Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dynamika signatury protilátky proti faktoru VIII během léčby emicizumabem (NAVIGATE)

7. července 2023 aktualizováno: Christoph Königs
Cílem této observační studie je dozvědět se o změnách protilátek a inhibitorů proti koagulačnímu faktoru VIII u pacientů s těžkou hemofilií A léčených emicizumabem. Žádné další návštěvy ani procedury nejsou plánovány. Pacienti v této studii budou nadále dostávat rutinní péči a analýza bude prováděna ze zbylých vzorků z rutinních návštěv.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Německo
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Německo, 60590
        • Nábor
        • University Hospital Frankfurt, Goethe University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Cílem studie je získat 100 pacientů s těžkou hemofilií A z 15 studijních míst v Německu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Těžká vrozená hemofilie A (CHA)
  • Léčba emicizumabem bez ohledu na jakoukoli jinou léčbu
  • Informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Žádná terapie emicizumabem
  • Imunosupresivní terapie
  • HIV-infekce s CD4 buňkami <200/ul

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Inhibitor negativní, FVIII na vyžádání nebo pravidelně
Pacienti s těžkou hemofilií A, kteří dostávají léčbu emicizumabem, kteří jsou negativní na inhibitor faktoru VIII (včetně pacientů po ITI) a dostávají léčbu faktorem VIII buď na vyžádání, nebo pravidelně,
Jiný: žádné zásahy
žádná intervence, pouze 3 různé skupiny pacientů
Pozitivní inhibitor, pravidelná terapie FVIII (ITI)
Pacienti s těžkou hemofilií A, kteří jsou léčeni emicizumabem a jsou pozitivní na inhibitor faktoru VIII a jsou pravidelně léčeni faktorem VIII (ITI)
Jiný: žádné zásahy
žádná intervence, pouze 3 různé skupiny pacientů
Inhibitor pozitivní, žádná terapie FVIII
Pacienti s těžkou hemofilií A užívající emicizumab, kteří jsou pozitivní na inhibitor faktoru VIII a nedostávají žádnou léčbu faktorem VIII
Jiný: žádné zásahy
žádná intervence, pouze 3 různé skupiny pacientů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj inhibitoru FVIII u subjektů s negativními účinky na inhibitor
Časové okno: 3 roky
Míra rozvoje inhibitoru FVIII během tří let profylaxe emicizumabem u subjektů s negativními účinky na inhibitor. Stanoveno pomocí testu Bethesda (BU/ml). Počet pacientů, u kterých se vyvinul inhibitor FVIII během období studie, ale na začátku studie byli negativní na inhibitor FVIII.
3 roky
Vývoj protilátek FVIII u subjektů s negativním vlivem na inhibitor
Časové okno: 3 roky
Míra vývoje protilátek proti FVIII během tří let profylaxe emicizumabem u subjektů s negativním vlivem na inhibitor. Protilátka proti léčivu FVIII (ADA) je hodnocena FVIII specifickou ELISA (OD = optická hustota). Počet pacientů, u kterých se vyvinula protilátka proti FVIII (ADA) během období studie, ale na začátku studie byli negativní na inhibitor FVIII.
3 roky
Vymizení inhibitoru FVIII u subjektů pozitivních na inhibitor
Časové okno: 3 roky
Míra vymizení inhibitoru FVIII během tří let profylaxe emicizumabem u subjektů s pozitivními inhibitory. Stanoveno pomocí testu Bethesda (BU/ml). Počet pacientů, kteří ztratili inhibitor FVIII během období studie, ale byli pozitivní na inhibitor FVIII na začátku studie.
3 roky
Vymizení protilátek proti FVIII u subjektů pozitivních na inhibitor
Časové okno: 3 roky
Míra vymizení protilátek proti FVIII během tří let profylaxe emicizumabem u subjektů pozitivních na inhibitory. Protilátka proti léčivu FVIII (ADA) je hodnocena FVIII specifickou ELISA (OD = optická hustota). Počet pacientů, u kterých se vyvinula protilátka proti FVIII během období studie, ale na začátku studie byli pozitivní na inhibitor FVIII.
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vývoj anti-FVIII inhibitoru
Časové okno: 3 roky
Vývoj anti-FVIII inhibitoru (medián BU/ml) v průběhu času. Stanoveno pomocí testu Bethesda (BU/ml). Popis vývoje inhibitoru u různých skupin pacientů během období studie. Mezní hodnota je 0,6 BU/ml.
3 roky
Vývoj protilátek anti-FVIII
Časové okno: 3 roky
Vývoj anti-FVIII protilátky (střední arbitrární jednotky, OD) v průběhu času. Popis vývoje protilátek u různých skupin pacientů během období studie.
3 roky
Čas do negativních titrů inhibitorů
Časové okno: 3 roky
Čas do negativních titrů inhibitorů. Stanoveno pomocí testu Bethesda (BU/ml). Popis doby (dny) pozorované pro vymizení inhibitoru FVIII během období studie u skupin pacientů. Hranice pro titr inhibitoru je 0,6 BU/ml.
3 roky
Léčba krvácení
Časové okno: 3 roky
Popis použití léčby FVIII a/nebo Bypassing agenty vedle léčby emicizumabem v případě krvácení.
3 roky
Reakce na léčbu
Časové okno: 3 roky
Klasifikace krvácení jako účinné, částečně účinné, neúčinné. Definováno jako: Efektivní: epizoda krvácení reagovala na obvyklý počet injekcí nebo dávku FVIII podle očekávání ošetřujícího lékaře; Částečně účinný: Epizody krvácení reagovaly vyšším počtem injekcí a/nebo dávkou, jak očekával ošetřující lékař; Neúčinné: Rutinní selhání kontroly hemostázy nebo hemostatické kontroly vyžadovalo další látky
3 roky
Kvalita protilátkové odpovědi (epitopy FVIII)
Časové okno: 3 roky
Popis umístění epitopů FVIII v průběhu času, hodnocené technikou mapování epitopů (ELISA)
3 roky
Kvalita protilátkové odpovědi (podtřídy IgG)
Časové okno: 3 roky
Popis potenciální imunitní reakce v průběhu času, hodnocené stanovením podtřídy IgG (ELISA).
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Christoph Königs

Spolupracovníci

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

7. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Identifikátor registru: German Clinical Trials Register)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na žádné zásahy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United States

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit