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Dinamica della firma anticorpale anti-fattore VIII durante il trattamento con emicizumab (NAVIGATE)

7 luglio 2023 aggiornato da: Christoph Königs
L'obiettivo di questo studio osservazionale è conoscere i cambiamenti di anticorpi e inibitori contro il fattore VIII della coagulazione in pazienti con emofilia A grave che ricevono terapia con emicizumab. Non sono previste visite o procedure aggiuntive. I pazienti in questo studio continueranno a ricevere le loro cure di routine e l'analisi verrà effettuata da campioni avanzati dalle visite di routine.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • University Hospital Frankfurt, Goethe University
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio mira a reclutare 100 pazienti con emofilia A grave da 15 siti di studio in Germania.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Emofilia congenita grave A (CHA)
  • Trattamento con emicizumab indipendentemente da qualsiasi altro trattamento
  • Consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Nessuna terapia con emicizumab
  • Terapia immunosoppressiva
  • Infezione da HIV con cellule CD4 <200/µl

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Inibitore negativo, FVIII su richiesta o regolarmente
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono negativi per l'inibitore del fattore VIII (compresi i pazienti post ITI) e stanno ricevendo una terapia con fattore VIII su richiesta o regolarmente,
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti
Inibitore positivo, terapia regolare con FVIII (ITI)
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono positivi per l'inibitore del fattore VIII e ricevono regolarmente terapia con fattore VIII (ITI)
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti
Inibitore positivo, nessuna terapia con FVIII
Pazienti con emofilia A grave in terapia con emicizumab che sono positivi per l'inibitore del fattore VIII e non stanno ricevendo alcuna terapia con fattore VIII
Altro: nessun intervento
nessun intervento, solo 3 diversi gruppi di pazienti

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo dell'inibitore del FVIII in soggetti negativi all'inibitore
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di sviluppo dell'inibitore del FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti negativi all'inibitore. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Numero di pazienti che hanno sviluppato un inibitore del FVIII durante il periodo dello studio, ma erano negativi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Sviluppo di anticorpi FVIII in soggetti negativi agli inibitori
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di sviluppo di anticorpi FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti negativi agli inibitori. L'anticorpo anti-farmaco del FVIII (ADA) è valutato mediante ELISA specifico per il FVIII (OD=Densità ottica). Numero di pazienti che hanno sviluppato un anticorpo FVIII (ADA) durante il periodo dello studio, ma erano negativi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Scomparsa dell'inibitore del FVIII nei soggetti positivi all'inibitore
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di scomparsa dell'inibitore del FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti positivi all'inibitore. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Numero di pazienti che perdono un inibitore del FVIII durante il periodo dello studio, ma erano positivi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni
Scomparsa dell'anticorpo FVIII nei soggetti positivi agli inibitori
Lasso di tempo: 3 anni
Tasso di scomparsa degli anticorpi FVIII durante tre anni di profilassi con emicizumab in soggetti positivi agli inibitori. L'anticorpo anti-farmaco del FVIII (ADA) è valutato mediante ELISA specifico per il FVIII (OD=Densità ottica). Numero di pazienti che hanno sviluppato un anticorpo FVIII durante il periodo dello studio, ma erano positivi all'inibitore del FVIII all'inizio dello studio.
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sviluppo di inibitori anti-FVIII
Lasso di tempo: 3 anni
Sviluppo di inibitori anti-FVIII (mediana BU/ml) nel tempo. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Descrizione dello sviluppo dell'inibitore nei diversi gruppi di pazienti durante il periodo di studio. Il cut-off è di 0,6 BU/ml.
3 anni
Sviluppo di anticorpi anti-FVIII
Lasso di tempo: 3 anni
Sviluppo di anticorpi anti-FVIII (unità arbitrarie mediane, OD) nel tempo. Descrizione dello sviluppo di anticorpi nei diversi gruppi di pazienti durante il periodo di studio.
3 anni
Tempo per titoli inibitori negativi
Lasso di tempo: 3 anni
Tempo per titoli inibitori negativi. Valutato con Bethesda Assay (BU/ml). Descrizione del Tempo (giorni) osservato per la scomparsa dell'inibitore del FVIII durante il periodo di studio nei gruppi di pazienti. Il cut-off per il titolo dell'inibitore è 0,6 BU/ml.
3 anni
Trattamento delle emorragie
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione dell'uso del trattamento con FVIII e/o agenti bypassanti in aggiunta al trattamento con emicizumab in caso di sanguinamento.
3 anni
Risposta al trattamento
Lasso di tempo: 3 anni
Classificazione dei sanguinamenti come efficaci, parzialmente efficaci, inefficaci. Definito come: Efficace: l'episodio emorragico ha risposto al consueto numero di iniezioni o dose di FVIII come previsto dal medico curante; Parzialmente efficace: l'episodio emorragico ha risposto con un numero maggiore di iniezioni e/o dose come previsto dal medico curante; Inefficace: l'incapacità di routine di controllare l'emostasi o il controllo emostatico richiedeva agenti aggiuntivi
3 anni
Qualità della risposta anticorpale (epitopi di FVIII)
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione della posizione degli epitopi di FVIII nel tempo, valutata mediante tecnica di mappatura degli epitopi (ELISA)
3 anni
Qualità della risposta anticorpale (sottoclassi di IgG)
Lasso di tempo: 3 anni
Descrizione di una potenziale risposta immunitaria nel tempo, valutata mediante determinazione della sottoclasse di IgG (ELISA).
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Christoph Königs

Collaboratori

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Investigatori

  • Investigatore principale: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 aprile 2023

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

7 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Identificatore di registro: German Clinical Trials Register)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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