Emicizumab 治疗期间抗因子 VIII 抗体特征的动态变化 (NAVIGATE)
2023年7月7日 更新者：Christoph Königs
本观察性研究的目的是了解接受艾美赛珠单抗治疗的重症 A 型血友病患者凝血因子 VIII 抗体和抑制剂的变化。
没有计划进行额外的访问或程序。
本研究中的患者将继续接受他们的常规护理，并且将从常规访问中留下的样本中进行分析。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 电话号码：+496963016998
- 邮箱：stephan.schultze-strasser@kgu.de
研究联系人备份
- 姓名：Christoph Koenigs, PD Dr. Dr
- 电话号码：+4969630183030
- 邮箱：christoph.koenigs@kgu.de
学习地点
-
-
Hessen
-
Frankfurt、Hessen、德国、60590
- 招聘中
- University Hospital Frankfurt, Goethe University
-
接触：
- Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- 电话号码：00496963016998
- 邮箱：stephan.schultze-strasser@kgu.de
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接触：
- Christoph Koenigs, PD Dr. Dr.
- 电话号码：004969630183030
- 邮箱：christoph.koenigs@kgu.de
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究旨在从德国的 15 个研究地点招募 100 名患有严重血友病 A 的患者。
描述
纳入标准：
- 严重先天性血友病 A (CHA)
- 与任何其他治疗无关的 emicizumab 治疗
- 知情同意
排除标准：
- 没有用 emicizumab 治疗
- 免疫抑制治疗
- CD4 细胞 <200/µl 的 HIV 感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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抑制物阴性，FVIII 按需或定期
患有严重血友病 A 的患者接受 emicizumab 治疗，其因子 VIII 抑制剂呈阴性（包括 ITI 后患者）并且正在按需或定期接受因子 VIII 治疗，
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没有干预，只有 3 个不同的患者组
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抑制物阳性，定期进行 FVIII 治疗 (ITI)
接受 emicizumab 治疗的重度血友病 A 患者，其因子 VIII 抑制剂呈阳性，并且正在定期接受因子 VIII 治疗 (ITI)
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没有干预，只有 3 个不同的患者组
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抑制剂阳性，无 FVIII 治疗
接受 emicizumab 治疗的重度血友病 A 患者，其因子 VIII 抑制剂呈阳性，但未接受因子 VIII 治疗
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没有干预，只有 3 个不同的患者组
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抑制剂阴性受试者中的 FVIII 抑制剂发展
大体时间：3年
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抑制剂阴性受试者在三年 emicizumab 预防期间的 FVIII 抑制剂发展率。
使用 Bethesda 测定 (BU/ml) 进行评估。
在研究期间出现 FVIII 抑制剂但在研究开始时为 FVIII 抑制剂阴性的患者人数。
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3年
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抑制剂阴性受试者的 FVIII 抗体发展
大体时间：3年
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抑制剂阴性受试者在三年 emicizumab 预防期间的 FVIII 抗体发展率。
FVIII 抗药物抗体 (ADA) 通过 FVIII 特异性 ELISA（OD = 光密度）进行评估。
在研究期间产生 FVIII 抗体 (ADA)，但在研究开始时 FVIII 抑制剂呈阴性的患者人数。
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3年
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抑制物阳性受试者中的 FVIII 抑制物消失
大体时间：3年
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抑制剂阳性受试者在三年 emicizumab 预防期间的 FVIII 抑制剂消失率。
使用 Bethesda 测定 (BU/ml) 进行评估。
在研究期间释放 FVIII 抑制剂但在研究开始时为 FVIII 抑制剂阳性的患者人数。
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3年
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抑制物阳性受试者的 FVIII 抗体消失
大体时间：3年
|
抑制剂阳性受试者在三年 emicizumab 预防期间的 FVIII 抗体消失率。
FVIII 抗药物抗体 (ADA) 通过 FVIII 特异性 ELISA（OD = 光密度）进行评估。
在研究期间产生 FVIII 抗体但在研究开始时为 FVIII 抑制剂阳性的患者人数。
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3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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抗 FVIII 抑制剂开发
大体时间：3年
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抗 FVIII 抑制剂随时间的发展（中值 BU/ml）。
使用 Bethesda 测定 (BU/ml) 进行评估。
研究期间不同患者组抑制物发展的描述。
截止值为 0.6 BU/ml。
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3年
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抗 FVIII 抗体开发
大体时间：3年
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抗 FVIII 抗体随时间发展（任意单位中位数，OD）。
研究期间不同患者组抗体发展的描述。
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3年
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阴性抑制剂滴度的时间
大体时间：3年
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阴性抑制剂滴度的时间。
使用 Bethesda 测定 (BU/ml) 进行评估。
描述在研究期间在患者组中观察到 FVIII 抑制剂消失的时间（天）。
抑制剂滴度的截止值为 0.6 BU/ml。
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3年
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出血的治疗
大体时间：3年
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在出血情况下，除了 Emicizumab 治疗外，还使用 FVIII 和/或旁路剂治疗的描述。
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3年
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对治疗的反应
大体时间：3年
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将出血分类为有效、部分有效、无效。
定义为： 有效：出血事件对治疗医师预期的常规注射次数或 FVIII 剂量有反应；部分有效：如治疗医师所预期的那样，出血事件以更高的注射次数和/或剂量作出反应；无效：常规未能控制止血或止血控制需要额外的药物
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3年
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抗体反应的质量（FVIII 表位）
大体时间：3年
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描述 FVIII 表位随时间的位置，通过表位作图技术 (ELISA) 评估
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3年
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抗体反应的质量（IgG 亚类）
大体时间：3年
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随着时间的推移，通过 IgG 亚类测定 (ELISA) 评估的潜在免疫反应的描述。
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3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Christoph Koenigs, PD Dr. Dr、Goethe University
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年4月26日
初级完成 (估计的)
2028年12月1日
研究完成 (估计的)
2029年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年3月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年4月4日
首次发布 (实际的)
2023年4月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年7月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月7日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
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