ハンチントン病の進行を予測するための革新的なイメージングおよび認知バイオマーカー (I2BIO-HD)
はじめに ハンチントン病 (HD) 患者は、運動障害、認知障害、および行動障害に悩まされており、表現型が不均一であり、時間経過もさまざまです。 これにより、HD マーカーのばらつきが大きくなり、現在のところ、1) 小さなコホート データから疾患の進行を測定する、2) HD 変異の保因者 (前駆期または無症候性と見なされる患者) における疾患の侵入を予測できるほど感度の高い HD マーカーはありません。プレ HD 患者)、および 3) 臨床試験の実現と互換性のある時間枠 (約 2/3 年) にわたって、プレ HD 患者の状態の有意な進化を測定します。 さらに、HD のマーカーは、患者の細かい階層化を許可しません。
仮説/目的 私たちの目的は、1) 症候性 (HD) および発症前 (pre-HD) 患者の新しいマーカーと評価ツールの感度を評価すること、2) 疾患進行のモデルを定義すること、および 3) 濃縮戦略を確立することです。将来の治療試験のための患者選択を改善する。
方法 新しく開発された認知テスト、マルチモーダル イメージング技術、生物学的マーカーを評価し、革新的な統計的アプローチを使用します。
MH の原因となる変異を有する 60 人の患者 (40 人の発症前の MH 患者、20 人の症候性 MH 患者) と 20 人の健康なボランティア (対照) を 24 か月間追跡します。
調査の概要
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, PhD
- 電話番号：(+33)1 49 81 23 10
- メール：anne-catherine.bachoud-levi@aphp.fr
研究場所
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Ile-De-France
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Créteil、Ile-De-France、フランス、94000
- 募集
- Hopital Henri Mondor
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- すべての参加者の場合:
- 年齢 18 歳以上 65 歳以下
- 書面による同意の情報と収集
- 社会保障制度への加入、受益者または受益者の権利
- 健康管理
- UHDRS 機能スコア TFC = 13
- 運動 UHDRS スコア TMS < 6 既知の遺伝性疾患がなく、HD 患者または HD 変異を持つ家族の祖先との直接的な関係がない (または CAG < 36 の遺伝的状態を知っている)。
- マニフェストキャリア
- GACの数≧40
- -CAPスコア≧250
- 10≦TFC≦13
- TFC=13 の場合、TMS >5
- 診断の信頼度 = 4
- 病気の発症年齢 > 20 歳
- -身体的に同意に署名できる患者
- 前感染キャリア
- GACの数≧40
- CAPスコア≧250
- CFT = 13
- TMS < 6
- -身体的に同意に署名できる患者
除外基準:
- 後見人または保佐中の参加者
- HDとは無関係の神経学的または精神障害
- -参加者のパフォーマンスに影響を与える可能性のある合併症
- 慢性進行性神経疾患
- 閉所恐怖症
- HDとは無関係の脳損傷
- ペースメーカー、体内金属、脳内クリップ、あらゆる金属異物: ペースメーカーなどの埋め込み型心臓電子デバイス、埋め込み型除細動器など、金属眼内異物、埋め込み型神経刺激システム、人工内耳/耳インプラント、薬物注入ポンプ (インスリン投与、鎮痛薬)薬）、または化学療法ポンプ）：可能であれば、患者はデバイスを取り外す必要があります。
- 金属部品を使用したカテーテル（スワンガンツカテーテル）、弾丸、ショットガンペレット、金属榴散弾などの金属片、脳動脈瘤クリップ、磁気歯科インプラント、組織エキスパンダー、義肢、補聴器、ペースメーカーなどのピアス、
- -放射性医薬品製剤に対する既知の過敏症（放射性医薬品製剤の賦形剤）
- 妊娠中または授乳中の女性
- 国の医療扶助を受けている人
- 自由を奪われた人
- -神経移植または遺伝子治療の治験において、介入研究に3か月未満または期限なしで参加または参加した人。
- -放射性医薬品注射を伴う研究プロトコルに参加している、または参加した人 12か月未満。
- HDとは無関係の神経学的または精神障害
- -参加者のパフォーマンスに影響を与える可能性のある併発疾患
- 慢性進行性神経疾患
- 閉所恐怖症
- HDとは無関係の脳損傷
- ペースメーカー、体内金属、脳内クリップ
- -妊娠中、授乳中、または研究への参加中に出産したい。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：他の
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：症候性 (MH) および前症候性 (preMH) 患者
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放射性トレーサー注入によるMRI
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アクティブコンパレータ：年齢が一致したコントロール (健康なボランティア)
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放射性トレーサー注入によるMRI
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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遺伝子マーカー
時間枠：訪問月 0
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訪問月 0
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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認知テスト
時間枠：訪問月 0、月 1、月 12、月 24
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認知スコア - 神経学的スコア - 精神医学的スコア
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訪問月 0、月 1、月 12、月 24
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生物学的マーカー
時間枠：訪問月 0、月 1、月 12、月 24
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血液中の神経炎症マーカー - 血液中の神経変性マーカー
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訪問月 0、月 1、月 12、月 24
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マルチモーダルイメージング技術
時間枠：訪問月 0、月 12、月 24
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MRI
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訪問月 0、月 12、月 24
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マルチモーダルイメージング技術
時間枠：訪問月 0、月 24
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ペット/MRI
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訪問月 0、月 24
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- APHP210360
- 2021-004141-20 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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