Emicizumab으로 치료하는 동안 Anti-factor VIII 항체 서명의 역학 (NAVIGATE)
2023년 7월 7일 업데이트: Christoph Königs
이 관찰 연구의 목표는 emicizumab 요법을 받는 중증 혈우병 A 환자에서 응고 인자 VIII에 대한 항체 및 억제제의 변화에 대해 알아보는 것입니다.
추가 방문이나 절차는 예정되어 있지 않습니다.
이 연구의 환자는 일상적인 치료를 계속 받을 것이며 일상적인 방문에서 남은 샘플로 분석을 수행할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
100
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 전화번호: +496963016998
- 이메일: stephan.schultze-strasser@kgu.de
연구 연락처 백업
- 이름: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr
- 전화번호: +4969630183030
- 이메일: christoph.koenigs@kgu.de
연구 장소
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, 독일, 60590
- 모병
- University Hospital Frankfurt, Goethe University
-
연락하다:
- Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 전화번호: 00496963016998
- 이메일: stephan.schultze-strasser@kgu.de
-
연락하다:
- Christoph Koenigs, PD Dr. Dr.
- 전화번호: 004969630183030
- 이메일: christoph.koenigs@kgu.de
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
이 연구는 독일의 15개 연구 사이트에서 중증 혈우병 A 환자 100명을 모집하는 것을 목표로 합니다.
설명
포함 기준:
- 중증 선천성 혈우병 A(CHA)
- 다른 치료와 상관없이 에미시주맙으로 치료
- 동의
제외 기준:
- 에미시주맙으로 치료하지 않음
- 면역억제 요법
- CD4 세포가 200/µl 미만인 HIV 감염
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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억제제 음성, 주문형 또는 정기적으로 FVIII
중증 A형 혈우병 환자가 에미시주맙 요법을 받고 있으며 응고인자 VIII 억제제(ITI 후 환자 포함)에 대해 음성이고 요청 시 또는 정기적으로 응고인자 요법을 받고 있는 환자,
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개입 없음, 단지 3개의 다른 환자 그룹
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억제제 양성, 정기적인 FVIII 요법(ITI)
제8인자 억제제에 대해 양성이고 정기적으로 제8인자 요법(ITI)을 받고 있는 에미시주맙 요법을 받고 있는 중증 혈우병 A 환자
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개입 없음, 단지 3개의 다른 환자 그룹
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억제제 양성, FVIII 요법 없음
인자 VIII 억제제에 대해 양성이고 인자 VIII 요법을 받고 있지 않은 에미시주맙 요법을 받고 있는 중증 혈우병 A 환자
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개입 없음, 단지 3개의 다른 환자 그룹
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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억제제 음성 피험자에서 FVIII 억제제 개발
기간: 3 년
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억제제 음성 대상자에서 에미시주맙 예방 3년 동안의 FVIII 억제제 발생률.
Bethesda 분석으로 평가됨(BU/ml).
연구 기간 내에 FVIII 억제제가 발생했지만 연구 시작 시 FVIII 억제제가 음성인 환자 수.
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3 년
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억제제 음성 피험자에서 FVIII 항체 개발
기간: 3 년
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억제제 음성 피험자에서 에미시주맙 예방 3년 동안의 FVIII 항체 발생률.
FVIII 항 약물 항체(ADA)는 FVIII 특이적 ELISA(OD=Optical Density)에 의해 평가됩니다.
연구 기간 내에 FVIII 항체(ADA)가 발생했지만 연구 시작 시 FVIII 억제제가 음성인 환자 수.
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3 년
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억제제 양성 피험자에서 FVIII 억제제 소실
기간: 3 년
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억제제 양성 피험자에서 에미시주맙 예방 요법을 3년 동안 하는 동안 FVIII 억제제가 사라지는 비율.
Bethesda 분석으로 평가됨(BU/ml).
연구 기간 내에 FVIII 억제제를 풀었지만 연구 시작 시 FVIII 억제제 양성인 환자 수.
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3 년
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억제제 양성 피험자에서 FVIII 항체 소실
기간: 3 년
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억제제 양성 대상자에서 에미시주맙 예방 3년 동안 FVIII 항체 소실률.
FVIII 항 약물 항체(ADA)는 FVIII 특이적 ELISA(OD=Optical Density)에 의해 평가됩니다.
연구 기간 내에 FVIII 항체가 발생했지만 연구 시작 시 FVIII 억제제 양성인 환자 수.
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3 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Anti-FVIII 억제제 개발
기간: 3 년
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시간 경과에 따른 항-FVIII 억제제 개발(중앙값 BU/ml).
Bethesda 분석으로 평가됨(BU/ml).
연구 기간 내 다양한 환자 그룹의 억제제 개발에 대한 설명.
컷오프는 0,6 BU/ml입니다.
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3 년
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항-FVIII 항체 개발
기간: 3 년
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시간 경과에 따른 항-FVIII 항체 발달(중간 임의 단위, OD).
연구 기간 내 다양한 환자 그룹의 항체 발달에 대한 설명.
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3 년
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음성 억제제 역가까지의 시간
기간: 3 년
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음성 억제제 역가까지의 시간.
Bethesda 분석으로 평가됨(BU/ml).
환자 그룹에서 연구 기간 내에 FVIII 억제제 소실에 대해 관찰된 시간(일)에 대한 설명.
억제제 역가에 대한 컷오프는 0,6 BU/ml입니다.
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3 년
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출혈 치료
기간: 3 년
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출혈의 경우 Emicizumab 치료에 더해 FVIII 및/또는 우회제 치료의 사용에 대한 설명.
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3 년
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치료에 대한 반응
기간: 3 년
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효과적인, 부분적으로 효과적인, 비효과적인 출혈의 분류.
다음과 같이 정의됨: 효과적인: 치료 의사가 예상한 대로 일반적인 주사 횟수 또는 FVIII 용량에 반응한 출혈 에피소드; 부분적으로 효과적: 출혈 에피소드는 치료 의사가 예상한 대로 더 많은 주사 및/또는 용량으로 반응했습니다. 효과 없음: 일상적인 지혈 조절 실패 또는 지혈 조절에 추가 제제가 필요함
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3 년
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항체 반응의 품질(FVIII 에피토프)
기간: 3 년
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에피토프 맵핑 기술(ELISA)에 의해 평가된, 시간 경과에 따른 FVIII 에피토프의 위치에 대한 설명
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3 년
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항체 반응의 품질(IgG 하위 클래스)
기간: 3 년
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IgG 서브클래스 결정(ELISA)에 의해 평가되는 시간 경과에 따른 잠재적 면역 반응에 대한 설명.
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 26일
기본 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 4일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 7일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
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