Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dynamikken af ​​anti-faktor VIII-antistofsignaturen under behandling med Emicizumab (NAVIGATE)

7. juli 2023 opdateret af: Christoph Königs
Målet med dette observationsstudie er at lære om ændringerne af antistoffer og hæmmere mod koagulationsfaktor VIII hos patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling. Der er ikke planlagt yderligere besøg eller procedurer. Patienter i denne undersøgelse vil fortsætte med at modtage deres rutinemæssige pleje, og analyser vil blive udført fra resterende prøver fra rutinebesøg.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Tyskland
    • Hessen
      • Frankfurt, Hessen, Tyskland, 60590

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiet sigter mod at rekruttere 100 patienter med svær hæmofili A fra 15 undersøgelsessteder i Tyskland.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær medfødt hæmofili A (CHA)
  • Behandling med emicizumab uanset anden behandling
  • Informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen behandling med emicizumab
  • Immunsuppressiv terapi
  • HIV-infektion med CD4-celler <200/µl

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Inhibitor negativ, FVIII on demand eller regelmæssigt
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er negativ for faktor VIII-hæmmer (inklusive patienter efter ITI), og som modtager faktor VIII-behandling enten efter behov eller regelmæssigt,
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper
Inhibitor positiv, FVIII-behandling regelmæssigt (ITI)
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er positive for faktor VIII-hæmmer og regelmæssigt modtager faktor VIII-behandling (ITI)
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper
Inhibitor positiv, ingen FVIII-behandling
Patienter med svær hæmofili A, der modtager emicizumab-behandling, som er positive for faktor VIII-hæmmer og ikke får faktor VIII-behandling
Andet: ingen indgreb
ingen intervention, kun 3 forskellige patientgrupper

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FVIII-hæmmerudvikling hos hæmmernegative forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Frekvens for udvikling af FVIII-hæmmere under tre års emicizumab-profylakse hos hæmmernegative forsøgspersoner. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter, der udviklede en FVIII-hæmmer inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-negative ved undersøgelsens start.
3 år
FVIII-antistofudvikling hos inhibitornegative forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hastighed for udvikling af FVIII-antistof under tre års emicizumab-profylakse hos inhibitor-negative forsøgspersoner. FVIII antistof antistof (ADA) vurderes ved FVIII specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter, der udvikler et FVIII-antistof (ADA) inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-negative ved studiets start.
3 år
FVIII-hæmmer forsvinden hos inhibitor-positive forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af forsvinden af ​​FVIII-hæmmere under tre års emicizumab-profylakse hos inhibitor-positive forsøgspersoner. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Antal patienter, der mistede en FVIII-hæmmer inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-positive ved undersøgelsens start.
3 år
FVIII-antistofforsvinden hos inhibitorpositive forsøgspersoner
Tidsramme: 3 år
Hyppighed af FVIII-antistofforsvinden i tre års emicizumab-profylakse hos inhibitorpositive forsøgspersoner. FVIII antistof antistof (ADA) vurderes ved FVIII specifik ELISA (OD=Optical Density). Antal patienter, der udvikler et FVIII-antistof inden for undersøgelsesperioden, men som var FVIII-hæmmer-positive ved starten af ​​undersøgelsen.
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udvikling af anti-FVIII-hæmmere
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII-hæmmerudvikling (median BU/ml) over tid. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse af inhibitorudvikling i de forskellige patientgrupper inden for undersøgelsesperioden. Afskæring er 0,6 BU/ml.
3 år
Anti-FVIII antistof udvikling
Tidsramme: 3 år
Anti-FVIII-antistofudvikling (median arbitrære enheder, OD) over tid. Beskrivelse af antistofudvikling i de forskellige patientgrupper inden for undersøgelsesperioden.
3 år
Tid til negative hæmmertitre
Tidsramme: 3 år
Tid til negative hæmmertitre. Vurderet med Bethesda Assay (BU/ml). Beskrivelse af den observerede tid (dage) for FVIII-hæmmer forsvinden inden for undersøgelsesperioden i patientgrupperne. Afskæring for inhibitortiter er 0,6 BU/ml.
3 år
Behandling af blødninger
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af brugen af ​​FVIII og/eller Bypass-behandling som supplement til Emicizumab-behandling i tilfælde af blødninger.
3 år
Respons på behandling
Tidsramme: 3 år
Klassificering af blødninger som effektive, delvist effektive, ineffektive. Defineret som: Effektiv: Blødningsepisoden reagerede på det sædvanlige antal injektioner eller dosis af FVIII som forventet af den behandlende læge; Delvis effektiv: Blødningsepisoden reagerede med et højere antal injektioner og/eller dosis som forventet af den behandlende læge; Ineffektiv: Rutinemæssig manglende kontrol med hæmostase eller hæmostatisk kontrol krævede yderligere midler
3 år
Kvaliteten af ​​antistofresponset (FVIII epitoper)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af placeringen af ​​FVIII-epitoper over tid, vurderet ved hjælp af epitopkortlægningsteknik (ELISA)
3 år
Kvaliteten af ​​antistofresponset (IgG-underklasser)
Tidsramme: 3 år
Beskrivelse af et potentielt immunrespons over tid, vurderet ved IgG-underklassebestemmelse (ELISA).
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Christoph Königs

Samarbejdspartnere

Roche Pharma AG
Chugai Pharma Germany GmbH

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. april 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2023

Først opslået (Faktiske)

7. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2023

Sidst verificeret

1. juli 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ML44394
  • DRKS00031196 (Registry Identifier: German Clinical Trials Register)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Svær hæmofili A

Kliniske forsøg med ingen indgreb

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Angola

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner