Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dynamika sygnatury przeciwciał anty-czynnik VIII podczas leczenia emicizumabem (NAVIGATE)

7 lipca 2023 zaktualizowane przez: Christoph Königs
Celem niniejszego badania obserwacyjnego jest poznanie zmian przeciwciał i inhibitorów czynnika krzepnięcia VIII u pacjentów z ciężką postacią hemofilii A leczonych emicizumabem. Nie są planowane żadne dodatkowe wizyty ani zabiegi. Pacjenci biorący udział w tym badaniu będą nadal objęci rutynową opieką, a analiza zostanie przeprowadzona na podstawie próbek pozostałych po rutynowych wizytach.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Niemcy, 60590

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badanie ma na celu rekrutację 100 pacjentów z ciężką postacią hemofilii A z 15 ośrodków badawczych w Niemczech.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ciężka wrodzona hemofilia A (CHA)
  • Leczenie emicizumabem niezależnie od jakiegokolwiek innego leczenia
  • Świadoma zgoda

Kryteria wyłączenia:

  • Brak terapii emicizumabem
  • Terapia immunosupresyjna
  • Zakażenie HIV komórkami CD4 <200/µl

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Inhibitor ujemny, FVIII na żądanie lub regularnie
Pacjenci z ciężką hemofilią A otrzymujący leczenie emicizumabem, u których nie stwierdzono inhibitora czynnika VIII (w tym pacjenci po ZIT) i otrzymujący leczenie czynnikiem VIII na żądanie lub regularnie,
Inny: żadnych interwencji
brak interwencji, tylko 3 różne grupy pacjentów
Inhibitor dodatni, terapia FVIII regularnie (ITI)
Pacjenci z ciężką hemofilią A otrzymujący leczenie emicizumabem, u których stwierdzono obecność inhibitora czynnika VIII i regularnie otrzymują terapię czynnikiem VIII (ITI)
Inny: żadnych interwencji
brak interwencji, tylko 3 różne grupy pacjentów
Inhibitor dodatni, bez terapii FVIII
Pacjenci z ciężką hemofilią A otrzymujący leczenie emicizumabem, u których stwierdzono obecność inhibitora czynnika VIII i nie otrzymują leczenia czynnikiem VIII
Inny: żadnych interwencji
brak interwencji, tylko 3 różne grupy pacjentów

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozwój inhibitora FVIII u osobników z ujemnym wynikiem inhibitora
Ramy czasowe: 3 lata
Szybkość rozwoju inhibitora FVIII w ciągu trzech lat profilaktyki emicizumabem u osób z ujemnym wynikiem inhibitora. Oceniano za pomocą testu Bethesda (BU/ml). Liczba pacjentów, u których rozwinął się inhibitor FVIII w okresie badania, ale na początku badania nie mieli inhibitora FVIII.
3 lata
Rozwój przeciwciał FVIII u osobników z ujemnym wynikiem inhibitora
Ramy czasowe: 3 lata
Szybkość rozwoju przeciwciał FVIII w ciągu trzech lat profilaktyki emicizumabem u osób z ujemnym wynikiem inhibitora. Przeciwciało przeciw lekowi FVIII (ADA) ocenia się za pomocą testu ELISA specyficznego dla FVIII (OD = gęstość optyczna). Liczba pacjentów, u których w okresie badania wykształciły się przeciwciała FVIII (ADA), ale na początku badania nie wykazano obecności inhibitora FVIII.
3 lata
Zanikanie inhibitora FVIII u pacjentów z dodatnim wynikiem działania inhibitora
Ramy czasowe: 3 lata
Szybkość zanikania inhibitora FVIII w ciągu trzech lat profilaktyki emicizumabem u pacjentów z dodatnim wynikiem na obecność inhibitora. Oceniano za pomocą testu Bethesda (BU/ml). Liczba pacjentów, którzy stracili inhibitor FVIII w okresie badania, ale na początku badania byli dodatni pod względem inhibitora FVIII.
3 lata
Zanikanie przeciwciał FVIII u pacjentów z dodatnim wynikiem działania inhibitora
Ramy czasowe: 3 lata
Szybkość zanikania przeciwciał FVIII w ciągu trzech lat profilaktyki emicizumabem u pacjentów z dodatnim wynikiem działania inhibitora. Przeciwciało przeciw lekowi FVIII (ADA) ocenia się za pomocą testu ELISA specyficznego dla FVIII (OD = gęstość optyczna). Liczba pacjentów, u których w okresie badania rozwinęły się przeciwciała FVIII, ale na początku badania byli dodatni pod względem inhibitora FVIII.
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Rozwój inhibitora anty-FVIII
Ramy czasowe: 3 lata
Rozwój inhibitora anty-FVIII (mediana BU/ml) w czasie. Oceniano za pomocą testu Bethesda (BU/ml). Opis rozwoju inhibitora w różnych grupach pacjentów w okresie badania. Wartość odcięcia wynosi 0,6 BU/ml.
3 lata
Rozwój przeciwciał anty-FVIII
Ramy czasowe: 3 lata
Rozwój przeciwciał anty-FVIII (mediana arbitralnych jednostek, OD) w czasie. Opis rozwoju przeciwciał w różnych grupach pacjentów w okresie badania.
3 lata
Czas do uzyskania ujemnego miana inhibitora
Ramy czasowe: 3 lata
Czas do uzyskania ujemnego miana inhibitora. Oceniano za pomocą testu Bethesda (BU/ml). Opis obserwowanego czasu (dni) zaniku inhibitora FVIII w okresie badania w grupach pacjentów. Punkt odcięcia dla miana inhibitora wynosi 0,6 BU/ml.
3 lata
Leczenie krwawień
Ramy czasowe: 3 lata
Opis zastosowania leczenia czynnikami VIII i/lub omijającymi jako uzupełnienie leczenia emicizumabem w przypadku krwawień.
3 lata
Odpowiedź na leczenie
Ramy czasowe: 3 lata
Klasyfikacja krwawień jako skuteczne, częściowo skuteczne, nieskuteczne. Zdefiniowane jako: Skuteczne: Epizod krwawienia zareagował na zwykłą liczbę wstrzyknięć lub dawkę czynnika VIII zgodnie z oczekiwaniami lekarza prowadzącego; Częściowo skuteczne: epizod krwawienia reagował większą liczbą wstrzyknięć i/lub większą dawką, zgodnie z oczekiwaniami lekarza prowadzącego; Nieskuteczne: Rutynowe niepowodzenia w kontrolowaniu hemostazy lub kontroli hemostatycznej wymagały dodatkowych środków
3 lata
Jakość odpowiedzi przeciwciał (epitopy FVIII)
Ramy czasowe: 3 lata
Opis lokalizacji epitopów FVIII w czasie, oceniany techniką mapowania epitopów (ELISA)
3 lata
Jakość odpowiedzi przeciwciał (podklasy IgG)
Ramy czasowe: 3 lata
Opis potencjalnej odpowiedzi immunologicznej w czasie, ocenianej przez oznaczenie podklasy IgG (ELISA).
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Christoph Königs

Współpracownicy

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Śledczy

  • Główny śledczy: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Identyfikator rejestru: German Clinical Trials Register)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj