Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Dynamique de la signature des anticorps anti-facteur VIII pendant le traitement par emicizumab (NAVIGATE)

7 juillet 2023 mis à jour par: Christoph Königs
L'objectif de cette étude observationnelle est d'en savoir plus sur les changements d'anticorps et d'inhibiteurs contre le facteur de coagulation VIII chez les patients atteints d'hémophilie A sévère recevant un traitement par emicizumab. Aucune visite ou procédure supplémentaire n'est prévue. Les patients de cette étude continueront de recevoir leurs soins de routine et l'analyse sera effectuée à partir des échantillons restants des visites de routine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Allemagne, 60590
        • Recrutement
        • University Hospital Frankfurt, Goethe University
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'étude vise à recruter 100 patients atteints d'hémophilie A sévère dans 15 sites d'étude en Allemagne.

La description

Critère d'intégration:

  • Hémophilie congénitale sévère A (CHA)
  • Traitement par emicizumab indépendamment de tout autre traitement
  • Consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Pas de traitement par emicizumab
  • Thérapie immunosuppressive
  • Infection par le VIH avec des cellules CD4 <200/µl

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Inhibiteur négatif, FVIII à la demande ou régulièrement
Patients atteints d'hémophilie A sévère recevant un traitement par emicizumab négatif pour l'inhibiteur du facteur VIII (y compris les patients post-ITI) et recevant un traitement par facteur VIII à la demande ou régulièrement,
Autre: aucune intervention
aucune intervention, seulement 3 groupes de patients différents
Inhibiteur positif, thérapie FVIII régulière (ITI)
Patients atteints d'hémophilie A sévère recevant un traitement par emicizumab qui sont positifs pour l'inhibiteur du facteur VIII et qui reçoivent régulièrement un traitement par facteur VIII (ITI)
Autre: aucune intervention
aucune intervention, seulement 3 groupes de patients différents
Inhibiteur positif, pas de thérapie FVIII
Patients atteints d'hémophilie A sévère recevant un traitement par emicizumab qui sont positifs pour l'inhibiteur du facteur VIII et ne reçoivent aucun traitement par le facteur VIII
Autre: aucune intervention
aucune intervention, seulement 3 groupes de patients différents

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement d'inhibiteurs du FVIII chez les sujets inhibiteurs négatifs
Délai: 3 années
Taux de développement d'inhibiteurs du FVIII pendant trois ans de prophylaxie par emicizumab chez des sujets négatifs aux inhibiteurs. Évalué avec Bethesda Assay (BU/ml). Nombre de patients qui développent un inhibiteur du FVIII au cours de la période d'étude, mais qui étaient négatifs pour l'inhibiteur du FVIII au début de l'étude.
3 années
Développement d'anticorps FVIII chez des sujets négatifs aux inhibiteurs
Délai: 3 années
Taux de développement d'anticorps FVIII pendant trois ans de prophylaxie par emicizumab chez des sujets négatifs aux inhibiteurs. L'anticorps anti-médicament FVIII (ADA) est évalué par ELISA spécifique du FVIII (DO = Densité Optique). Nombre de patients qui développent un anticorps FVIII (ADA) au cours de la période d'étude, mais qui étaient négatifs aux inhibiteurs du FVIII au début de l'étude.
3 années
Disparition des inhibiteurs du FVIII chez les sujets positifs aux inhibiteurs
Délai: 3 années
Taux de disparition des inhibiteurs du FVIII pendant trois ans de prophylaxie par emicizumab chez les sujets positifs aux inhibiteurs. Évalué avec Bethesda Assay (BU/ml). Nombre de patients qui ont perdu un inhibiteur du FVIII au cours de la période d'étude, mais qui étaient positifs pour l'inhibiteur du FVIII au début de l'étude.
3 années
Disparition des anticorps FVIII chez les sujets positifs aux inhibiteurs
Délai: 3 années
Taux de disparition des anticorps FVIII pendant trois ans de prophylaxie par emicizumab chez les sujets positifs aux inhibiteurs. L'anticorps anti-médicament FVIII (ADA) est évalué par ELISA spécifique du FVIII (DO = Densité Optique). Nombre de patients qui développent un anticorps anti-FVIII au cours de la période d'étude, mais qui étaient positifs aux inhibiteurs du FVIII au début de l'étude.
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Développement d'inhibiteurs anti-FVIII
Délai: 3 années
Développement d'inhibiteurs anti-FVIII (BU médiane/ml) au fil du temps. Évalué avec Bethesda Assay (BU/ml). Description du développement d'inhibiteurs dans les différents groupes de patients au cours de la période d'étude. Le seuil de coupure est de 0,6 BU/ml.
3 années
Développement d'anticorps anti-FVIII
Délai: 3 années
Développement d'anticorps anti-FVIII (unités arbitraires médianes, DO) au fil du temps. Description du développement d'anticorps dans les différents groupes de patients au cours de la période d'étude.
3 années
Temps jusqu'à des titres d'inhibiteur négatifs
Délai: 3 années
Temps jusqu'à des titres d'inhibiteur négatifs. Évalué avec Bethesda Assay (BU/ml). Description du temps (jours) observé pour la disparition de l'inhibiteur du FVIII au cours de la période d'étude dans les groupes de patients. Le seuil pour le titre d'inhibiteur est de 0,6 BU/ml.
3 années
Traitement des saignements
Délai: 3 années
Description de l'utilisation du traitement par FVIII et/ou agents de dérivation en complément du traitement Emicizumab en cas d'hémorragie.
3 années
Réponse au traitement
Délai: 3 années
Classification des saignements comme efficaces, partiellement efficaces, inefficaces. Défini comme : Efficace : L'épisode hémorragique a répondu au nombre habituel d'injections ou à la dose habituelle de FVIII comme prévu par le médecin traitant ; Partiellement efficace : l'épisode hémorragique a répondu par un nombre d'injections et/ou de dose plus élevé que prévu par le médecin traitant ; Inefficace : l'échec systématique du contrôle de l'hémostase ou du contrôle hémostatique a nécessité des agents supplémentaires
3 années
Qualité de la réponse anticorps (épitopes du FVIII)
Délai: 3 années
Description de la localisation des épitopes du FVIII dans le temps, évaluée par la technique de cartographie des épitopes (ELISA)
3 années
Qualité de la réponse anticorps (sous-classes d'IgG)
Délai: 3 années
Description d'une réponse immunitaire potentielle au fil du temps, évaluée par détermination de la sous-classe d'IgG (ELISA).
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Christoph Königs

Collaborateurs

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2023

Première publication (Réel)

7 avril 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2023

Dernière vérification

1 juillet 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Identificateur de registre: German Clinical Trials Register)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Hémophilie A sévère

Essais cliniques sur aucune intervention

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

3
S'abonner