Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Dynamikken til anti-faktor VIII-antistoffsignaturen under behandling med Emicizumab (NAVIGATE)

7. juli 2023 oppdatert av: Christoph Königs
Målet med denne observasjonsstudien er å lære om endringene av antistoffer og hemmere mot koagulasjonsfaktor VIII hos pasienter med alvorlig hemofili A som får emicizumabbehandling. Ingen ytterligere besøk eller prosedyrer er planlagt. Pasienter i denne studien vil fortsette å motta sin rutinemessige behandling og analyser vil bli gjort fra gjenværende prøver fra rutinebesøk.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • University Hospital Frankfurt, Goethe University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studien tar sikte på å rekruttere 100 pasienter med alvorlig hemofili A fra 15 studiesteder i Tyskland.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alvorlig medfødt hemofili A (CHA)
  • Behandling med emicizumab uavhengig av annen behandling
  • Informert samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen terapi med emicizumab
  • Immunsuppressiv terapi
  • HIV-infeksjon med CD4-celler <200/µl

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Inhibitor negativ, FVIII på forespørsel eller regelmessig
Pasienter med alvorlig hemofili A som får emicizumab-behandling som er negativ for faktor VIII-hemmer (inkludert pasienter etter ITI) og som får faktor VIII-behandling enten ved behov eller regelmessig,
Annen: ingen inngrep
ingen intervensjon, kun 3 forskjellige pasientgrupper
Inhibitor positiv, FVIII-behandling regelmessig (ITI)
Pasienter med alvorlig hemofili A som får emicizumab-behandling som er positiv for faktor VIII-hemmer og som regelmessig får faktor VIII-behandling (ITI)
Annen: ingen inngrep
ingen intervensjon, kun 3 forskjellige pasientgrupper
Inhibitor positiv, ingen FVIII-behandling
Pasienter med alvorlig hemofili A som får emicizumab-behandling som er positive for faktor VIII-hemmer og som ikke får faktor VIII-behandling
Annen: ingen inngrep
ingen intervensjon, kun 3 forskjellige pasientgrupper

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-hemmerutvikling hos inhibitornegative personer
Tidsramme: 3 år
Frekvens for utvikling av FVIII-hemmere i løpet av tre år med emicizumab-profylakse hos inhibitornegative personer. Vurdert med Bethesda Assay (BU/ml). Antall pasienter som utvikler en FVIII-hemmer i løpet av studieperioden, men som var FVIII-hemmernegative ved starten av studien.
3 år
FVIII-antistoffutvikling hos inhibitornegative individer
Tidsramme: 3 år
Frekvens for utvikling av FVIII-antistoff i løpet av tre år med emicizumab-profylakse hos inhibitornegative personer. FVIII antistoffantistoff (ADA) vurderes ved FVIII-spesifikk ELISA (OD=Optical Density). Antall pasienter som utvikler et FVIII-antistoff (ADA) i løpet av studieperioden, men som var FVIII-hemmernegative ved starten av studien.
3 år
Forsvinning av FVIII-hemmer hos inhibitorpositive personer
Tidsramme: 3 år
Frekvens for forsvinning av FVIII-hemmere i løpet av tre år med emicizumab-profylakse hos inhibitorpositive personer. Vurdert med Bethesda Assay (BU/ml). Antall pasienter som mistet en FVIII-hemmer i løpet av studieperioden, men som var FVIII-hemmer-positive ved starten av studien.
3 år
FVIII-antistoff forsvinner hos inhibitorpositive personer
Tidsramme: 3 år
Frekvens for forsvinning av FVIII-antistoff i løpet av tre år med emicizumab-profylakse hos inhibitorpositive personer. FVIII antistoffantistoff (ADA) vurderes ved FVIII-spesifikk ELISA (OD=Optical Density). Antall pasienter som utvikler et FVIII-antistoff i løpet av studieperioden, men som var FVIII-hemmer positive ved starten av studien.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Anti-FVIII-hemmer utvikling
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII-hemmerutvikling (median BU/ml) over tid. Vurdert med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse av inhibitorutvikling i de ulike pasientgruppene innenfor studieperioden. Cut off er 0,6 BU/ml.
3 år
Anti-FVIII antistoffutvikling
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII antistoffutvikling (median vilkårlige enheter, OD) over tid. Beskrivelse av antistoffutvikling i de ulike pasientgruppene innenfor studieperioden.
3 år
Tid til negative inhibitortitere
Tidsramme: 3 år
Tid til negative inhibitortitere. Vurdert med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse av tiden (dager) observert for FVIII-hemmer forsvinning i studieperioden i pasientgruppene. Cut off for inhibitortiter er 0,6 BU/ml.
3 år
Behandling av blødninger
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse av bruk av FVIII og/eller Bypass midler behandling i tillegg til Emicizumab behandling ved blødninger.
3 år
Respons på behandling
Tidsramme: 3 år
Klassifisering av blødninger som effektive, delvis effektive, ineffektive. Definert som: Effektiv: Blødningsepisoden responderte på det vanlige antall injeksjoner eller dose av FVIII som forventet av behandlende lege; Delvis effektiv: Blødningsepisoden responderte med et høyere antall injeksjoner og/eller doser som forventet av den behandlende legen; Ineffektiv: Rutinemessig svikt i å kontrollere hemostase eller hemostatisk kontroll krevde ytterligere midler
3 år
Kvaliteten på antistoffresponsen (FVIII-epitoper)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse av plasseringen av FVIII-epitoper over tid, vurdert ved hjelp av epitopkartleggingsteknikk (ELISA)
3 år
Kvaliteten på antistoffresponsen (IgG-underklasser)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse av en potensiell immunrespons over tid, vurdert ved IgG-subklassebestemmelse (ELISA).
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Christoph Königs

Samarbeidspartnere

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. mars 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

7. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2023

Sist bekreftet

1. juli 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Registeridentifikator: German Clinical Trials Register)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere