- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT05808153
Innovative Bildgebung und kognitive BIOmarker zur Vorhersage des Fortschreitens der Huntington-Krankheit (I2BIO-HD)
Intro Huntington-Krankheit (HD)-Patienten leiden unter motorischen, kognitiven und Verhaltensstörungen mit heterogenen Phänotypen und variablem Zeitverlauf. Dies führt zu einer hohen Varianz von Huntington-Markern, von denen derzeit keiner empfindlich genug ist, um 1) den Krankheitsverlauf aus kleinen Kohortendaten zu messen, 2) den Krankheitseintritt bei Trägern der Huntington-Mutation (während der Prodromalphase oder bei Patienten, die als asymptomatisch gelten) vorherzusagen: Prä-HD-Patienten) und 3) eine signifikante Entwicklung des Zustands von Prä-HD-Patienten über ein Zeitfenster messen, das mit der Durchführung klinischer Studien kompatibel ist (etwa 2/3 Jahre). Außerdem erlauben die HD-Marker keine Feinstratifizierung der Patienten.
Hypothese/Ziel Unsere Ziele sind 1) die Bewertung der Sensitivität neuer Marker und Bewertungsinstrumente für symptomatische (HD) und präsymptomatische (Prä-HD) Patienten, 2) die Definition eines Modells des Krankheitsverlaufs und 3) die Etablierung einer Anreicherungsstrategie um die Patientenauswahl für zukünftige therapeutische Studien zu verbessern.
Methode Wir evaluieren neu entwickelte kognitive Tests, multimodale Bildgebungsverfahren, biologische Marker und verwenden innovative statistische Ansätze.
Wir werden 60 Patienten mit der für MH verantwortlichen Mutation (40 präsymptomatische Prä-MH-Patienten, 20 symptomatische MH-Patienten) und 20 gesunde Freiwillige (Kontrollen) über einen Zeitraum von 24 Monaten verfolgen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Anne-Catherine BACHOUD-LEVI, PhD
- Telefonnummer: (+33)1 49 81 23 10
- E-Mail: anne-catherine.bachoud-levi@aphp.fr
Studienorte
-
-
Ile-De-France
-
Créteil, Ile-De-France, Frankreich, 94000
- Rekrutierung
- Hôpital Henri Mondor
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Für alle Teilnehmer:
- Alter ≥18 Jahre und ≤65 Jahre
- Information und Einholung der schriftlichen Einwilligung
- Zugehörigkeit zu einem Sozialversicherungssystem, Anspruchsberechtigter oder Anspruchsberechtigter
- Gesunde Kontrollen
- UHDRS-Funktionswert TFC = 13
- Motorischer UHDRS-Score TMS < 6 Ohne bekannte genetische Erkrankung und ohne direkte Beziehung zu einem Huntington-Patienten oder Familienvorfahren, die die Huntington-Mutation tragen (oder deren genetischen Status mit CAG < 36 kennt).
- Träger manifestieren
- Anzahl GACs ≥ 40
- CAP-Score ≥ 250
- 10 ≤ TFC ≤ 13
- TMS >5 wenn TFC=13
- Diagnostisches Konfidenzniveau =4
- Erkrankungsalter > 20 Jahre
- Patienten, die körperlich in der Lage sind, ihre Einwilligung zu unterschreiben
- Prämanifeste Träger
- Anzahl GACs ≥ 40
- CAP-Score ≥250
- KFT = 13
- TMS < 6
- Patienten, die körperlich in der Lage sind, ihre Einwilligung zu unterschreiben
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer unter Vormundschaft oder Pflegschaft
- Neurologische oder psychiatrische Störung, die nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun hat
- Interkurrente Krankheit, die die Leistung des Teilnehmers beeinträchtigen kann
- Chronisch fortschreitende neurologische Erkrankung
- Klaustrophobie
- Gehirnverletzung, die nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun hat
- Herzschrittmacher, intrakorporales Metall, intrazerebraler Clip, alle metallischen Fremdkörper: implantierbare elektronische Herzgeräte wie Herzschrittmacher, implantierbare Kardioverter-Defibrillatoren usw., metallische intraokulare Fremdkörper, implantierbare Neurostimulationssysteme, Cochlea-Implantate/Ohrimplantate, Arzneimittelinfusionspumpen (Insulinverabreichung, Schmerzmittel Medikamente) oder Chemotherapiepumpen): Wenn möglich, sollte der Patient das Gerät entfernen.
- Katheter mit Metallbestandteilen (Swan-Ganz-Katheter), Metallfragmente wie Kugeln, Schrotkugeln und Metallsplitter, Clips für Aneurysmen der zerebralen Arterie, magnetische Zahnimplantate, Gewebeexpander, künstliche Gliedmaßen, Hörgeräte, Piercings wie Herzschrittmacher,
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen das radiopharmazeutische Präparat (Hilfsstoffe im radiopharmazeutischen Präparat)
- Schwangere oder stillende Frau
- Person unter staatlicher medizinischer Hilfe
- Person, der die Freiheit entzogen ist
- Person, die an einer Interventionsstudie für weniger als 3 Monate oder ohne zeitliche Begrenzung an einer Studie zu Neuraltransplantationen oder Gentherapie teilgenommen hat oder teilgenommen hat.
- Person, die weniger als 12 Monate an einem Forschungsprotokoll mit einer radiopharmazeutischen Injektion teilnimmt oder teilgenommen hat.
- Neurologische oder psychiatrische Störung, die nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun hat
- Interkurrente Krankheit, die die Leistung des Teilnehmers beeinträchtigen kann
- Chronisch fortschreitende neurologische Erkrankung
- Klaustrophobie
- Gehirnverletzung, die nichts mit der Huntington-Krankheit zu tun hat
- Herzschrittmacher, intrakorporales Metall, intrazerebraler Clip
- Schwangerschaft, Stillzeit oder Kinderwunsch während der Teilnahme an der Studie.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Sonstiges
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Symptomatische (MH) und präsymptomatische (präMH) Patienten
|
MRT mit Radiotracer-Injektion
|
|
Aktiver Komparator: Altersangepasste Kontrollen (gesunde Probanden)
|
MRT mit Radiotracer-Injektion
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Genetische Marker
Zeitfenster: Besuchen Sie Monat 0
|
Besuchen Sie Monat 0
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
kognitive Tests
Zeitfenster: Besuche Monat 0, Monat 1, Monat 12, Monat 24
|
Kognitive Werte - Neurologische Werte - Psychiatrische Werte
|
Besuche Monat 0, Monat 1, Monat 12, Monat 24
|
|
biologische Marker
Zeitfenster: Besuche Monat 0, Monat 1, Monat 12, Monat 24
|
Neuroinflammationsmarker im Blut - Neurodegenerationsmarker im Blut
|
Besuche Monat 0, Monat 1, Monat 12, Monat 24
|
|
multimodale bildgebende Verfahren
Zeitfenster: Besuche Monat 0, Monat 12, Monat 24
|
MRT
|
Besuche Monat 0, Monat 12, Monat 24
|
|
multimodale bildgebende Verfahren
Zeitfenster: Besuche Monat 0, Monat 24
|
PET/MRT
|
Besuche Monat 0, Monat 24
|
Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Psychische Störungen
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Neurokognitive Störungen
- Krankheitsattribute
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Basalganglien
- Bewegungsstörungen
- Neurodegenerative Krankheiten
- Dyskinesien
- Heredodegenerative Erkrankungen, Nervensystem
- Demenz
- Kognitionsstörungen
- Chorea
- Krankheitsprogression
- Huntington-Krankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- APHP210360
- 2021-004141-20 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Huntington-Krankheit
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Rush University Medical CenterRekrutierungHuntington-Krankheit (HD)Vereinigte Staaten
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Anemia Working Group RomaniaDr Carol Davila Teaching Hospital of Nephrology; Romanian Renal RegistryZurückgezogenBioäquivalenz von 2 Behandlungsplänen bei Huntington-PatientenRumänien
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University of IowaThe University of Texas Health Science Center, Houston; Children's Hospital... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendJuvenile Huntington-Krankheit | Juvenile Huntington-ErkrankungVereinigte Staaten
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Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Aktiv, nicht rekrutierendHuntington-Krankheit (HD)Spanien
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PrileniaAbgeschlossenGesundheitsfreiwillige, Huntington-KrankheitDeutschland
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Massachusetts General HospitalAbgeschlossenHuntington-Krankheit (HD)Vereinigte Staaten
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European Huntington's Disease NetworkAbgeschlossenHuntington-Krankheit, juvenilDeutschland, Vereinigtes Königreich
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