml.
3 Jahre
Entwicklung von Anti-FVIII-Antikörpern
Zeitfenster: 3 Jahre
Entwicklung von Anti-FVIII-Antikörpern (mediane willkürliche Einheiten, OD) im Laufe der Zeit. Beschreibung der Antikörperentwicklung in den verschiedenen Patientengruppen innerhalb des Studienzeitraums.
3 Jahre
Zeit bis zu negativen Inhibitortitern
Zeitfenster: 3 Jahre
Zeit bis zu negativen Inhibitortitern. Bewertet mit Bethesda Assay (BU/ml). Beschreibung der beobachteten Zeit (Tage) für das Verschwinden des FVIII-Inhibitors innerhalb des Studienzeitraums in den Patientengruppen. Der Grenzwert für den Inhibitortiter beträgt 0,6 BE/ml.
3 Jahre
Behandlung von Blutungen
Zeitfenster: 3 Jahre
Beschreibung der Behandlung mit FVIII und/oder Bypassing-Mitteln zusätzlich zur Behandlung mit Emicizumab bei Blutungen.
3 Jahre
Ansprechen auf die Behandlung
Zeitfenster: 3 Jahre
Klassifizierung von Blutungen in wirksam, teilweise wirksam, unwirksam. Definiert als: Effektiv: Blutungsepisode reagierte auf die übliche Anzahl von Injektionen oder FVIII-Dosis, wie vom behandelnden Arzt erwartet; Teilweise wirksam: Die Blutungsepisode reagierte mit einer höheren Anzahl von Injektionen und/oder einer höheren Dosis als vom behandelnden Arzt erwartet; Ineffektiv: Routinemäßiges Versagen bei der Kontrolle der Hämostase oder der hämostatischen Kontrolle erforderte zusätzliche Mittel
3 Jahre
Qualität der Antikörperantwort (FVIII-Epitope)
Zeitfenster: 3 Jahre
Beschreibung der Lage von FVIII-Epitopen im Laufe der Zeit, bewertet durch Epitop-Mapping-Technik (ELISA)
3 Jahre
Qualität der Antikörperantwort (IgG-Subklassen)
Zeitfenster: 3 Jahre
Beschreibung einer möglichen Immunantwort im Laufe der Zeit, bewertet durch IgG-Subklassenbestimmung (ELISA).
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Christoph Königs

Mitarbeiter

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Ermittler

  • Hauptermittler: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

26. April 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Registrierungskennung: German Clinical Trials Register)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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