Dinámica de la firma de anticuerpos anti-factor VIII durante el tratamiento con emicizumab (NAVIGATE)
7 de julio de 2023 actualizado por: Christoph Königs
El objetivo de este estudio observacional es conocer los cambios de anticuerpos e inhibidores contra el factor VIII de coagulación en pacientes con hemofilia A grave que reciben terapia con emicizumab.
No se prevén visitas ni procedimientos adicionales.
Los pacientes en este estudio continuarán recibiendo su atención de rutina y el análisis se realizará a partir de las muestras sobrantes de las visitas de rutina.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- Número de teléfono: +496963016998
- Correo electrónico: stephan.schultze-strasser@kgu.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr
- Número de teléfono: +4969630183030
- Correo electrónico: christoph.koenigs@kgu.de
Ubicaciones de estudio
-
-
Hessen
-
Frankfurt, Hessen, Alemania, 60590
- Reclutamiento
- University Hospital Frankfurt, Goethe University
-
Contacto:
- Stephan Schultze-Strasser, Dr.
- Número de teléfono: 00496963016998
- Correo electrónico: stephan.schultze-strasser@kgu.de
-
Contacto:
- Christoph Koenigs, PD Dr. Dr.
- Número de teléfono: 004969630183030
- Correo electrónico: christoph.koenigs@kgu.de
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio tiene como objetivo reclutar 100 pacientes con hemofilia A severa de 15 sitios de estudio en Alemania.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A congénita severa (CHA)
- Tratamiento con emicizumab independientemente de cualquier otro tratamiento
- Consentimiento informado
Criterio de exclusión:
- Sin tratamiento con emicizumab
- Terapia inmunosupresora
- Infección por VIH con células CD4 <200/µl
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Inhibidor negativo, FVIII a demanda o regularmente
Pacientes con hemofilia A grave que reciben terapia con emicizumab que son negativos para el inhibidor del factor VIII (incluidos los pacientes después de una ITI) y reciben terapia con factor VIII a pedido o regularmente,
|
sin intervención, solo 3 grupos de pacientes diferentes
|
|
Inhibidor positivo, tratamiento regular con FVIII (ITI)
Pacientes con hemofilia A grave que reciben terapia con emicizumab que son positivos para el inhibidor del factor VIII y reciben terapia con factor VIII (ITI) de forma regular
|
sin intervención, solo 3 grupos de pacientes diferentes
|
|
Inhibidor positivo, sin terapia con FVIII
Pacientes con hemofilia A grave que reciben terapia con emicizumab que son positivos para el inhibidor del factor VIII y no reciben terapia con factor VIII
|
sin intervención, solo 3 grupos de pacientes diferentes
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Desarrollo de inhibidores de FVIII en sujetos negativos a inhibidores
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tasa de desarrollo de inhibidores de FVIII durante tres años de profilaxis con emicizumab en sujetos con inhibidores negativos.
Evaluado con ensayo Bethesda (BU/ml).
Número de pacientes que desarrollan un inhibidor de FVIII dentro del período de estudio, pero que eran inhibidores de FVIII negativos al comienzo del estudio.
|
3 años
|
|
Desarrollo de anticuerpos FVIII en sujetos negativos a inhibidores
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tasa de desarrollo de anticuerpos FVIII durante tres años de profilaxis con emicizumab en sujetos con inhibidores negativos.
El anticuerpo antifármaco FVIII (ADA) se evalúa mediante ELISA específico para FVIII (DO = densidad óptica).
Número de pacientes que desarrollan un anticuerpo FVIII (ADA) dentro del período de estudio, pero que eran inhibidores de FVIII negativos al comienzo del estudio.
|
3 años
|
|
Desaparición del inhibidor de FVIII en sujetos con inhibidor positivo
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tasa de desaparición del inhibidor de FVIII durante tres años de profilaxis con emicizumab en sujetos con inhibidor positivo.
Evaluado con ensayo Bethesda (BU/ml).
Número de pacientes que pierden un inhibidor de FVIII dentro del período de estudio, pero que tenían inhibidores de FVIII positivos al comienzo del estudio.
|
3 años
|
|
Desaparición de anticuerpos FVIII en sujetos con inhibidor positivo
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tasa de desaparición de anticuerpos FVIII durante tres años de profilaxis con emicizumab en sujetos con inhibidores positivos.
El anticuerpo antifármaco FVIII (ADA) se evalúa mediante ELISA específico para FVIII (DO = densidad óptica).
Número de pacientes que desarrollaron un anticuerpo contra el FVIII dentro del período de estudio, pero que dieron positivo para el inhibidor del FVIII al comienzo del estudio.
|
3 años
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Desarrollo de inhibidores anti-FVIII
Periodo de tiempo: 3 años
|
Desarrollo de inhibidores de anti-FVIII (mediana de UB/ml) a lo largo del tiempo.
Evaluado con ensayo Bethesda (BU/ml).
Descripción del desarrollo de inhibidores en los diferentes grupos de pacientes durante el período de estudio.
El corte es de 0,6 UB/ml.
|
3 años
|
|
Desarrollo de anticuerpos anti-FVIII
Periodo de tiempo: 3 años
|
Desarrollo de anticuerpos anti-FVIII (mediana de unidades arbitrarias, OD) a lo largo del tiempo.
Descripción del desarrollo de anticuerpos en los diferentes grupos de pacientes durante el período de estudio.
|
3 años
|
|
Tiempo hasta títulos negativos de inhibidor
Periodo de tiempo: 3 años
|
Tiempo hasta títulos negativos de inhibidor.
Evaluado con ensayo Bethesda (BU/ml).
Descripción del tiempo (días) observado para la desaparición del inhibidor de FVIII dentro del período de estudio en los grupos de pacientes.
El punto de corte para el título de inhibidor es 0,6 UB/ml.
|
3 años
|
|
Tratamiento de hemorragias
Periodo de tiempo: 3 años
|
Descripción del uso del tratamiento con FVIII y/o agentes Bypass además del tratamiento con Emicizumab en caso de hemorragias.
|
3 años
|
|
Respuesta al tratamiento
Periodo de tiempo: 3 años
|
Clasificación de sangrados en Efectivo, Parcialmente Efectivo, Ineficaz.
Definido como: Eficaz: el episodio de sangrado respondió al número habitual de inyecciones o dosis de FVIII según lo esperado por el médico tratante; Parcialmente efectivo: el episodio de sangrado respondió con un mayor número de inyecciones y/o dosis según lo esperado por el médico tratante; Ineficaz: la falla rutinaria para controlar la hemostasia o el control hemostático requirió agentes adicionales
|
3 años
|
|
Calidad de la respuesta de anticuerpos (epítopos de FVIII)
Periodo de tiempo: 3 años
|
Descripción de la ubicación de los epítopos de FVIII a lo largo del tiempo, evaluada mediante la técnica de mapeo de epítopos (ELISA)
|
3 años
|
|
Calidad de la respuesta de anticuerpos (subclases de IgG)
Periodo de tiempo: 3 años
|
Descripción de una posible respuesta inmunitaria a lo largo del tiempo, evaluada mediante determinación de subclases de IgG (ELISA).
|
3 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christoph Koenigs, PD Dr. Dr, Goethe University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de abril de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
7 de abril de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
10 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ML44394
- DRKS00031196 (Identificador de registro: German Clinical Trials Register)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .