Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Innowacyjne biomarkery obrazowania i kognitywne do przewidywania progresji choroby Huntingtona (I2BIO-HD)

6 maja 2024 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Wstęp Pacjenci z chorobą Huntingtona (HD) cierpią na zaburzenia motoryczne, poznawcze i behawioralne, z heterogenicznymi fenotypami i zmiennym przebiegiem w czasie. Prowadzi to do dużej zmienności markerów HD, z których żaden nie jest obecnie wystarczająco czuły, aby 1) zmierzyć postęp choroby na podstawie danych z małych kohort, 2) przewidzieć wejście choroby u nosicieli mutacji HD (w fazie prodromalnej lub u pacjentów uznanych za bezobjawowych: pacjentów z pre-HD) oraz 3) zmierzyć istotną ewolucję stanu pacjentów z pre-HD w oknie czasowym zgodnym z realizacją badań klinicznych (około 2/3 lat). Ponadto markery HD nie pozwalają na dokładne rozwarstwienie pacjentów.

Hipoteza/Cel Naszymi celami są 1) ocena czułości nowych markerów i narzędzi diagnostycznych dla pacjentów z objawami (HD) i przedobjawowymi (pre-HD), 2) zdefiniowanie modelu progresji choroby oraz 3) ustanowienie strategii wzbogacania poprawić selekcję pacjentów do przyszłych prób terapeutycznych.

Metoda Będziemy oceniać nowo opracowane testy poznawcze, multimodalne techniki obrazowania, markery biologiczne i wykorzystywać innowacyjne podejścia statystyczne.

Będziemy obserwować 60 pacjentów z mutacją odpowiedzialną za MH (40 przedobjawowych pacjentów przed MH, 20 pacjentów z MH z objawami) i 20 zdrowych ochotników (grupa kontrolna) przez okres 24 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Ile-De-France
      • Créteil, Ile-De-France, Francja, 94000
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Henri Mondor

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dla wszystkich uczestników:
  • Wiek ≥18 lat i ≤65 lat
  • Informacje i zbieranie pisemnej zgody
  • Przynależność do planu ubezpieczeń społecznych, uprawnienie lub uprawnienie beneficjenta
  • Zdrowe kontrole
  • Wynik funkcjonalny UHDRS TFC = 13
  • Motoryczny wynik UHDRS TMS < 6 Bez znanej choroby genetycznej i bez bezpośredniego związku z pacjentem HD lub przodkami rodziny będącymi nosicielami mutacji HD (lub znającymi swój status genetyczny z CAG < 36).
  • Nosiciele jawni
  • Liczba GAC ​​≥ 40
  • Wynik CAP ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, jeśli TFC=13
  • Poziom ufności diagnostycznej =4
  • Wiek zachorowania > 20 lat
  • Pacjenci fizycznie zdolni do podpisania zgody
  • Przewoźnicy przedmanifestujący
  • Liczba GAC ​​≥ 40
  • Wynik CAP ≥250
  • CFT = 13
  • TMS < 6
  • Pacjenci fizycznie zdolni do podpisania zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik pod kuratelą lub kuratelą
  • Zaburzenia neurologiczne lub psychiatryczne niezwiązane z HD
  • Współistniejąca choroba, która może mieć wpływ na wyniki uczestnika
  • Przewlekła postępująca choroba neurologiczna
  • Klaustrofobia
  • Uraz mózgu niezwiązany z HD
  • Rozrusznik serca, metal wewnątrzustrojowy, zacisk śródmózgowy, wszelkie metalowe ciała obce: wszczepialne kardiologiczne urządzenia elektroniczne, takie jak rozruszniki serca, wszczepialne kardiowertery-defibrylatory itp., metalowe ciała obce wewnątrzgałkowe, wszczepialne systemy neurostymulacji, implanty ślimakowe/implanty uszne, pompy infuzyjne (podawanie insuliny, leki) lub pompy do chemioterapii): jeśli to możliwe, pacjent powinien usunąć urządzenie.
  • Cewniki z elementami metalowymi (cewnik Swana-Ganza), metalowe fragmenty takie jak kule, śruty śrutowe i odłamki metalowe, zaciski tętniaków tętnic mózgowych, magnetyczne implanty dentystyczne, ekspander tkankowy, proteza kończyny, aparat słuchowy, piercing np. rozrusznik serca,
  • Znana nadwrażliwość na preparat radiofarmaceutyczny (substancje pomocnicze w preparacie radiofarmaceutycznym)
  • Kobieta w ciąży lub karmiąca piersią
  • Osoba objęta państwową pomocą medyczną
  • Osoba pozbawiona wolności
  • Osoba uczestnicząca lub uczestnicząca w badaniu interwencyjnym krócej niż 3 miesiące lub bez ograniczeń czasowych w próbie przeszczepów neuronów lub terapii genowej.
  • Osoba uczestnicząca lub uczestnicząca w protokole badawczym z iniekcją radiofarmaceutyku przez okres krótszy niż 12 miesięcy.
  • Zaburzenia neurologiczne lub psychiatryczne niezwiązane z HD
  • Współistniejąca choroba, która może mieć wpływ na wyniki uczestnika
  • Przewlekła postępująca choroba neurologiczna
  • Klaustrofobia
  • Uraz mózgu niezwiązany z HD
  • Rozrusznik serca, wewnątrzustrojowy metalowy klips śródmózgowy
  • Ciąża, karmienie piersią lub chęć prokreacji podczas udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pacjenci objawowi (MH) i przedobjawowi (preMH).
  • Liczba GAC ​​≥ 40
  • Wynik GAP ≥ 250
  • 10 ≤ TFC ≤ 13
  • TMS >5, jeśli TFC=13
  • Poziom ufności diagnostycznej =4
  • Początek choroby w wieku > 20 lat
  • Pacjenci fizycznie zdolni do podpisania zgody
Promieniowanie: wstrzyknięcie radioznacznika
MRI z wstrzyknięciem radioznacznika
Aktywny komparator: Grupa kontrolna dobrana pod względem wieku (zdrowi ochotnicy)
  • Wynik funkcjonalny UHDRS TFC = 13
  • Ocena silnika TMS UHDRS < 6
Promieniowanie: wstrzyknięcie radioznacznika
MRI z wstrzyknięciem radioznacznika

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Markery genetyczne
Ramy czasowe: Odwiedź miesiąc 0
Odwiedź miesiąc 0

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
testy poznawcze
Ramy czasowe: Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 1, Miesiąc 12, Miesiąc 24
Wyniki poznawcze - Wyniki neurologiczne - Wyniki psychiatryczne
Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 1, Miesiąc 12, Miesiąc 24
markery biologiczne
Ramy czasowe: Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 1, Miesiąc 12, Miesiąc 24
Markery zapalenia nerwów we krwi - Markery neurodegeneracji we krwi
Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 1, Miesiąc 12, Miesiąc 24
multimodalne techniki obrazowania
Ramy czasowe: Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 12, Miesiąc 24
MRI
Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 12, Miesiąc 24
multimodalne techniki obrazowania
Ramy czasowe: Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 24
PET/MRI
Wizyty Miesiąc 0, Miesiąc 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • APHP210360
  • 2021-004141-20 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na wstrzyknięcie radioznacznika

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Paraguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj