Dinâmica da Assinatura do Anticorpo Antifator VIII Durante o Tratamento com Emicizumabe (NAVIGATE)
7 de julho de 2023 atualizado por: Christoph Königs
O objetivo deste estudo observacional é conhecer as alterações de anticorpos e inibidores contra o fator VIII da coagulação em pacientes com hemofilia A grave recebendo terapia com emicizumabe.
Nenhuma visita ou procedimento adicional está planejado.
Os pacientes deste estudo continuarão a receber seus cuidados de rotina e as análises serão feitas a partir de amostras que sobraram das visitas de rotina.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
100
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- Número de telefone: +496963016998
- E-mail: stephan.schultze-strasser@kgu.de
Estude backup de contato
- Nome: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr
- Número de telefone: +4969630183030
- E-mail: christoph.koenigs@kgu.de
Locais de estudo
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Alemanha, 60590
- Recrutamento
- University Hospital Frankfurt, Goethe University
-
Contato:
- Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- Número de telefone: 00496963016998
- E-mail: stephan.schultze-strasser@kgu.de
-
Contato:
- Christoph Koenigs, PD Dr. Dr.
- Número de telefone: 004969630183030
- E-mail: christoph.koenigs@kgu.de
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
O estudo visa recrutar 100 pacientes com hemofilia A grave de 15 locais de estudo na Alemanha.
Descrição
Critério de inclusão:
- Hemofilia A grave congênita (CHA)
- Tratamento com emicizumabe independentemente de qualquer outro tratamento
- Consentimento informado
Critério de exclusão:
- Sem terapia com emicizumabe
- Terapia imunossupressora
- Infecção por HIV com células CD4 <200/µl
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Inibidor negativo, FVIII sob demanda ou regularmente
Pacientes com hemofilia A grave recebendo terapia com emicizumabe que são negativos para Inibidor do fator VIII (incluindo pacientes pós ITI) e estão recebendo terapia com fator VIII sob demanda ou regularmente,
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nenhuma intervenção, apenas 3 grupos de pacientes diferentes
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Inibidor positivo, terapia FVIII regularmente (ITI)
Pacientes com hemofilia A grave recebendo terapia com emicizumabe que são positivos para Inibidor do fator VIII e estão recebendo regularmente terapia com fator VIII (ITI)
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nenhuma intervenção, apenas 3 grupos de pacientes diferentes
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Inibidor positivo, sem terapia com FVIII
Pacientes com hemofilia A grave recebendo terapia com emicizumabe que são positivos para Inibidor do fator VIII e não estão recebendo terapia com fator VIII
|
nenhuma intervenção, apenas 3 grupos de pacientes diferentes
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Desenvolvimento de inibidores de FVIII em indivíduos negativos para inibidores
Prazo: 3 anos
|
Taxa de desenvolvimento do inibidor de FVIII durante três anos de profilaxia com emicizumabe em indivíduos negativos para inibidores.
Avaliado com Ensaio Bethesda (BU/ml).
Número de pacientes que desenvolveram um inibidor de FVIII no período do estudo, mas eram inibidores de FVIII negativos no início do estudo.
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3 anos
|
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Desenvolvimento de anticorpos FVIII em indivíduos negativos para inibidores
Prazo: 3 anos
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Taxa de desenvolvimento de anticorpos FVIII durante três anos de profilaxia com emicizumabe em indivíduos negativos para inibidores.
O anticorpo anti-fármaco FVIII (ADA) é avaliado por ELISA específico para FVIII (OD = Densidade Óptica).
Número de pacientes que desenvolveram um anticorpo FVIII (ADA) dentro do período do estudo, mas eram inibidores de FVIII negativos no início do estudo.
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3 anos
|
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Desaparecimento do inibidor de FVIII em indivíduos positivos para inibidores
Prazo: 3 anos
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Taxa de desaparecimento do inibidor de FVIII durante três anos de profilaxia com emicizumabe em indivíduos positivos para inibidores.
Avaliado com Ensaio Bethesda (BU/ml).
Número de pacientes que perderam um inibidor de FVIII no período do estudo, mas eram inibidores de FVIII positivos no início do estudo.
|
3 anos
|
|
Desaparecimento do anticorpo FVIII em indivíduos positivos para inibidores
Prazo: 3 anos
|
Taxa de desaparecimento do anticorpo FVIII durante três anos de profilaxia com emicizumabe em indivíduos positivos para inibidores.
O anticorpo anti-fármaco FVIII (ADA) é avaliado por ELISA específico para FVIII (OD = Densidade Óptica).
Número de pacientes que desenvolveram um anticorpo FVIII no período do estudo, mas eram inibidores de FVIII positivos no início do estudo.
|
3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Desenvolvimento de inibidores anti-FVIII
Prazo: 3 anos
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Desenvolvimento de inibidores anti-FVIII (mediana BU/ml) ao longo do tempo.
Avaliado com Ensaio Bethesda (BU/ml).
Descrição do desenvolvimento de inibidores nos diferentes grupos de pacientes durante o período do estudo.
O corte é de 0,6 BU/ml.
|
3 anos
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Desenvolvimento de anticorpos anti-FVIII
Prazo: 3 anos
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Desenvolvimento de anticorpos anti-FVIII (unidades arbitrárias medianas, OD) ao longo do tempo.
Descrição do desenvolvimento de anticorpos nos diferentes grupos de pacientes durante o período do estudo.
|
3 anos
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Tempo para títulos de inibidores negativos
Prazo: 3 anos
|
Tempo para títulos de inibidor negativos.
Avaliado com Ensaio Bethesda (BU/ml).
Descrição do tempo (dias) observado para o desaparecimento do inibidor de FVIII dentro do período de estudo nos grupos de pacientes.
O corte para o título do inibidor é de 0,6 BU/ml.
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3 anos
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Tratamento de sangramentos
Prazo: 3 anos
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Descrição do uso do tratamento com FVIII e/ou agentes de bypass além do tratamento com Emicizumabe em caso de sangramentos.
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3 anos
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Resposta ao tratamento
Prazo: 3 anos
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Classificação dos sangramentos como Efetivos, Parcialmente Efetivos, Ineficazes.
Definido como: Eficaz: O episódio de sangramento respondeu ao número usual de injeções ou dose de FVIII conforme esperado pelo médico assistente; Parcialmente Eficaz: O episódio de sangramento respondeu com um maior número de injeções e/ou dose conforme esperado pelo médico assistente; Ineficaz: Falha de rotina para controlar a hemostasia ou controle hemostático requer agentes adicionais
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3 anos
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Qualidade da resposta de anticorpos (epítopos de FVIII)
Prazo: 3 anos
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Descrição da localização dos epítopos do FVIII ao longo do tempo, avaliada pela técnica de mapeamento de epítopos (ELISA)
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3 anos
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Qualidade da resposta de anticorpos (subclasses de IgG)
Prazo: 3 anos
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Descrição de uma potencial resposta imune ao longo do tempo, avaliada por determinação da subclasse de IgG (ELISA).
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3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de abril de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
6 de março de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de abril de 2023
Primeira postagem (Real)
7 de abril de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
10 de julho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de julho de 2023
Última verificação
1 de julho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ML44394
- DRKS00031196 (Identificador de registro: German Clinical Trials Register)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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